[Durgical](https://durgical.com/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/durgipedia/) › [Bioquímica](https://durgical.com/bioquimica/) › MicroARN, ARN de interferencia y fármacos antisentido

# MicroARN, ARN de interferencia y fármacos antisentido

ARN cortos pueden apagar un gen después de copiado a ARNm; las células los usan de forma natural y hoy la medicina los usa como fármacos.

Actualizado 12 nov 2026

## Datos clave

- Los microARN (miARN) los fabrica la propia célula y miden unos 22 nucleótidos; cada uno se aparea en parte con muchos ARNm y reduce su traducción o su estabilidad.
- Los ARN de interferencia pequeños (siARN) se aparean exactamente con un ARNm; cargados en el complejo RISC, lo guían para cortar ese ARNm.
- Los oligonucleótidos antisentido son cadenas sencillas cortas, modificadas químicamente, que se unen a un ARN blanco y provocan su degradación o cambian su empalme.
- Estos fármacos bajan o corrigen una proteína sin cambiar el ADN.

## En detalle

- Los genes de miARN se transcriben, Drosha los recorta en el núcleo y Dicer en el citoplasma, y luego actúan dentro de RISC.
- Un solo miARN puede ajustar cientos de genes; sus niveles están alterados en muchos cánceres.
- El problema principal es llevar el fármaco a su tejido: los siARN dirigidos al hígado suelen ir unidos a GalNAc, un azúcar que captan las células hepáticas.
- Los antisentido que modifican el empalme pueden hacer que la célula salte un exón (algunos tratamientos de Duchenne) o que lo conserve (nusinersén en la atrofia muscular espinal).

**También llamado**
miARN y siARN, Silenciamiento por ARN

## Correlación clínica

- El inclisirán, un siARN contra PCSK9, baja el colesterol LDL.
- En la amiloidosis hereditaria por transtiretina se usan siARN y antisentido que reducen la transtiretina.
- El lumasirán, un siARN, reduce la producción de oxalato en la hiperoxaluria primaria tipo 1.
- El nusinersén cambia el empalme de SMN2 para que se fabrique más proteína SMN funcional.

## Póngase a prueba

Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.

## ¿En qué se diferencia un siARN de un microARN?

El siARN se aparea exactamente con un ARNm y lleva a cortarlo; el microARN se aparea en parte con muchos ARNm y sobre todo frena su traducción.

## ¿Cómo ayuda el nusinersén en la atrofia muscular espinal?

Es un fármaco antisentido que cambia el empalme de SMN2 para conservar el exón 7 y fabricar más proteína SMN funcional.

## ¿Por qué muchos fármacos siARN van unidos a GalNAc?

Las células del hígado captan GalNAc, así que el fármaco llega al hígado, donde se fabrica su proteína blanco.

[Agregar a mis tarjetas (3)](https://durgical.app/estudiar/?add=/bioquimica/temas/microarn-arn-de-interferencia-y-farmacos-antisentido/)

## Conexiones

## Enfermedades relacionadas 4

- [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/)
- [Distrofia muscular de Duchenne](https://durgical.com/enfermedades/distrofia-muscular-de-duchenne/)
- [Hiperoxaluria primaria](https://durgical.com/enfermedades/hiperoxaluria-primaria/)
- [Hipercolesterolemia familiar](https://durgical.com/enfermedades/hipercolesterolemia-familiar/)

## Relacionadas 8

- [Procesamiento del ARN (caperuza, cola de poli-A y splicing)](https://durgical.com/bioquimica/temas/procesamiento-del-arn/)
- [Espliceosoma](https://durgical.com/bioquimica/enzimas/espliceosoma/)
- [Traducción y código genético](https://durgical.com/bioquimica/temas/traduccion-y-codigo-genetico/)
- [PCSK9](https://durgical.com/bioquimica/enzimas/pcsk9/)
- [Transtiretina (prealbúmina)](https://durgical.com/bioquimica/enzimas/transtiretina/)
- [Terapia génica](https://durgical.com/bioquimica/temas/terapia-genica/)
- [Control de la expresión génica en las células humanas](https://durgical.com/bioquimica/temas/control-de-la-expresion-genica-en-las-celulas-humanas/)
- [Dogma central de la biología molecular](https://durgical.com/bioquimica/temas/dogma-central-de-la-biologia-molecular/)

Información educativa, no es consejo médico. Ante un síntoma, consulte a un profesional de la salud.

Fuentes: [Antisense](https://www.genome.gov/genetics-glossary/Antisense) (National Human Genome Research Institute (NHGRI), 2026); [Gene Expression](https://www.genome.gov/genetics-glossary/Gene-Expression) (National Human Genome Research Institute (NHGRI), 2026); [What is gene therapy?: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/understanding/therapy/genetherapy/) (MedlinePlus, US National Library of Medicine, 2026).

[← Toda la bioquímica](https://durgical.com/bioquimica/)

## **¿Ha detectado un error?** Siempre buscamos mejorar para la comunidad. Cuéntenos qué está mal y nuestro equipo lo revisa. Reportar un error

Modelo representativo, solo con fines educativos.

---
Source: https://durgical.com/bioquimica/temas/microarn-arn-de-interferencia-y-farmacos-antisentido/
License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/bioquimica/temas/microarn-arn-de-interferencia-y-farmacos-antisentido/