[Durgical](https://durgical.com/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/durgipedia/) › [Farmacología](https://durgical.com/farmacologia/) › [Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) › Onasemnogén abeparvovec # Onasemnogén abeparvovec ## AME? Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME) Terapia génica intravenosa única para la atrofia muscular espinal en menores de dos años. Un vector AAV aporta un gen SMN; puede dañar el hígado. Actualizado 1 nov 2026 También llamado: Onasemnogén abeparvovec-xioi ## Ficha rápida **Grupo** [Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) **Diana** Proteína de supervivencia de la motoneurona (SMN), por reemplazo del gen SMN1 **Para qué** Atrofia muscular espinal **Efectos clave** Elevación de las enzimas hepáticas · Vómitos **Vigilar** Pruebas de función hepática antes **ATC** M09AX09 Sin dosis: la define el profesional según la guía vigente. En esta página - Lo básico Mecanismo de acción - Indicaciones - Farmacocinética - Seguridad Efectos adversos - Contraindicaciones - Interacciones clave - Qué se vigila - Administración y seguridad - Embarazo y lactancia - Cuidados de enfermería - Estudio Para recordar - Póngase a prueba - Conexiones Conexiones ## Mecanismo de acción El onasemnogén abeparvovec es un vector de virus adenoasociado que lleva una copia completamente funcional del gen SMN humano. Tras una sola infusión intravenosa, el vector llega a las motoneuronas y el nuevo gen produce proteína SMN, que reemplaza lo que no pueden producir los genes SMN1 mutados. Con suficiente SMN, las motoneuronas sobreviven, lo que mejora el movimiento, los hitos motores y la supervivencia en la AME de inicio infantil. - Una sola infusión intravenosa del vector viral - El vector lleva un gen SMN funcional a las motoneuronas - Las motoneuronas producen su propia proteína SMN - Las motoneuronas sobreviven: mejor movimiento y supervivencia ## Indicaciones - Atrofia muscular espinal (mutaciones de SMN1) en niños menores de dos años, con confirmación genética [Atrofia muscular espinal →](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/) ## Efectos adversos ### Frecuentes - Elevación de las enzimas hepáticas - Vómitos - Reacciones a la infusión: urticaria, picazón, erupción, taquicardia, respiración rápida ### Graves (raros, importantes) - Lesión hepática aguda grave (advertencia en recuadro): ictericia, dolor abdominal, vómitos, somnolencia, confusión, orina oscura - Plaquetas bajas con moretones o sangrados inusuales - Confusión, debilidad, disnea, convulsiones o menor diuresis, que exigen valoración urgente - Posible aumento del riesgo de cáncer ## Contraindicaciones - Hipersensibilidad al producto o a cualquiera de sus componentes ## Interacciones clave **Vacunas durante el ciclo de corticoides** Algunas vacunas están contraindicadas con dosis inmunosupresoras de corticoides; el esquema de vacunación se ajusta con el equipo tratante. ## Qué se vigila - Pruebas de función hepática antes de la infusión y durante al menos tres meses después - Recuento de plaquetas y signos de sangrado - Signos vitales durante y después de la infusión - Signos de infección, que pueden agravar las reacciones adversas ## Administración y seguridad - Una sola infusión intravenosa que administra un médico o una enfermera en un centro de salud, con vigilancia durante y después. - Se inicia un corticoide el día anterior y se mantiene al menos un mes después para proteger el hígado. - Antes, una prueba genética confirma la indicación y se revisan las vacunas propias de la edad. - Durante un mes tras la infusión, los cuidadores se lavan las manos tras el contacto con líquidos corporales o excretas y desechan el material sucio en bolsas cerradas. ## Embarazo y lactancia Se administra a lactantes y niños pequeños; los datos de embarazo no aplican a su uso. ## Cuidados de enfermería - Antes de la infusión, revisar pruebas hepáticas basales, plaquetas y antecedentes renales y cardíacos. - Durante la infusión, vigilar urticaria, vómitos, taquicardia o respiración rápida. - Enseñar a los cuidadores a dar cada dosis de corticoide y a comunicar ictericia, orina oscura, somnolencia o moretones. - Enseñar la higiene de manos y el desecho seguro de pañales y material sucio. ## Farmacocinética **Absorción** Una sola infusión intravenosa; la dosis se calcula según el peso. **Eliminación** El vector se elimina en líquidos corporales y excretas durante un tiempo tras la infusión. ## Para recordar ONASEMNOGÉN: «Una dosis, Nuevo gen SMN» — una sola vez, con controles hepáticos y corticoides alrededor. ## Póngase a prueba Piense la respuesta y toque la pregunta para verla. ## ¿Qué aporta el onasemnogén abeparvovec y cómo? Una copia funcional del gen SMN humano, transportada por un vector de virus adenoasociado en una sola infusión intravenosa. ## ¿Cuál es la advertencia en recuadro del onasemnogén abeparvovec? La lesión hepática aguda grave; la función hepática se controla antes y durante al menos tres meses después. ## ¿Por qué se da un corticoide con el onasemnogén abeparvovec? Para ayudar a prevenir el daño hepático; se inicia el día antes de la infusión y sigue al menos un mes. ## ¿Para qué grupo de edad está aprobado el onasemnogén abeparvovec? Para niños menores de dos años con AME. [Agregar a mis tarjetas (4)](https://durgical.app/estudiar/?add=/farmacologia/onasemnogen-abeparvovec/) [Más preguntas de Farmacología →](https://durgical.com/practica/?f=pharmacology) ## Conexiones ## Fármacos relacionados 2 - [Nusinersén](https://durgical.com/farmacologia/nusinersen/) - [Risdiplam](https://durgical.com/farmacologia/risdiplam/) ## Enfermedades relacionadas 1 - [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/) [← Volver al grupo: Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis. Fuentes: [Onasemnogene abeparvovec-xioi Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a626009.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); [FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease) (U.S. Food and Drug Administration, 2019); [Spinal muscular atrophy: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/spinal-muscular-atrophy/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **¿Ha detectado un error?** Siempre buscamos mejorar para la comunidad. Cuéntenos qué está mal y nuestro equipo lo revisa. Reportar un error Modelo representativo, solo con fines educativos. --- Source: https://durgical.com/farmacologia/onasemnogen-abeparvovec/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/farmacologia/onasemnogen-abeparvovec/