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# Inhibidores de la vía Hedgehog

Bloqueadores orales de Smoothened para el carcinoma basocelular avanzado y, con citarabina en dosis bajas, para la LMA. Todos causan malformaciones graves.

Actualizado 12 nov 2026

## Qué son

El vismodegib y el sonidegib tratan el carcinoma basocelular que la cirugía o la radioterapia no pueden controlar; el glasdegib trata la LMA de diagnóstico reciente en adultos mayores o no aptos junto con citarabina en dosis bajas (sufijo «-degib»).

## Mecanismo de acción

La vía Hedgehog da forma al embrión. Su receptor PTCH1 frena normalmente a Smoothened (SMO); cuando se pierde PTCH1, como en la mayoría de los carcinomas basocelulares, SMO activa sin pausa a los factores de transcripción GLI. Estos fármacos se unen a SMO y apagan la vía. Como la señal Hedgehog organiza la cara, el cerebro y las extremidades, bloquearla en el embarazo causa malformaciones graves o muerte fetal.

Diana: Smoothened (SMO), receptor de siete pasos transmembrana de la vía Hedgehog

## Lo esencial

- La pérdida de PTCH1 (esporádica o en el síndrome de Gorlin) deja activo a Smoothened en el carcinoma basocelular.
- Advertencia en recuadro de toda la clase: muerte embriofetal y malformaciones graves; no donar sangre durante y después del tratamiento.
- Efectos típicos: espasmos musculares, pérdida del gusto, caída del cabello, pérdida de peso.
- Sonidegib: CK elevada y rabdomiólisis; glasdegib: prolongación del QT.

## Fármacos de este grupo

- [**Vismodegib** El primer inhibidor oral de la vía Hedgehog: bloquea Smoothened en el carcinoma basocelular avanzado. Causa… Receptor Smoothened (SMO)](https://durgical.com/farmacologia/vismodegib/)
- [**Sonidegib** Bloqueador oral de Smoothened para el carcinoma basocelular localmente avanzado, en ayunas. El daño muscular y las… Receptor Smoothened (SMO)](https://durgical.com/farmacologia/sonidegib/)
- [**Glasdegib** Bloqueador oral de Smoothened que se usa con citarabina en dosis bajas para la LMA reciente en adultos mayores o no… Receptor Smoothened (SMO)](https://durgical.com/farmacologia/glasdegib/)

## Póngase a prueba

Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.

## ¿Qué proteína bloquean los inhibidores de la vía Hedgehog?

Smoothened (SMO).

## ¿Por qué estos fármacos son teratógenos?

La señal Hedgehog organiza el embrión (cara, cerebro, extremidades); bloquearla causa malformaciones.

## ¿Qué miembro se usa en leucemia?

El glasdegib, con citarabina en dosis bajas en la LMA.

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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.

Fuentes: [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=L01XJ) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026); [Vismodegib: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a612010.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2016); [Glasdegib: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a619004.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2019); [RCSB PDB - 5L7I: Structure of human Smoothened in complex with Vismodegib](https://www.rcsb.org/structure/5L7I) (RCSB Protein Data Bank, 2026).

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