[Durgical](https://durgical.com/pt/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/pt/durgipedia/) › [Farmacologia](https://durgical.com/pt/farmacologia/) › [Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) › Onasemnogeno abeparvoveque # Onasemnogeno abeparvoveque ## AME? Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME) Terapia gênica intravenosa de dose única para a atrofia muscular espinhal em menores de dois anos. Um vetor AAV leva um gene SMN funcional; pode lesar o fígado. Atualizado 1 de nov de 2026 Também chamado: Onasemnogeno abeparvoveque-xioi ## Ficha rápida **Group** [Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) **Target** Proteína de sobrevivência do neurônio motor (SMN), pela substituição do gene SMN1 **Used for** Atrofia muscular espinhal **Key effects** Elevação das enzimas hepáticas · Vômitos **Monitor** Contagem de plaquetas e sinais · Sinais de infecção **ATC** M09AX09 Sem doses: o profissional as define segundo a diretriz vigente. Nesta página - O básico Mecanismo de ação - Indicações - Interações importantes - Gravidez e amamentação - Cuidados de enfermagem - Farmacocinética - Para lembrar - Conexões - Segurança Efeitos adversos - Contraindicações - O que se monitora - Administração e segurança - Estudo Teste seus conhecimentos ## Mecanismo de ação O onasemnogeno abeparvoveque é um vetor de vírus adenoassociado que carrega uma cópia totalmente funcional do gene SMN humano. Após uma única infusão intravenosa, o vetor chega aos neurônios motores e o novo gene produz proteína SMN, substituindo o que os genes SMN1 mutados não conseguem produzir. Com SMN suficiente, os neurônios motores sobrevivem, o que melhora o movimento, os marcos motores e a sobrevida na AME de início infantil. - Uma única infusão intravenosa do vetor viral - O vetor leva um gene SMN funcional aos neurônios motores - Os neurônios motores produzem sua própria proteína SMN - Os neurônios motores sobrevivem: melhor movimento e sobrevida ## Indicações - Atrofia muscular espinhal (mutações do SMN1) em crianças com menos de dois anos, com confirmação genética [Atrofia muscular espinal →](https://durgical.com/pt/doencas/atrofia-muscular-espinal/) ## Efeitos adversos ### Frequentes - Elevação das enzimas hepáticas - Vômitos - Reações à infusão: urticária, prurido, erupção, taquicardia, respiração rápida ### Graves (raros, importantes) - Lesão hepática aguda grave (advertência em destaque): icterícia, dor abdominal, vômitos, sonolência, confusão, urina escura - Contagem baixa de plaquetas com hematomas ou sangramentos incomuns - Confusão, fraqueza, falta de ar, convulsões ou diminuição do débito urinário, que exigem avaliação urgente - Possível aumento do risco de câncer ## Contraindicações - Hipersensibilidade ao produto ou a qualquer um de seus componentes ## Interações importantes **Vacinas durante o curso de corticosteroide** Algumas vacinas são contraindicadas com doses imunossupressoras de corticosteroide; o calendário vacinal é ajustado com a equipe responsável. ## O que se monitora - Provas de função hepática antes da infusão e por pelo menos três meses depois - Contagem de plaquetas e sinais de sangramento - Sinais vitais durante e após a infusão - Sinais de infecção, que podem agravar as reações adversas ## Administração e segurança - Uma única infusão intravenosa administrada por médico ou enfermeiro em serviço de saúde, com monitoração durante e após. - Um corticosteroide é iniciado na véspera e mantido por pelo menos um mês depois para proteger o fígado. - O teste genético confirma a elegibilidade antes; as vacinas adequadas à idade são revisadas antes do tratamento. - Durante um mês após a infusão, os cuidadores lavam as mãos após contato com fluidos corporais ou excreções e descartam os materiais sujos em sacos fechados. ## Gravidez e amamentação É administrado a lactentes e crianças pequenas; os dados sobre gravidez não se aplicam ao seu uso. ## Cuidados de enfermagem - Verificar provas hepáticas basais, plaquetas e antecedentes renais e cardíacos antes da infusão. - Observar urticária, vômitos, taquicardia ou respiração rápida durante a infusão. - Ensinar os cuidadores a dar todas as doses de corticosteroide e a relatar icterícia, urina escura, sonolência ou hematomas. - Ensinar a higiene das mãos e o descarte seguro de fraldas e materiais sujos. ## Farmacocinética **Absorção** Uma única infusão intravenosa; a dose é baseada no peso corporal. **Eliminação** O vetor é eliminado nos fluidos corporais e nas excreções por um período após a infusão. ## Para lembrar ONASEMNOGENO (mnemônico em inglês): «ONe And Single: SMN Gene» = uma única vez: gene SMN; dose única, com provas hepáticas e corticosteroides ao redor. ## Teste seus conhecimentos Pense na resposta e toque na pergunta para vê-la. ## O que o onasemnogeno abeparvoveque leva, e como? Uma cópia funcional do gene SMN humano, carregada por um vetor de vírus adenoassociado em uma única infusão intravenosa. ## Qual é a advertência em destaque do onasemnogeno abeparvoveque? Lesão hepática aguda grave; a função hepática é verificada antes e por pelo menos três meses depois. ## Por que se administra um corticosteroide com o onasemnogeno abeparvoveque? Para ajudar a prevenir lesão hepática; começa na véspera da infusão e continua por pelo menos um mês. ## Para qual faixa etária o onasemnogeno abeparvoveque é aprovado? Crianças com menos de dois anos com AME. ## Conexões ## Fármacos relacionados 2 - [Nusinersena](https://durgical.com/pt/farmacologia/nusinersena/) - [Risdiplam](https://durgical.com/pt/farmacologia/risdiplam/) ## Doenças relacionadas 1 - [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/pt/doencas/atrofia-muscular-espinal/) [← Voltar à classe: Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses. Fontes: [Onasemnogene abeparvovec-xioi Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a626009.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); [FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease) (U.S. Food and Drug Administration, 2019); [Spinal muscular atrophy: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/spinal-muscular-atrophy/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Encontrou um erro?** Estamos sempre melhorando para a comunidade. Conte-nos o que está errado e nossa equipe vai revisar. Informar um erro Modelo representativo, apenas para fins educativos. --- Source: https://durgical.com/pt/farmacologia/onasemnogeno-abeparvoveque/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/pt/farmacologia/onasemnogeno-abeparvoveque/