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# Moduladores da CFTR

Medicamentos orais que reparam o canal de cloreto defeituoso da fibrose cística, escolhidos conforme as mutações da CFTR do paciente.

Atualizado 1 de nov de 2026

## O que são

Pequenas moléculas que melhoram a função do canal de cloreto CFTR, a proteína defeituosa na fibrose cística. Os potencializadores (ivacaftor) mantêm o canal aberto por mais tempo depois que ele chega à superfície celular. Os corretores (lumacaftor, tezacaftor, elexacaftor) ajudam a proteína mal dobrada, tipicamente a variante F508del, a alcançar a membrana. São prescritos conforme o genótipo: ivacaftor isolado para variantes de abertura (gating) como G551D, e combinações de corretor e potencializador para pessoas com F508del.

## Mecanismo de ação

A CFTR é um canal de cloreto regulado por ATP na superfície apical das células epiteliais das vias aéreas, pâncreas, intestino, vias biliares e glândulas sudoríparas. O fluxo de cloreto impulsiona o movimento de água e mantém o muco fluido. Na F508del, a proteína se dobra incorretamente e é destruída antes de chegar à membrana; nas variantes de abertura, chega à membrana mas raramente se abre. Os corretores ligam-se à proteína durante o dobramento e aumentam a quantidade que chega à superfície; os potencializadores ligam-se ao canal e aumentam sua probabilidade de abertura. Juntos, restauram parte do transporte de cloreto.

Alvo: CFTR (regulador de condutância transmembrana da fibrose cística), um canal de cloreto regulado por ATP

## O essencial

- Potencializador = abre o canal (ivacaftor, G551D); corretor = leva a proteína à membrana (elexacaftor, tezacaftor; F508del).
- A escolha depende do genótipo CFTR do paciente; F508del é a variante mais comum.
- Pode ocorrer lesão hepática: as provas hepáticas são verificadas antes e durante o tratamento.
- Foram observadas cataratas em crianças: exames oftalmológicos antes e durante o tratamento.
- Metabolizados pela CYP3A: indutores potentes como a rifampicina e a erva-de-são-joão reduzem seu efeito; a toranja e os inibidores potentes elevam os níveis.

## Fármacos desta classe

- [**Elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor** Um modulador triplo da CFTR: dois corretores levam o canal F508del defeituoso à superfície celular e o ivacaftor o abre. Canal de cloreto CFTR (regulador de condutância transmembrana da fibrose cística)](https://durgical.com/pt/farmacologia/elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor/)
- [**Ivacaftor** O primeiro potencializador da CFTR: abre o canal de cloreto com mais frequência na fibrose cística por variantes de… Canal de cloreto CFTR (regulador de condutância transmembrana da fibrose cística)](https://durgical.com/pt/farmacologia/ivacaftor/)

## Outros da classe

- Lumacaftor + ivacaftor
- Tezacaftor + ivacaftor

## Teste seus conhecimentos

Pense na resposta e toque na pergunta para vê-la.

## Qual é a diferença entre um potencializador e um corretor da CFTR?

Um potencializador (ivacaftor) aumenta a frequência com que o canal da superfície se abre; um corretor (tezacaftor, elexacaftor) ajuda a proteína mal dobrada a alcançar a membrana.

## Qual é a variante da CFTR mais comum e quais medicamentos a tratam?

F508del; é tratada com combinações de corretor e potencializador, como elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor.

## Qual órgão é monitorado com exames de sangue durante a terapia com moduladores da CFTR?

O fígado: transaminases e bilirrubina, porque pode ocorrer lesão hepática.

## Por que a erva-de-são-joão pode fazer um modulador da CFTR falhar?

Ela induz a CYP3A e reduz os níveis do medicamento.

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Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses.

Fontes: [Elexacaftor, Tezacaftor, and Ivacaftor: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a619061.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); [CFTR gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/cftr/) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026).

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Modelo representativo, apenas para fins educativos.

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