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# Nusinersen

## SMA?

Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)

Antisense-Oligonukleotid, per Lumbalpunktion injiziert, bei spinaler Muskelatrophie. Es lässt SMN2 mehr vollständiges SMN-Protein bilden.

Aktualisiert 1 Nov 2026

## Steckbrief

**Group**
[Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)](https://durgical.com/de/pharmakologie/klassen/therapien-der-spinalen-muskelatrophie/)

**Target**
SMN2-Prä-mRNA (intronischer Spleiß-Silencer ISS-N1 in Intron 7)

**Used for**
Spinale Muskelatrophie bei Säuglingen

**Key effects**
Kopfschmerzen · Atemwegsinfektionen · Verstopfung

**Monitor**
Wachstum bei Säuglingen

**ATC**
M09AX07

Keine Dosen: die Fachperson legt sie nach der aktuellen Leitlinie fest.

Auf dieser Seite

- Grundlagen Wirkmechanismus
- Indikationen
- Nebenwirkungen
- Kontraindikationen
- Wichtige Wechselwirkungen
- Was überwacht wird
- Anwendung und Sicherheit
- Schwangerschaft und Stillzeit
- Pflege
- Pharmakokinetik
- Merkhilfe
- Verwandte Arzneimittel
- Verwandte Krankheiten

- Lernen Testen Sie sich

## Wirkmechanismus

Nusinersen ist ein 18 Basen langes 2′-O-Methoxyethyl-Phosphorothioat-Antisense-Oligonukleotid. In den Liquor injiziert, wird es von Motoneuronen aufgenommen und paart sich nach Watson-Crick mit ISS-N1, einem intronischen Spleiß-Silencer direkt hinter Exon 7 der SMN2-Prä-mRNA. Das blockiert die hnRNP-Repressorproteine, Exon 7 bleibt in der reifen mRNA erhalten, und es wird mehr vollständiges, funktionelles SMN-Protein gebildet.

- Intrathekal in den Liquor injiziert
- Paart sich mit dem Silencer ISS-N1 in Intron 7 von SMN2
- hnRNP-Repressoren können nicht binden: Exon 7 wird eingeschlossen
- Mehr vollständiges SMN-Protein: Die Motoneurone überleben

## Indikationen

- Spinale Muskelatrophie bei Säuglingen, Kindern und Erwachsenen [Spinale Muskelatrophie →](https://durgical.com/de/krankheiten/spinale-muskelatrophie/)

## Nebenwirkungen

### Häufig

- Kopfschmerzen, Rückenschmerzen und Erbrechen im Zusammenhang mit der Lumbalpunktion
- Atemwegsinfektionen: laufende Nase, Halsschmerzen, Husten
- Verstopfung
- Fieber und Stürze

### Schwer (selten, wichtig)

- Ungewöhnliche Blutungen oder Blutergüsse
- Nierenschädigung: schaumiger, rosafarbener oder brauner Urin, Schwellung von Händen, Gesicht oder Füßen
- Verlangsamtes Wachstum bei Säuglingen

## Kontraindikationen

- Überempfindlichkeit gegen Nusinersen oder einen Bestandteil der Lösung

## Wichtige Wechselwirkungen

**Andere Arzneimittel**
In der Patienteninformation sind keine klinisch bedeutsamen Wechselwirkungen aufgeführt; dennoch werden vor jeder Dosis alle Arzneimittel und Nahrungsergänzungsmittel überprüft.

## Was überwacht wird

- Blut- und Urinuntersuchungen vor Beginn und vor jeder Dosis, um Gerinnungsstörungen und Nierenschäden zu erkennen
- Wachstum bei Säuglingen
- Motorische Funktionsskalen zur Beurteilung des Ansprechens

## Anwendung und Sicherheit

- Intrathekale Gabe durch eine in der Lumbalpunktion erfahrene Ärztin oder einen erfahrenen Arzt, in Praxis oder Ambulanz.
- Zuerst kommen Aufsättigungsdosen, dann Erhaltungsdosen in regelmäßigen Abständen; verpasste Dosen werden rasch nachgeholt.

## Schwangerschaft und Stillzeit

Die Datenlage ist begrenzt; eine Schwangerschaft oder Stillzeit wird der behandelnden Ärztin oder dem behandelnden Arzt mitgeteilt.

## Pflege

- Vor jeder Dosis prüfen, ob die Blut- und Urinbefunde ausgewertet wurden.
- Nach der Lumbalpunktion auf Kopfschmerzen, Rückenschmerzen und Erbrechen achten.
- Betreuungspersonen anleiten, Blutungen, Blutergüsse, Urinveränderungen oder Schwellungen zu melden.
- Gewicht und Länge des Kindes in Wachstumskurven verfolgen.

## Pharmakokinetik

**Resorption**
Intrathekale Gabe per Lumbalpunktion, weil es die Blut-Hirn-Schranke schlecht überwindet.

**Verteilung**
Von Neuronen und Gliazellen im gesamten Rückenmark und Gehirn aufgenommen; der Anteil, der ins Blut gelangt, bindet an Plasmaproteine.

## Merkhilfe

Englische Eselsbrücke: NUSINERSEN «NUdges SpliciNg» (stupst das Spleißen an): Es deckt die ISS-N1-Bremse ab, sodass Exon 7 drin bleibt.

## Testen Sie sich

Überlegen Sie die Antwort und tippen Sie dann auf die Frage.

## An welche Sequenz bindet Nusinersen?

An den intronischen Spleiß-Silencer ISS-N1 direkt stromabwärts von Exon 7 in der SMN2-Prä-mRNA.

## Was ist die Folge der Bindung von Nusinersen?

Exon 7 wird in die SMN2-mRNA eingeschlossen, sodass mehr vollständiges SMN-Protein gebildet wird.

## Auf welchem Weg wird Nusinersen gegeben, und warum?

Intrathekal per Lumbalpunktion, weil das Oligonukleotid die Blut-Hirn-Schranke schlecht überwindet.

## Welche Laborprobleme werden vor jeder Nusinersen-Dosis geprüft?

Gerinnungsstörungen und Nierenschäden, mit Blut- und Urinuntersuchungen.

## Verwandte Arzneimittel

- [Risdiplam](https://durgical.com/de/pharmakologie/risdiplam/)
- [Onasemnogen-Abeparvovec](https://durgical.com/de/pharmakologie/onasemnogen-abeparvovec/)
- [Tofersen](https://durgical.com/de/pharmakologie/tofersen/)

## Verwandte Krankheiten

- [Spinale Muskelatrophie](https://durgical.com/de/krankheiten/spinale-muskelatrophie/)

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Lehrinhalt darüber, wie Arzneimittel wirken; keine Verordnungshilfe und kein Ersatz für den Rat einer Ärztin, eines Arztes oder anderer Fachpersonen. Ohne Dosierungen.

Quellen: [Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617010.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); [Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7105407/) (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); [SMN2 gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX07) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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