[Durgical](https://durgical.com/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/durgipedia/) › [Farmacología](https://durgical.com/farmacologia/) › [Neuroprotectores para la ELA](https://durgical.com/farmacologia/grupos/neuroprotectores-para-la-ela/) › Tofersén # Tofersén ## Neuroprotectores para la ELA? Neuroprotectores para la ELA Antisentido intratecal para la ELA por mutaciones de SOD1. Reduce la síntesis de la proteína SOD1; se aprobó por la caída del neurofilamento ligero. Actualizado 1 nov 2026 ## Ficha rápida **Grupo** [Neuroprotectores para la ELA](https://durgical.com/farmacologia/grupos/neuroprotectores-para-la-ela/) **Diana** ARNm de SOD1 (superóxido dismutasa 1) **Para qué** Esclerosis lateral amiotrófica **Efectos clave** Dolor · Cansancio · Dolor articular y muscular **Vigilar** Síntomas neurológicos tras cada dosis **ATC** N07XX22 Sin dosis: la define el profesional según la guía vigente. En esta página - Lo básico Mecanismo de acción - Indicaciones - Farmacocinética - Seguridad Efectos adversos - Contraindicaciones - Interacciones clave - Qué se vigila - Administración y seguridad - Embarazo y lactancia - Cuidados de enfermería - Estudio Para recordar - Póngase a prueba - Conexiones Conexiones ## Mecanismo de acción En la ELA por SOD1, las mutaciones del gen de la superóxido dismutasa 1 producen una proteína dañina que se acumula en las motoneuronas. El tofersén es un oligonucleótido antisentido que se dirige al ARNm de SOD1 y así disminuye la síntesis de la proteína SOD1. Los pacientes tratados tuvieron menos neurofilamento ligero en plasma, un marcador sanguíneo de daño axonal que probablemente predice beneficio clínico; hay ensayos confirmatorios en curso. - Se inyecta por vía intratecal en el líquido cefalorraquídeo - Se une al ARNm de SOD1 en las motoneuronas - Se produce menos proteína SOD1 mutante - Menos daño axonal: baja el neurofilamento ligero plasmático ## Indicaciones - Esclerosis lateral amiotrófica en adultos con una mutación del gen SOD1 (aprobación acelerada) [Esclerosis lateral amiotrófica →](https://durgical.com/enfermedades/esclerosis-lateral-amiotrofica/) ## Efectos adversos ### Frecuentes - Dolor, incluido el dolor de espalda tras la punción lumbar - Cansancio - Dolor articular y muscular - Aumento de leucocitos en el líquido cefalorraquídeo ### Graves (raros, importantes) - Signos de inflamación de la médula espinal o de las raíces nerviosas: debilidad, adormecimiento, ardor u hormigueo en las extremidades, dolor de espalda o cuello, pérdida del control de esfínteres - Signos de hipertensión intracraneal: cefalea inusual y persistente, visión borrosa o doble, zumbido de oídos - Síntomas parecidos a una meningitis: fiebre, cefalea, náuseas, fotofobia, rigidez de nuca, confusión ## Contraindicaciones - Hipersensibilidad al tofersén o a cualquier componente de la solución ## Interacciones clave **Otros medicamentos** La información para pacientes no describe interacciones clínicamente importantes; aun así se revisan todos los medicamentos y suplementos antes de cada dosis. ## Qué se vigila - Síntomas neurológicos tras cada dosis (debilidad, adormecimiento, cambios en esfínteres) - Cefalea y cambios visuales - Signos de irritación meníngea - Pruebas de laboratorio según lo programe el equipo tratante ## Administración y seguridad - Lo administra por vía intratecal, mediante punción lumbar, un profesional con experiencia, en consultorio o clínica. - Primero se dan dosis de carga y luego dosis de mantenimiento a intervalos regulares; las dosis perdidas se reprograman pronto. - Una prueba genética confirma la mutación de SOD1 antes del tratamiento. ## Embarazo y lactancia Los datos son limitados; el embarazo o la lactancia se comunican al médico tratante. ## Cuidados de enfermería - Tras cada punción lumbar, vigilar cefalea, dolor de espalda y síntomas neurológicos nuevos. - Enseñar al paciente a comunicar de inmediato debilidad, adormecimiento, cambios en esfínteres, cambios visuales o fiebre con rigidez de nuca. - Acompañar al paciente y a la familia en las implicaciones genéticas de la ELA por SOD1. - Registrar la función y la respiración para seguir la enfermedad. ## Farmacocinética **Absorción** Se administra por vía intratecal mediante punción lumbar, por profesionales con experiencia en el procedimiento. ## Para recordar TOFERSÉN «TOrna en silencio el ARN de la Enzima SOD1»: un antisentido que apaga los mensajes de SOD1. ## Póngase a prueba Piense la respuesta y toque la pregunta para verla. ## ¿Qué pacientes con ELA son candidatos al tofersén? Los adultos con ELA asociada a una mutación del gen SOD1. ## ¿Cómo actúa el tofersén? Es un oligonucleótido antisentido dirigido al ARNm de SOD1 que reduce la síntesis de la proteína SOD1. ## ¿Qué biomarcador sostuvo la aprobación acelerada del tofersén? La reducción del neurofilamento ligero en plasma, un marcador de daño axonal. [Agregar a mis tarjetas (3)](https://durgical.app/estudiar/?add=/farmacologia/tofersen/) [Más preguntas de Farmacología →](https://durgical.com/practica/?f=pharmacology) ## Conexiones ## Fármacos relacionados 3 - [Riluzol](https://durgical.com/farmacologia/riluzol/) - [Edaravona](https://durgical.com/farmacologia/edaravona/) - [Nusinersén](https://durgical.com/farmacologia/nusinersen/) ## Enfermedades relacionadas 1 - [Esclerosis lateral amiotrófica](https://durgical.com/enfermedades/esclerosis-lateral-amiotrofica/) [← Volver al grupo: Neuroprotectores para la ELA](https://durgical.com/farmacologia/grupos/neuroprotectores-para-la-ela/) Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis. Fuentes: [Tofersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a623024.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2023); [FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene) (U.S. Food and Drug Administration, 2023); [Amyotrophic lateral sclerosis: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/amyotrophic-lateral-sclerosis/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2016); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=N07XX22) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **¿Ha detectado un error?** Siempre buscamos mejorar para la comunidad. Cuéntenos qué está mal y nuestro equipo lo revisa. Reportar un error Modelo representativo, solo con fines educativos. --- Source: https://durgical.com/farmacologia/tofersen/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/farmacologia/tofersen/