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# Tofersen

## Agents neuroprotecteurs dans la SLA?

Agents neuroprotecteurs dans la SLA

Oligonucléotide antisens intrathécal pour la SLA due à une mutation de SOD1. Il réduit la production de SOD1; autorisé sur la baisse des neurofilaments légers.

Mis à jour 1 nov 2026

## Fiche rapide

**Group**
[Agents neuroprotecteurs dans la SLA](https://durgical.com/fr/pharmacologie/classes/agents-neuroprotecteurs-dans-la-sla/)

**Target**
ARNm de SOD1 (superoxyde dismutase 1)

**Used for**
Sclérose latérale amyotrophique

**Key effects**
Douleurs · Fatigue

**Monitor**
Céphalées et troubles visuels

**ATC**
N07XX22

Sans doses: le professionnel les fixe selon la recommandation en vigueur.

Sur cette page

- Les bases Mécanisme d'action
- Indications
- Effets indésirables
- Contre-indications
- Surveillance
- Grossesse et allaitement
- Soins infirmiers
- Pharmacocinétique
- Médicaments apparentés
- Maladies liées

- Sécurité Interactions principales
- Administration et sécurité

- Révision Moyen mnémotechnique
- Testez-vous

## Mécanisme d'action

Dans la SLA liée à SOD1, des mutations du gène de la superoxyde dismutase 1 produisent une protéine nocive qui s'accumule dans les motoneurones. Le tofersen est un oligonucléotide antisens qui cible l'ARNm de SOD1 et réduit la synthèse de la protéine SOD1. Les patients traités avaient des chaînes légères des neurofilaments plasmatiques plus basses, marqueur sanguin de lésion axonale raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique; des essais de confirmation sont en cours.

- Injecté par voie intrathécale dans le liquide cérébrospinal
- Se fixe sur l'ARNm de SOD1 dans les motoneurones
- Moins de protéine SOD1 mutée est produite
- Moins de lésions axonales: les neurofilaments légers plasmatiques baissent

## Indications

- Sclérose latérale amyotrophique de l'adulte avec mutation du gène SOD1 (autorisation accélérée) [Sclérose latérale amyotrophique →](https://durgical.com/fr/maladies/sclerose-laterale-amyotrophique/)

## Effets indésirables

### Fréquents

- Douleurs, dont douleurs dorsales après ponction lombaire
- Fatigue
- Douleurs articulaires et musculaires
- Augmentation des globules blancs dans le liquide cérébrospinal

### Graves (rares, importants)

- Signes d'inflammation de la moelle spinale ou des racines nerveuses: faiblesse, engourdissement, brûlures ou fourmillements des membres, douleurs dorsales ou cervicales, perte du contrôle intestinal ou vésical
- Signes d'hypertension intracrânienne: céphalées inhabituelles et persistantes, vision trouble ou double, bourdonnements d'oreilles
- Symptômes évoquant une méningite: fièvre, céphalées, nausées, photophobie, raideur de la nuque, confusion

## Contre-indications

- Hypersensibilité au tofersen ou à l'un des composants de la solution

## Interactions principales

**Autres médicaments**
Aucune interaction cliniquement importante n'est mentionnée dans la notice; chaque médicament et complément est tout de même revu avant chaque dose.

## Surveillance

- Symptômes neurologiques après chaque dose (faiblesse, engourdissement, troubles vésicaux ou intestinaux)
- Céphalées et troubles visuels
- Signes d'irritation méningée
- Examens biologiques selon le calendrier de l'équipe soignante

## Administration et sécurité

- Administré par voie intrathécale par ponction lombaire par un clinicien expérimenté, au cabinet ou en clinique.
- Les doses de charge viennent d'abord, puis des doses d'entretien à intervalles réguliers; les doses manquées sont reprogrammées rapidement.
- Un test génétique confirme la mutation de SOD1 avant le traitement.

## Grossesse et allaitement

Les données sont limitées; une grossesse ou un allaitement est signalé au médecin traitant.

## Soins infirmiers

- Après chaque ponction lombaire, surveiller céphalées, douleurs dorsales et nouveaux symptômes neurologiques.
- Apprendre au patient à signaler immédiatement faiblesse, engourdissement, troubles vésicaux ou intestinaux, troubles visuels ou fièvre avec raideur de la nuque.
- Accompagner le patient et sa famille face aux implications génétiques de la SLA liée à SOD1.
- Noter la fonction et la respiration pour suivre l'évolution de la maladie.

## Pharmacocinétique

**Absorption**
Administré par voie intrathécale par ponction lombaire, par des professionnels expérimentés dans ce geste.

## Moyen mnémotechnique

Moyen mnémotechnique anglais: TOFERSEN «TOnes down the Faulty Enzyme RNA, SOD1» (atténue l'ARN de l'enzyme défectueuse, SOD1): un oligonucléotide antisens qui fait taire les messages de SOD1.

## Testez-vous

Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.

## Quels patients atteints de SLA sont candidats au tofersen?

Les adultes atteints de SLA associée à une mutation du gène SOD1.

## Comment agit le tofersen?

C'est un oligonucléotide antisens qui cible l'ARNm de SOD1 et réduit la synthèse de la protéine SOD1.

## Quel biomarqueur a soutenu l'autorisation accélérée du tofersen?

Une baisse des chaînes légères des neurofilaments plasmatiques, marqueur de lésion axonale.

## Médicaments apparentés

- [Riluzole](https://durgical.com/fr/pharmacologie/riluzole/)
- [Édaravone](https://durgical.com/fr/pharmacologie/edaravone/)
- [Nusinersen](https://durgical.com/fr/pharmacologie/nusinersen/)

## Maladies liées

- [Sclérose latérale amyotrophique](https://durgical.com/fr/maladies/sclerose-laterale-amyotrophique/)

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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.

Sources: [Tofersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a623024.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2023); [FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene) (U.S. Food and Drug Administration, 2023); [Amyotrophic lateral sclerosis: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/amyotrophic-lateral-sclerosis/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2016); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=N07XX22) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.

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Source: https://durgical.com/fr/pharmacologie/tofersen/
License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/fr/pharmacologie/tofersen/