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Atualizado 1 de nov de 2026 ## Ficha rápida **Group** [Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) **Target** Pré-mRNA do SMN2 (silenciador intrônico de splicing ISS-N1 no íntron 7) **Used for** Atrofia muscular espinhal em lactentes **Key effects** Cefaleia · Infecções respiratórias · Constipação **Monitor** Exames de sangue e urina antes **ATC** M09AX07 Sem doses: o profissional as define segundo a diretriz vigente. Nesta página - O básico Mecanismo de ação - Indicações - Interações importantes - Gravidez e amamentação - Cuidados de enfermagem - Farmacocinética - Para lembrar - Conexões - Segurança Efeitos adversos - Contraindicações - O que se monitora - Administração e segurança - Estudo Teste seus conhecimentos ## Mecanismo de ação O nusinersena é um oligonucleotídeo antissenso fosforotioato 2′-O-metoxietil de 18 bases. Injetado no líquido cefalorraquidiano, é captado pelos neurônios motores e pareia, por pareamento de bases de Watson–Crick, com o ISS-N1, um silenciador intrônico de splicing logo após o éxon 7 do pré-mRNA do SMN2. Isso bloqueia as proteínas repressoras hnRNP, o éxon 7 é mantido no mRNA maduro e se produz mais proteína SMN completa e funcional. - Injetado por via intratecal no líquido cefalorraquidiano - Pareia com o silenciador ISS-N1 no íntron 7 do SMN2 - Os repressores hnRNP não conseguem se ligar: o éxon 7 é incluído - Mais proteína SMN completa: os neurônios motores sobrevivem ## Indicações - Atrofia muscular espinhal em lactentes, crianças e adultos [Atrofia muscular espinal →](https://durgical.com/pt/doencas/atrofia-muscular-espinal/) ## Efeitos adversos ### Frequentes - Cefaleia, dor nas costas e vômitos relacionados à punção lombar - Infecções respiratórias: coriza, dor de garganta, tosse - Constipação - Febre e quedas ### Graves (raros, importantes) - Sangramento ou hematomas incomuns - Lesão renal: urina espumosa, rosada ou marrom, inchaço das mãos, do rosto ou dos pés - Crescimento mais lento em lactentes ## Contraindicações - Hipersensibilidade ao nusinersena ou a qualquer componente da solução ## Interações importantes **Outros medicamentos** Não há interações clinicamente importantes listadas na informação ao paciente; ainda assim, todos os medicamentos e suplementos são revisados antes de cada dose. ## O que se monitora - Exames de sangue e urina antes de iniciar e antes de cada dose, em busca de problemas de coagulação e lesão renal - Crescimento em lactentes - Escalas de função motora para avaliar a resposta ## Administração e segurança - Administrado por via intratecal por médico experiente em punção lombar, em consultório ou clínica. - Primeiro vêm as doses de ataque, depois as de manutenção a intervalos regulares; doses perdidas são remarcadas prontamente. ## Gravidez e amamentação Os dados são limitados; gravidez ou amamentação são comunicadas ao médico responsável. ## Cuidados de enfermagem - Antes de cada dose, verificar se os resultados de sangue e urina foram revisados. - Após a punção lombar, observar cefaleia, dor nas costas e vômitos. - Ensinar os cuidadores a relatar sangramentos, hematomas, alterações da urina ou inchaço. - Acompanhar o peso e o comprimento da criança nas curvas de crescimento. ## Farmacocinética **Absorção** Administrado por via intratecal por punção lombar, porque não atravessa bem a barreira hematoencefálica. **Distribuição** Captado por neurônios e células gliais em toda a medula espinhal e o encéfalo; a parte que chega ao sangue liga-se às proteínas plasmáticas. ## Para lembrar NUSINERSENA (mnemônico em inglês): «NUdges SpliciNg» = dá um empurrão no splicing: cobre o freio ISS-N1 para que o éxon 7 permaneça. ## Teste seus conhecimentos Pense na resposta e toque na pergunta para vê-la. ## A qual sequência o nusinersena se liga? Ao silenciador intrônico de splicing ISS-N1, logo a jusante do éxon 7 no pré-mRNA do SMN2. ## Qual o resultado da ligação do nusinersena? O éxon 7 é incluído no mRNA do SMN2, de modo que se produz mais proteína SMN completa. ## Por qual via o nusinersena é administrado, e por quê? Por via intratecal, por punção lombar, porque o oligonucleotídeo não atravessa bem a barreira hematoencefálica. ## Quais problemas laboratoriais são verificados antes de cada dose de nusinersena? Problemas de coagulação e lesão renal, com exames de sangue e urina. ## Conexões ## Fármacos relacionados 3 - [Risdiplam](https://durgical.com/pt/farmacologia/risdiplam/) - [Onasemnogeno abeparvoveque](https://durgical.com/pt/farmacologia/onasemnogeno-abeparvoveque/) - [Tofersena](https://durgical.com/pt/farmacologia/tofersena/) ## Doenças relacionadas 1 - [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/pt/doencas/atrofia-muscular-espinal/) [← Voltar à classe: Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses. Fontes: [Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617010.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); [Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7105407/) (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); [SMN2 gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX07) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Encontrou um erro?** Estamos sempre melhorando para a comunidade. Conte-nos o que está errado e nossa equipe vai revisar. Informar um erro Modelo representativo, apenas para fins educativos. --- Source: https://durgical.com/pt/farmacologia/nusinersena/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). 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