[Durgical](https://durgical.com/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/durgipedia/) › [Farmacología](https://durgical.com/farmacologia/) › [Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) › Risdiplam # Risdiplam ## AME? Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME) Primer fármaco oral para la atrofia muscular espinal: molécula pequeña que modifica el empalme de SMN2 y aumenta la proteína SMN completa. Puede dañar al feto. Actualizado 1 nov 2026 ## Ficha rápida **Grupo** [Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) **Diana** Empalme del pre-ARNm de SMN2 **Para qué** Atrofia muscular espinal **Efectos clave** Fiebre · Diarrea · Erupción y úlceras en la boca **Vigilar** Prueba de embarazo antes · Hitos motores y escalas **ATC** M09AX10 Sin dosis: la define el profesional según la guía vigente. En esta página - Lo básico Mecanismo de acción - Indicaciones - Farmacocinética - Seguridad Efectos adversos - Contraindicaciones - Interacciones clave - Qué se vigila - Administración y seguridad - Embarazo y lactancia - Cuidados de enfermería - Estudio Para recordar - Póngase a prueba - Conexiones Conexiones ## Mecanismo de acción ◆**Empalme del pre-ARNm de SMN2**Risdiplam ⓘ La figura muestra el risdiplam unido a un dúplex de ARN que modela el reconocimiento del sitio de empalme 5′, el paso que modifica; es ARN, no una proteína. **Diana en 3D:** Empalme del pre-ARNm de SMN2. Estructura PDB 8R62 (RCSB PDB, dominio público). [Ver la estructura en RCSB PDB](https://www.rcsb.org/structure/8R62) · Arrastre para girar · pellizque para acercar El risdiplam es un modificador del empalme del ARN dirigido al gen de supervivencia de la motoneurona 2 (SMN2). Por vía oral modifica el empalme del pre-ARNm de SMN2, de modo que se produce más ARNm completo. Se genera más proteína SMN completa, que sostiene a las motoneuronas y mejora la fuerza y el movimiento. - Se toma por boca una vez al día - Actúa sobre el empalme del pre-ARNm de SMN2 - Se produce más ARNm de SMN completo - Más proteína SMN: mejor función motora ## Indicaciones - Atrofia muscular espinal de inicio infantil y de inicio tardío [Atrofia muscular espinal →](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/) ## Efectos adversos ### Frecuentes - Fiebre - Diarrea, estreñimiento y vómitos - Erupción y úlceras en la boca - Dolor articular - Infecciones urinarias y de vías respiratorias altas, neumonía en lactantes ### Graves (raros, importantes) - Posible daño al feto ## Contraindicaciones - Hipersensibilidad al risdiplam o a cualquiera de sus componentes ## Interacciones clave **Sustratos de los transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE)** El risdiplam puede elevar sus niveles plasmáticos; se evita la combinación. ## Qué se vigila - Prueba de embarazo antes de iniciar cuando corresponde - Hitos motores y escalas de función motora - Fiebre, diarrea, erupción e infecciones ## Administración y seguridad - La solución oral la prepara el farmacéutico y se mide con jeringa oral; se administra poco después de cargarla. - En lactantes amamantados se da antes o después de la toma, nunca mezclada con fórmula ni leche. - Las tabletas se tragan enteras o se dispersan solo en agua potable no clorada según las instrucciones. - Si se vomita, la dosis no se repite; la siguiente se da a la hora habitual. ## Embarazo y lactancia Puede dañar al feto: puede exigirse una prueba de embarazo antes de iniciar y se usa anticoncepción durante el tratamiento y al menos un mes después. ## Cuidados de enfermería - Enseñar a los cuidadores a medir la solución con la jeringa oral y a dar agua después de la dosis. - Hablar de anticoncepción eficaz durante el tratamiento y al menos un mes después. - Vigilar fiebre, erupción, úlceras bucales, diarrea y signos de infección. - Revisar la lista de medicamentos en busca de sustratos de transportadores MATE. ## Farmacocinética **Absorción** Solución oral o tableta, una vez al día, con o sin alimentos. ## Para recordar RISdiplam = «Rescate En Jarabe»: el corrector oral del empalme de SMN2; evite el embarazo y los sustratos MATE. ## Póngase a prueba Piense la respuesta y toque la pregunta para verla. ## ¿Qué tipo de fármaco es el risdiplam? Una molécula pequeña oral que modifica el empalme del ARN de SMN2 para aumentar la proteína SMN completa. ## ¿Qué tuvo de nuevo el risdiplam al aprobarse? Fue el primer fármaco oral para la atrofia muscular espinal. ## ¿Qué indicación sobre el embarazo acompaña al risdiplam? Puede dañar al feto; puede requerirse una prueba de embarazo y se usa anticoncepción durante el tratamiento y al menos un mes después. ## ¿Qué sustratos de transportadores deben evitarse con el risdiplam? Los de los transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE), cuyos niveles puede elevar. [Agregar a mis tarjetas (4)](https://durgical.app/estudiar/?add=/farmacologia/risdiplam/) [Más preguntas de Farmacología →](https://durgical.com/practica/?f=pharmacology) ## Conexiones ## Fármacos relacionados 2 - [Nusinersén](https://durgical.com/farmacologia/nusinersen/) - [Onasemnogén abeparvovec](https://durgical.com/farmacologia/onasemnogen-abeparvovec/) ## Enfermedades relacionadas 1 - [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/enfermedades/atrofia-muscular-espinal/) [← Volver al grupo: Tratamientos de la atrofia muscular espinal (AME)](https://durgical.com/farmacologia/grupos/tratamientos-de-la-atrofia-muscular-espinal/) Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis. Fuentes: [Risdiplam: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a625064.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); [FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy) (U.S. Food and Drug Administration, 2020); [RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition](https://www.rcsb.org/structure/8R62) (RCSB Protein Data Bank, 2024); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX10) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **¿Ha detectado un error?** Siempre buscamos mejorar para la comunidad. Cuéntenos qué está mal y nuestro equipo lo revisa. Reportar un error Modelo representativo, solo con fines educativos. --- Source: https://durgical.com/farmacologia/risdiplam/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/farmacologia/risdiplam/