[Durgical](https://durgical.com/de/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/de/durgipedia/) › [Pharmakologie](https://durgical.com/de/pharmakologie/) › [Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)](https://durgical.com/de/pharmakologie/klassen/therapien-der-spinalen-muskelatrophie/) › Risdiplam # Risdiplam ## SMA? Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA) Erstes orales Mittel gegen spinale Muskelatrophie: kleines Molekül, das das SMN2-Spleißen ändert und mehr SMN-Protein liefert. Kann den Fetus schädigen. Aktualisiert 1 Nov 2026 ## Steckbrief **Group** [Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)](https://durgical.com/de/pharmakologie/klassen/therapien-der-spinalen-muskelatrophie/) **Target** Spleißen der SMN2-Prä-mRNA **Key effects** Fieber · Durchfall · Ausschlag und Mundgeschwüre **Monitor** Schwangerschaftstest vor Beginn · Fieber **ATC** M09AX10 Keine Dosen: die Fachperson legt sie nach der aktuellen Leitlinie fest. Auf dieser Seite - Grundlagen Wirkmechanismus - Indikationen - Nebenwirkungen - Kontraindikationen - Wichtige Wechselwirkungen - Was überwacht wird - Anwendung und Sicherheit - Schwangerschaft und Stillzeit - Pflege - Pharmakokinetik - Merkhilfe - Verwandte Arzneimittel - Verwandte Krankheiten - Lernen Testen Sie sich ## Wirkmechanismus ◆**Spleißen der SMN2-Prä-mRNA**Risdiplam ⓘ Die Abbildung zeigt Risdiplam gebunden an einen RNA-Duplex, der die Erkennung der 5′-Spleißstelle modelliert, also den Spleißschritt, den es verändert; es handelt sich um RNA, nicht um ein Protein. **Zielstruktur in 3D:** Spleißen der SMN2-Prä-mRNA. PDB-Struktur 8R62 (RCSB PDB, gemeinfrei). [Struktur in der RCSB PDB ansehen](https://www.rcsb.org/structure/8R62) · Zum Drehen ziehen · zum Zoomen auseinanderziehen Risdiplam ist ein gegen SMN2 (Survival of Motor Neuron 2) gerichteter RNA-Spleißmodulator. Oral eingenommen, verändert es das Spleißen der SMN2-Prä-mRNA, sodass mehr vollständige mRNA entsteht. Es wird mehr vollständiges SMN-Protein gebildet, das die Motoneurone stützt und Muskelkraft und Beweglichkeit verbessert. - Einmal täglich oral eingenommen - Wirkt auf das Spleißen der SMN2-Prä-mRNA - Es entsteht mehr vollständige SMN-mRNA - Mehr SMN-Protein: bessere motorische Funktion ## Indikationen - Spinale Muskelatrophie mit Beginn im Säuglingsalter und mit späterem Beginn [Spinale Muskelatrophie →](https://durgical.com/de/krankheiten/spinale-muskelatrophie/) ## Nebenwirkungen ### Häufig - Fieber - Durchfall, Verstopfung und Erbrechen - Ausschlag und Mundgeschwüre - Gelenkschmerzen - Harnwegs- und obere Atemwegsinfektionen, Pneumonie bei Säuglingen ### Schwer (selten, wichtig) - Mögliche Schädigung des Fetus ## Kontraindikationen - Überempfindlichkeit gegen Risdiplam oder einen seiner Bestandteile ## Wichtige Wechselwirkungen **Substrate der MATE-Transporter (Multidrug and Toxin Extrusion)** Risdiplam kann ihre Plasmaspiegel erhöhen; die Kombination wird vermieden. ## Was überwacht wird - Schwangerschaftstest vor Beginn, wenn zutreffend - Motorische Meilensteine und motorische Funktionsskalen - Fieber, Durchfall, Ausschlag und Infektionen ## Anwendung und Sicherheit - Die Lösung zum Einnehmen wird in der Apotheke zubereitet und mit einer Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen abgemessen; sie wird bald nach dem Aufziehen gegeben. - Bei gestillten Säuglingen wird es vor oder nach einer Mahlzeit gegeben, nie mit Säuglingsnahrung oder Milch gemischt. - Tabletten werden im Ganzen geschluckt oder nach Anweisung nur in nicht gechlortem Trinkwasser aufgelöst. - Bei Erbrechen wird die Dosis nicht wiederholt; die nächste Dosis wird zur üblichen Zeit gegeben. ## Schwangerschaft und Stillzeit Es kann den Fetus schädigen: Vor Beginn kann ein Schwangerschaftstest erforderlich sein, und während der Behandlung sowie mindestens einen Monat danach wird verhütet. ## Pflege - Betreuungspersonen anleiten, die Lösung mit der Applikationsspritze abzumessen und nach der Dosis mit Wasser nachzuspülen. - Eine wirksame Verhütung während der Behandlung und mindestens einen Monat danach besprechen. - Auf Fieber, Ausschlag, Mundgeschwüre, Durchfall und Infektionszeichen achten. - Die Medikamentenliste auf Substrate der MATE-Transporter prüfen. ## Pharmakokinetik **Resorption** Lösung zum Einnehmen oder Tablette, einmal täglich, mit oder ohne Nahrung. ## Merkhilfe Englische Eselsbrücke: RISdiplam = «Rescue In Syrup» (Rettung im Sirup): der orale SMN2-Spleißkorrektor; Schwangerschaft und MATE-Substrate vermeiden. ## Testen Sie sich Überlegen Sie die Antwort und tippen Sie dann auf die Frage. ## Was für ein Arzneimittel ist Risdiplam? Ein orales kleines Molekül, das das SMN2-RNA-Spleißen verändert, um mehr vollständiges SMN-Protein zu bilden. ## Was war bei der Zulassung von Risdiplam neu? Es war das erste orale Arzneimittel gegen spinale Muskelatrophie. ## Welcher Hinweis zur Schwangerschaft gilt für Risdiplam? Es kann den Fetus schädigen; ein Schwangerschaftstest kann nötig sein, und während der Behandlung sowie mindestens einen Monat danach wird verhütet. ## Welche Transportersubstrate sollten mit Risdiplam vermieden werden? Substrate der MATE-Transporter (Multidrug and Toxin Extrusion), deren Spiegel Risdiplam erhöhen kann. ## Verwandte Arzneimittel - [Nusinersen](https://durgical.com/de/pharmakologie/nusinersen/) - [Onasemnogen-Abeparvovec](https://durgical.com/de/pharmakologie/onasemnogen-abeparvovec/) ## Verwandte Krankheiten - [Spinale Muskelatrophie](https://durgical.com/de/krankheiten/spinale-muskelatrophie/) [← Zurück zur Klasse: Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)](https://durgical.com/de/pharmakologie/klassen/therapien-der-spinalen-muskelatrophie/) Lehrinhalt darüber, wie Arzneimittel wirken; keine Verordnungshilfe und kein Ersatz für den Rat einer Ärztin, eines Arztes oder anderer Fachpersonen. Ohne Dosierungen. Quellen: [Risdiplam: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a625064.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); [FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy) (U.S. Food and Drug Administration, 2020); [RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition](https://www.rcsb.org/structure/8R62) (RCSB Protein Data Bank, 2024); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX10) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Fehler entdeckt?** Wir verbessern die Inhalte laufend für die Community. Sagen Sie uns, was nicht stimmt, und unser Team prüft es. 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