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# Nusinersen

## SMA?

Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)

Oligonucléotide antisens injecté par ponction lombaire dans l'amyotrophie spinale. Il fait produire davantage de protéine SMN complète par SMN2.

Mis à jour 1 nov 2026

## Fiche rapide

**Group**
[Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)](https://durgical.com/fr/pharmacologie/classes/traitements-de-l-amyotrophie-spinale/)

**Target**
Pré-ARNm de SMN2 (silenceur intronique d'épissage ISS-N1 de l'intron 7)

**Used for**
Amyotrophie spinale chez le nourrisson

**Key effects**
Céphalées · Infections respiratoires · Constipation

**Monitor**
Croissance chez le nourrisson

**ATC**
M09AX07

Sans doses: le professionnel les fixe selon la recommandation en vigueur.

Sur cette page

- Les bases Mécanisme d'action
- Indications
- Effets indésirables
- Contre-indications
- Surveillance
- Grossesse et allaitement
- Soins infirmiers
- Pharmacocinétique
- Médicaments apparentés
- Maladies liées

- Sécurité Interactions principales
- Administration et sécurité

- Révision Moyen mnémotechnique
- Testez-vous

## Mécanisme d'action

Le nusinersen est un oligonucléotide antisens phosphorothioate 2′-O-méthoxyéthyle de 18 bases. Injecté dans le liquide cérébrospinal, il est capté par les motoneurones et s'apparie, par appariement de bases de Watson–Crick, à ISS-N1, un silenceur intronique d'épissage situé juste après l'exon 7 du pré-ARNm de SMN2. Cela bloque les protéines répresseurs hnRNP: l'exon 7 est conservé dans l'ARNm mature, et davantage de protéine SMN complète et fonctionnelle est produite.

- Injecté par voie intrathécale dans le liquide cérébrospinal
- S'apparie au silenceur ISS-N1 de l'intron 7 de SMN2
- Les répresseurs hnRNP ne peuvent plus se fixer: l'exon 7 est inclus
- Plus de protéine SMN complète: les motoneurones survivent

## Indications

- Amyotrophie spinale chez le nourrisson, l'enfant et l'adulte [Amyotrophie spinale →](https://durgical.com/fr/maladies/amyotrophie-spinale/)

## Effets indésirables

### Fréquents

- Céphalées, douleurs dorsales et vomissements liés à la ponction lombaire
- Infections respiratoires: rhinorrhée, mal de gorge, toux
- Constipation
- Fièvre et chutes

### Graves (rares, importants)

- Saignements ou ecchymoses inhabituels
- Atteinte rénale: urines mousseuses, roses ou brunes, gonflement des mains, du visage ou des pieds
- Croissance ralentie chez le nourrisson

## Contre-indications

- Hypersensibilité au nusinersen ou à l'un des composants de la solution

## Interactions principales

**Autres médicaments**
Aucune interaction cliniquement importante n'est mentionnée dans la notice; chaque médicament et complément est tout de même revu avant chaque dose.

## Surveillance

- Analyses de sang et d'urine avant le début et avant chaque dose, à la recherche de troubles de la coagulation et d'une atteinte rénale
- Croissance chez le nourrisson
- Échelles de fonction motrice pour juger de la réponse

## Administration et sécurité

- Administré par voie intrathécale par un médecin expérimenté en ponction lombaire, au cabinet ou en clinique.
- Les doses de charge viennent d'abord, puis des doses d'entretien à intervalles réguliers; les doses manquées sont reprogrammées rapidement.

## Grossesse et allaitement

Les données sont limitées; une grossesse ou un allaitement est signalé au médecin traitant.

## Soins infirmiers

- Avant chaque dose, vérifier que les résultats sanguins et urinaires ont été examinés.
- Après la ponction lombaire, surveiller céphalées, douleurs dorsales et vomissements.
- Apprendre aux aidants à signaler saignements, ecchymoses, modifications des urines ou gonflements.
- Suivre le poids et la taille de l'enfant sur les courbes de croissance.

## Pharmacocinétique

**Absorption**
Administré par voie intrathécale par ponction lombaire, car il franchit mal la barrière hémato-encéphalique.

**Distribution**
Capté par les neurones et les cellules gliales dans toute la moelle spinale et le cerveau; la fraction qui atteint le sang se lie aux protéines plasmatiques.

## Moyen mnémotechnique

Moyen mnémotechnique anglais: NUSINERSEN «NUdges SpliciNg» (pousse l'épissage): il couvre le frein ISS-N1 pour que l'exon 7 reste en place.

## Testez-vous

Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.

## Sur quelle séquence le nusinersen se fixe-t-il?

Le silenceur intronique d'épissage ISS-N1, juste en aval de l'exon 7 dans le pré-ARNm de SMN2.

## Quel est le résultat de la fixation du nusinersen?

L'exon 7 est inclus dans l'ARNm de SMN2, si bien que davantage de protéine SMN complète est produite.

## Par quelle voie le nusinersen est-il administré, et pourquoi?

Par voie intrathécale par ponction lombaire, car l'oligonucléotide franchit mal la barrière hémato-encéphalique.

## Quels problèmes biologiques sont recherchés avant chaque dose de nusinersen?

Les troubles de la coagulation et l'atteinte rénale, par des analyses de sang et d'urine.

## Médicaments apparentés

- [Risdiplam](https://durgical.com/fr/pharmacologie/risdiplam/)
- [Onasemnogène abéparvovec](https://durgical.com/fr/pharmacologie/onasemnogene-abeparvovec/)
- [Tofersen](https://durgical.com/fr/pharmacologie/tofersen/)

## Maladies liées

- [Amyotrophie spinale](https://durgical.com/fr/maladies/amyotrophie-spinale/)

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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.

Sources: [Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617010.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); [Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7105407/) (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); [SMN2 gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX07) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.

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Source: https://durgical.com/fr/pharmacologie/nusinersen/
License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/fr/pharmacologie/nusinersen/