[Durgical](https://durgical.com/fr/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/fr/durgipedia/) › [Pharmacologie](https://durgical.com/fr/pharmacologie/) › [Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)](https://durgical.com/fr/pharmacologie/classes/traitements-de-l-amyotrophie-spinale/) › Risdiplam # Risdiplam ## SMA? Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA) Premier médicament oral de l'amyotrophie spinale: petite molécule qui modifie l'épissage de SMN2 pour augmenter la protéine SMN complète. Risque pour le fœtus. Mis à jour 1 nov 2026 ## Fiche rapide **Group** [Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)](https://durgical.com/fr/pharmacologie/classes/traitements-de-l-amyotrophie-spinale/) **Target** Épissage du pré-ARNm de SMN2 **Key effects** Fièvre · Diarrhée · Éruption cutanée et aphtes **Monitor** Test de grossesse avant le début · Fièvre **ATC** M09AX10 Sans doses: le professionnel les fixe selon la recommandation en vigueur. Sur cette page - Les bases Mécanisme d'action - Indications - Effets indésirables - Contre-indications - Surveillance - Grossesse et allaitement - Soins infirmiers - Pharmacocinétique - Médicaments apparentés - Maladies liées - Sécurité Interactions principales - Administration et sécurité - Révision Moyen mnémotechnique - Testez-vous ## Mécanisme d'action ◆**Épissage du pré-ARNm de SMN2**Risdiplam ⓘ La figure montre le risdiplam lié à un duplex d'ARN qui modélise la reconnaissance du site d'épissage 5′, l'étape d'épissage qu'il modifie; il s'agit d'ARN, non d'une protéine. **Cible en 3D:** Épissage du pré-ARNm de SMN2. Structure PDB 8R62 (RCSB PDB, domaine public). [Voir la structure sur RCSB PDB](https://www.rcsb.org/structure/8R62) · Faites glisser pour tourner · pincez pour zoomer Le risdiplam est un modulateur de l'épissage de l'ARN ciblant SMN2 (survival of motor neuron 2). Pris par voie orale, il modifie l'épissage du pré-ARNm de SMN2 pour produire davantage d'ARNm complet. Davantage de protéine SMN complète est fabriquée, ce qui soutient les motoneurones et améliore la force musculaire et la motricité. - Pris par voie orale une fois par jour - Agit sur l'épissage du pré-ARNm de SMN2 - Davantage d'ARNm SMN complet est produit - Plus de protéine SMN: meilleure fonction motrice ## Indications - Amyotrophie spinale à début infantile et à début plus tardif [Amyotrophie spinale →](https://durgical.com/fr/maladies/amyotrophie-spinale/) ## Effets indésirables ### Fréquents - Fièvre - Diarrhée, constipation et vomissements - Éruption cutanée et aphtes - Douleurs articulaires - Infections urinaires et des voies respiratoires supérieures, pneumonie chez le nourrisson ### Graves (rares, importants) - Effet nocif possible sur le fœtus ## Contre-indications - Hypersensibilité au risdiplam ou à l'un de ses composants ## Interactions principales **Substrats des transporteurs d'extrusion de multiples médicaments et toxines (MATE)** Le risdiplam peut augmenter leurs concentrations plasmatiques; l'association est évitée. ## Surveillance - Test de grossesse avant le début, le cas échéant - Étapes du développement moteur et échelles de fonction motrice - Fièvre, diarrhée, éruption cutanée et infections ## Administration et sécurité - La solution buvable est préparée par le pharmacien et mesurée avec une seringue pour administration orale; elle est donnée peu après avoir été prélevée. - Chez le nourrisson allaité, elle est donnée avant ou après une tétée, jamais mélangée au lait infantile ou au lait. - Les comprimés sont avalés entiers ou dispersés uniquement dans de l'eau potable non chlorée, selon les instructions. - Une dose vomie n'est pas répétée; la dose suivante est donnée à l'heure habituelle. ## Grossesse et allaitement Il peut nuire au fœtus: un test de grossesse peut être exigé avant le début, et une contraception est utilisée pendant le traitement et pendant au moins un mois après. ## Soins infirmiers - Apprendre aux aidants à mesurer la solution avec la seringue orale et à rincer la bouche à l'eau après la dose. - Aborder la contraception efficace pendant le traitement et pendant au moins un mois après. - Surveiller fièvre, éruption, aphtes, diarrhée et signes d'infection. - Rechercher dans la liste des médicaments les substrats des transporteurs MATE. ## Pharmacocinétique **Absorption** Solution buvable ou comprimé, une fois par jour, avec ou sans nourriture. ## Moyen mnémotechnique Moyen mnémotechnique anglais: RISdiplam = «Rescue In Syrup» (le secours en sirop): le correcteur oral de l'épissage de SMN2; éviter la grossesse et les substrats MATE. ## Testez-vous Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir. ## Quel type de médicament est le risdiplam? Une petite molécule orale qui modifie l'épissage de l'ARN de SMN2 pour augmenter la protéine SMN complète. ## Qu'est-ce que le risdiplam avait de nouveau lors de son autorisation? C'était le premier médicament oral de l'amyotrophie spinale. ## Quels conseils concernant la grossesse accompagnent le risdiplam? Il peut nuire au fœtus; un test de grossesse peut être nécessaire et une contraception est utilisée pendant le traitement et pendant au moins un mois après. ## Quels substrats de transporteurs faut-il éviter avec le risdiplam? Les substrats des transporteurs d'extrusion de multiples médicaments et toxines (MATE), dont le risdiplam peut augmenter les concentrations. ## Médicaments apparentés - [Nusinersen](https://durgical.com/fr/pharmacologie/nusinersen/) - [Onasemnogène abéparvovec](https://durgical.com/fr/pharmacologie/onasemnogene-abeparvovec/) ## Maladies liées - [Amyotrophie spinale](https://durgical.com/fr/maladies/amyotrophie-spinale/) [← Retour à la classe: Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)](https://durgical.com/fr/pharmacologie/classes/traitements-de-l-amyotrophie-spinale/) Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée. Sources: [Risdiplam: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a625064.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); [FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy) (U.S. Food and Drug Administration, 2020); [RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition](https://www.rcsb.org/structure/8R62) (RCSB Protein Data Bank, 2024); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX10) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Vous avez repéré une erreur?** Nous améliorons sans cesse le contenu pour la communauté. Dites-nous ce qui ne va pas et notre équipe le vérifiera. Signaler une erreur Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement. --- Source: https://durgical.com/fr/pharmacologie/risdiplam/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/fr/pharmacologie/risdiplam/