[Durgical](https://durgical.com/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/durgipedia/) › [Farmacología](https://durgical.com/farmacologia/) › [Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) › Nusinersén # Nusinersén ## AME? Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME) Oligonucleótido antisentido que se inyecta por punción lumbar para la atrofia muscular espinal. Hace que SMN2 produzca más proteína SMN completa. Actualizado 1 nov 2026 ## Ficha rápida **Grupo** [Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) **Diana** Pre-ARNm de SMN2 (silenciador intrónico de empalme ISS-N1 del intrón 7) **Para qué** Atrofia muscular espinal en lactantes **Efectos clave** Cefalea · Infecciones respiratorias · Estreñimiento **Vigilar** Análisis de sangre y orina antes **ATC** M09AX07 Sin dosis: la define el profesional según la guía vigente. En esta página - Lo básico Mecanismo de acción - Indicaciones - Farmacocinética - Seguridad Efectos adversos - Contraindicaciones - Interacciones clave - Qué se vigila - Administración y seguridad - Embarazo y lactancia - Cuidados de enfermería - Estudio Para recordar - Póngase a prueba - Conexiones Conexiones ## Mecanismo de acción El nusinersén es un oligonucleótido antisentido fosforotioato 2′-O-metoxietil de 18 bases. Inyectado en el líquido cefalorraquídeo, lo captan las motoneuronas y se aparea por complementariedad de bases con ISS-N1, un silenciador intrónico de empalme situado justo después del exón 7 del pre-ARNm de SMN2. Así bloquea las proteínas represoras hnRNP, el exón 7 se conserva en el ARNm maduro y se produce más proteína SMN completa y funcional. - Se inyecta por vía intratecal en el líquido cefalorraquídeo - Se aparea con el silenciador ISS-N1 del intrón 7 de SMN2 - Las hnRNP represoras no se unen: se incluye el exón 7 - Más proteína SMN completa: las motoneuronas sobreviven ## Indicaciones - Atrofia muscular espinal en lactantes, niños y adultos [Atrofia muscular espinal →](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/) ## Efectos adversos ### Frecuentes - Cefalea, dolor de espalda y vómitos relacionados con la punción lumbar - Infecciones respiratorias: rinorrea, dolor de garganta, tos - Estreñimiento - Fiebre y caídas ### Graves (raros, importantes) - Sangrados o moretones inusuales - Daño renal: orina espumosa, rosada o marrón, hinchazón de manos, cara o pies - Crecimiento más lento en lactantes ## Contraindicaciones - Hipersensibilidad al nusinersén o a cualquier componente de la solución ## Interacciones clave **Otros medicamentos** La información para pacientes no describe interacciones clínicamente importantes; aun así se revisan todos los medicamentos y suplementos antes de cada dosis. ## Qué se vigila - Análisis de sangre y orina antes de iniciar y antes de cada dosis, en busca de problemas de sangrado y daño renal - Crecimiento en los lactantes - Escalas de función motora para valorar la respuesta ## Administración y seguridad - Lo administra por vía intratecal un médico con experiencia en punción lumbar, en consultorio o clínica. - Primero se dan dosis de carga y luego dosis de mantenimiento a intervalos regulares; las dosis perdidas se reprograman pronto. ## Embarazo y lactancia Los datos son limitados; el embarazo o la lactancia se comunican al médico tratante. ## Cuidados de enfermería - Antes de cada dosis, comprobar que se revisaron los resultados de sangre y orina. - Tras la punción lumbar, vigilar cefalea, dolor de espalda y vómitos. - Enseñar a los cuidadores a comunicar sangrados, moretones, cambios en la orina o hinchazón. - Registrar el peso y la talla del niño en las curvas de crecimiento. ## Farmacocinética **Absorción** Se administra por vía intratecal mediante punción lumbar porque no atraviesa bien la barrera hematoencefálica. **Distribución** Lo captan neuronas y células gliales de toda la médula espinal y el cerebro; la parte que llega a la sangre se une a proteínas plasmáticas. ## Para recordar NUSINERSÉN «empuja el empalme»: tapa el freno ISS-N1 y el exón 7 se queda. ## Póngase a prueba Piense la respuesta y toque la pregunta para verla. ## ¿A qué secuencia se une el nusinersén? Al silenciador intrónico de empalme ISS-N1, justo después del exón 7 del pre-ARNm de SMN2. ## ¿Qué consigue la unión del nusinersén? Que el exón 7 se incluya en el ARNm de SMN2, de modo que se produce más proteína SMN completa. ## ¿Por qué vía se administra el nusinersén y por qué? Por vía intratecal mediante punción lumbar, porque el oligonucleótido no atraviesa bien la barrera hematoencefálica. ## ¿Qué problemas de laboratorio se buscan antes de cada dosis de nusinersén? Problemas de sangrado y daño renal, con análisis de sangre y orina. [Agregar a mis tarjetas (4)](https://durgical.app/estudiar/?add=/farmacologia/nusinersen/) [Más preguntas de Farmacología →](https://durgical.com/practica/?f=pharmacology) ## Conexiones ## Fármacos relacionados 3 - [Risdiplam](https://durgical.com/farmacologia/risdiplam/) - [Onasemnogén abeparvovec](https://durgical.com/farmacologia/onasemnogen-abeparvovec/) - [Tofersén](https://durgical.com/farmacologia/tofersen/) ## Enfermedades relacionadas 1 - [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/) [← Volver al grupo: Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis. Fuentes: [Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617010.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); [Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7105407/) (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); [SMN2 gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX07) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **¿Ha detectado un error?** Siempre buscamos mejorar para la comunidad. Cuéntenos qué está mal y nuestro equipo lo revisa. Reportar un error Modelo representativo, solo con fines educativos. --- Source: https://durgical.com/farmacologia/nusinersen/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). 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