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# Modulateurs du CFTR

Médicaments oraux qui réparent le canal chlorure défectueux de la mucoviscidose, choisis selon les mutations CFTR du patient.

Mis à jour 1 nov 2026

## De quoi s'agit-il

Petites molécules qui améliorent le fonctionnement du canal chlorure CFTR, la protéine défectueuse dans la mucoviscidose. Les potentiateurs (ivacaftor) maintiennent le canal ouvert plus longtemps une fois qu'il est à la surface de la cellule. Les correcteurs (lumacaftor, tézacaftor, élexacaftor) aident la protéine mal repliée, typiquement le variant F508del, à atteindre la membrane. Ils sont prescrits selon le génotype: l'ivacaftor seul pour les variants de gating comme G551D, et des associations correcteur–potentiateur pour les personnes porteuses de F508del.

## Mécanisme d'action

Le CFTR est un canal chlorure dépendant de l'ATP situé sur la face apicale des cellules épithéliales des voies aériennes, du pancréas, de l'intestin, des voies biliaires et des glandes sudoripares. Le flux de chlorure entraîne le mouvement de l'eau et maintient un mucus fluide. Avec F508del, la protéine se replie mal et est détruite avant d'atteindre la membrane; avec les variants de gating, elle atteint la membrane mais s'ouvre rarement. Les correcteurs se lient à la protéine pendant son repliement et augmentent la quantité qui arrive à la surface; les potentiateurs se lient au canal et augmentent sa probabilité d'ouverture. Ensemble, ils restaurent une partie du transport de chlorure.

Cible: CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator), un canal chlorure dépendant de l'ATP

## L'essentiel

- Potentiateur = ouvre le canal (ivacaftor, G551D); correcteur = amène la protéine à la membrane (élexacaftor, tézacaftor; F508del).
- Le choix dépend du génotype CFTR du patient; F508del est le variant le plus fréquent.
- Une atteinte hépatique peut survenir: le bilan hépatique est contrôlé avant et pendant le traitement.
- Des cataractes ont été observées chez l'enfant: examens ophtalmologiques avant et pendant le traitement.
- Métabolisés par le CYP3A: les inducteurs puissants comme la rifampicine et le millepertuis réduisent leur effet; le pamplemousse et les inhibiteurs puissants augmentent leurs concentrations.

## Médicaments de cette classe

- [**Élexacaftor + tézacaftor + ivacaftor** Un triple modulateur du CFTR: deux correcteurs amènent le canal F508del défectueux à la surface cellulaire et… Canal chlorure CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)](https://durgical.com/fr/pharmacologie/elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor/)
- [**Ivacaftor** Le premier potentiateur du CFTR: il ouvre plus souvent le canal chlorure dans la mucoviscidose due à des variants de… Canal chlorure CFTR (cystic fibrosis transmembrane conductance regulator)](https://durgical.com/fr/pharmacologie/ivacaftor/)

## Autres de la classe

- Lumacaftor + ivacaftor
- Tézacaftor + ivacaftor

## Testez-vous

Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.

## Quelle est la différence entre un potentiateur et un correcteur du CFTR?

Un potentiateur (ivacaftor) augmente la fréquence d'ouverture du canal présent à la surface; un correcteur (tézacaftor, élexacaftor) aide la protéine mal repliée à atteindre la membrane.

## Quel variant du CFTR est le plus fréquent et quels médicaments le traitent?

F508del; il est traité par des associations correcteur–potentiateur comme élexacaftor + tézacaftor + ivacaftor.

## Quel organe est surveillé par des analyses sanguines pendant un traitement par modulateur du CFTR?

Le foie: transaminases et bilirubine, car une atteinte hépatique peut survenir.

## Pourquoi le millepertuis peut-il faire échouer un modulateur du CFTR?

Il induit le CYP3A et diminue les concentrations du médicament.

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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.

Sources: [Elexacaftor, Tezacaftor, and Ivacaftor: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a619061.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); [CFTR gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/cftr/) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026).

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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.

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