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# Tofersen

## Neuroprotektive Wirkstoffe bei ALS?

Neuroprotektive Wirkstoffe bei ALS

Intrathekales Antisense-Oligonukleotid bei ALS durch SOD1-Mutationen. Es senkt die SOD1-Bildung; Zulassung nach Abfall der Neurofilament-Leichtketten.

Aktualisiert 1 Nov 2026

## Steckbrief

**Group**
[Neuroprotektive Wirkstoffe bei ALS](https://durgical.com/de/pharmakologie/klassen/neuroprotektive-wirkstoffe-bei-als/)

**Target**
SOD1-mRNA (Superoxiddismutase 1)

**Key effects**
Schmerzen · Müdigkeit · Gelenk- und Muskelschmerzen

**Monitor**
Neurologische Symptome nach jeder Dosis

**ATC**
N07XX22

Keine Dosen: die Fachperson legt sie nach der aktuellen Leitlinie fest.

Auf dieser Seite

- Grundlagen Wirkmechanismus
- Indikationen
- Nebenwirkungen
- Kontraindikationen
- Wichtige Wechselwirkungen
- Was überwacht wird
- Anwendung und Sicherheit
- Schwangerschaft und Stillzeit
- Pflege
- Pharmakokinetik
- Merkhilfe
- Verwandte Arzneimittel
- Verwandte Krankheiten

- Lernen Testen Sie sich

## Wirkmechanismus

Bei SOD1-ALS erzeugen Mutationen im Gen der Superoxiddismutase 1 ein schädliches Protein, das sich in den Motoneuronen anreichert. Tofersen ist ein Antisense-Oligonukleotid, das auf die SOD1-mRNA zielt und die Synthese des SOD1-Proteins verringert. Behandelte Patienten hatten niedrigere Plasmaspiegel der Neurofilament-Leichtketten, eines Blutmarkers für axonale Schädigung, der einen klinischen Nutzen mit hinreichender Wahrscheinlichkeit vorhersagt; Bestätigungsstudien laufen.

- Intrathekal in den Liquor injiziert
- Bindet die SOD1-mRNA in Motoneuronen
- Es wird weniger mutiertes SOD1-Protein gebildet
- Weniger axonale Schädigung: Die Neurofilament-Leichtketten im Plasma sinken

## Indikationen

- Amyotrophe Lateralsklerose bei Erwachsenen mit einer Mutation im SOD1-Gen (beschleunigte Zulassung) [Amyotrophe Lateralsklerose →](https://durgical.com/de/krankheiten/amyotrophe-lateralsklerose/)

## Nebenwirkungen

### Häufig

- Schmerzen, einschließlich Rückenschmerzen nach Lumbalpunktion
- Müdigkeit
- Gelenk- und Muskelschmerzen
- Erhöhte Zahl weißer Blutkörperchen im Liquor

### Schwer (selten, wichtig)

- Zeichen einer Entzündung von Rückenmark oder Nervenwurzeln: Schwäche, Taubheit, Brennen oder Kribbeln in den Gliedmaßen, Rücken- oder Nackenschmerzen, Verlust der Darm- oder Blasenkontrolle
- Zeichen eines erhöhten Hirndrucks: ungewöhnliche, anhaltende Kopfschmerzen, verschwommenes Sehen oder Doppelbilder, Ohrensausen
- Meningitisähnliche Symptome: Fieber, Kopfschmerzen, Übelkeit, Lichtempfindlichkeit, Nackensteifigkeit, Verwirrtheit

## Kontraindikationen

- Überempfindlichkeit gegen Tofersen oder einen Bestandteil der Lösung

## Wichtige Wechselwirkungen

**Andere Arzneimittel**
In der Patienteninformation sind keine klinisch bedeutsamen Wechselwirkungen aufgeführt; dennoch werden vor jeder Dosis alle Arzneimittel und Nahrungsergänzungsmittel überprüft.

## Was überwacht wird

- Neurologische Symptome nach jeder Dosis (Schwäche, Taubheit, Blasen- oder Darmveränderungen)
- Kopfschmerzen und Sehstörungen
- Zeichen einer Meningealreizung
- Laboruntersuchungen nach Plan des Behandlungsteams

## Anwendung und Sicherheit

- Intrathekale Gabe per Lumbalpunktion durch eine erfahrene Ärztin oder einen erfahrenen Arzt, in Praxis oder Ambulanz.
- Zuerst kommen Aufsättigungsdosen, dann Erhaltungsdosen in regelmäßigen Abständen; verpasste Dosen werden rasch nachgeholt.
- Ein Gentest bestätigt die SOD1-Mutation vor der Behandlung.

## Schwangerschaft und Stillzeit

Die Datenlage ist begrenzt; eine Schwangerschaft oder Stillzeit wird der behandelnden Ärztin oder dem behandelnden Arzt mitgeteilt.

## Pflege

- Nach jeder Lumbalpunktion auf Kopfschmerzen, Rückenschmerzen und neue neurologische Symptome achten.
- Den Patienten anleiten, Schwäche, Taubheit, Blasen- oder Darmveränderungen, Sehstörungen oder Fieber mit Nackensteifigkeit sofort zu melden.
- Patienten und Familie bei den genetischen Folgen der SOD1-ALS unterstützen.
- Funktion und Atmung dokumentieren, um den Krankheitsverlauf zu verfolgen.

## Pharmakokinetik

**Resorption**
Intrathekale Gabe per Lumbalpunktion durch in diesem Verfahren erfahrenes Fachpersonal.

## Merkhilfe

Englische Eselsbrücke: TOFERSEN «TOnes down the Faulty Enzyme RNA, SOD1» (dämpft die RNA des fehlerhaften Enzyms SOD1): ein ASO, das SOD1-Botschaften stummschaltet.

## Testen Sie sich

Überlegen Sie die Antwort und tippen Sie dann auf die Frage.

## Welche ALS-Patienten kommen für Tofersen infrage?

Erwachsene mit ALS, die mit einer Mutation im SOD1-Gen verbunden ist.

## Wie wirkt Tofersen?

Es ist ein Antisense-Oligonukleotid, das auf die SOD1-mRNA zielt und die Synthese des SOD1-Proteins verringert.

## Welcher Biomarker stützte die beschleunigte Zulassung von Tofersen?

Ein Abfall der Neurofilament-Leichtketten im Plasma, eines Markers für axonale Schädigung.

## Verwandte Arzneimittel

- [Riluzol](https://durgical.com/de/pharmakologie/riluzol/)
- [Edaravon](https://durgical.com/de/pharmakologie/edaravon/)
- [Nusinersen](https://durgical.com/de/pharmakologie/nusinersen/)

## Verwandte Krankheiten

- [Amyotrophe Lateralsklerose](https://durgical.com/de/krankheiten/amyotrophe-lateralsklerose/)

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Lehrinhalt darüber, wie Arzneimittel wirken; keine Verordnungshilfe und kein Ersatz für den Rat einer Ärztin, eines Arztes oder anderer Fachpersonen. Ohne Dosierungen.

Quellen: [Tofersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a623024.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2023); [FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene) (U.S. Food and Drug Administration, 2023); [Amyotrophic lateral sclerosis: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/amyotrophic-lateral-sclerosis/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2016); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=N07XX22) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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