[Durgical](https://durgical.com/pt/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/pt/durgipedia/) › [Farmacologia](https://durgical.com/pt/farmacologia/) › [Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) › Risdiplam # Risdiplam ## AME? Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME) Primeiro fármaco oral para a AME: pequena molécula que modifica o splicing do SMN2 para aumentar a proteína SMN completa. Pode prejudicar o feto. Atualizado 1 de nov de 2026 ## Ficha rápida **Group** [Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) **Target** Splicing do pré-mRNA do SMN2 **Used for** Atrofia muscular espinhal **Key effects** Febre · Diarreia · Erupção cutânea e úlceras orais **Monitor** Teste de gravidez antes de iniciar · Febre **ATC** M09AX10 Sem doses: o profissional as define segundo a diretriz vigente. Nesta página - O básico Mecanismo de ação - Indicações - Interações importantes - Gravidez e amamentação - Cuidados de enfermagem - Farmacocinética - Para lembrar - Conexões - Segurança Efeitos adversos - Contraindicações - O que se monitora - Administração e segurança - Estudo Teste seus conhecimentos ## Mecanismo de ação ◆**Splicing do pré-mRNA do SMN2**Risdiplam ⓘ A figura mostra o risdiplam ligado a um dúplex de RNA que modela o reconhecimento do sítio de splicing 5′, a etapa do splicing que ele modifica; é RNA, não proteína. **Alvo em 3D:** Splicing do pré-mRNA do SMN2. Estrutura PDB 8R62 (RCSB PDB, domínio público). [Ver a estrutura no RCSB PDB](https://www.rcsb.org/structure/8R62) · Arraste para girar · faça pinça para ampliar O risdiplam é um modulador do splicing de RNA dirigido ao gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). Tomado por via oral, altera o splicing do pré-mRNA do SMN2 para que se produza mais mRNA completo. Produz-se mais proteína SMN completa, o que sustenta os neurônios motores e melhora a força muscular e o movimento. - Tomado por via oral uma vez ao dia - Atua no splicing do pré-mRNA do SMN2 - Produz-se mais mRNA SMN completo - Mais proteína SMN: melhor função motora ## Indicações - Atrofia muscular espinhal, de início infantil e de início tardio [Atrofia muscular espinal →](https://durgical.com/pt/doencas/atrofia-muscular-espinal/) ## Efeitos adversos ### Frequentes - Febre - Diarreia, constipação e vômitos - Erupção cutânea e úlceras orais - Dor articular - Infecções urinárias e das vias aéreas superiores, pneumonia em lactentes ### Graves (raros, importantes) - Possível dano ao feto ## Contraindicações - Hipersensibilidade ao risdiplam ou a qualquer um de seus componentes ## Interações importantes **Substratos dos transportadores de extrusão de múltiplos fármacos e toxinas (MATE)** O risdiplam pode elevar seus níveis plasmáticos; a combinação é evitada. ## O que se monitora - Teste de gravidez antes de iniciar, quando pertinente - Marcos motores e escalas de função motora - Febre, diarreia, erupção e infecções ## Administração e segurança - A solução oral é preparada pelo farmacêutico e medida com seringa oral; é administrada logo após ser aspirada. - Em lactentes amamentados, é dada antes ou depois da mamada, nunca misturada com fórmula ou leite. - Os comprimidos são engolidos inteiros ou dispersos apenas em água potável não clorada, conforme as instruções. - A dose não é repetida se vomitada; a próxima dose é dada no horário habitual. ## Gravidez e amamentação Pode prejudicar o feto: pode ser exigido teste de gravidez antes de iniciar, e usa-se contracepção durante o tratamento e por pelo menos um mês depois. ## Cuidados de enfermagem - Ensinar os cuidadores a medir a solução com a seringa oral e a enxaguar com água após a dose. - Discutir contracepção eficaz durante o tratamento e por pelo menos um mês depois. - Observar febre, erupção, úlceras orais, diarreia e sinais de infecção. - Verificar na lista de medicamentos se há substratos dos transportadores MATE. ## Farmacocinética **Absorção** Solução oral ou comprimido, uma vez ao dia, com ou sem alimentos. ## Para lembrar RISdiplam (mnemônico em inglês): «Rescue In Syrup» = resgate em xarope: o corretor oral do splicing do SMN2; evitar gravidez e substratos MATE. ## Teste seus conhecimentos Pense na resposta e toque na pergunta para vê-la. ## Que tipo de fármaco é o risdiplam? Uma pequena molécula oral que modifica o splicing do RNA do SMN2 para aumentar a proteína SMN completa. ## O que o risdiplam trouxe de novo quando foi aprovado? Foi o primeiro fármaco oral para a atrofia muscular espinhal. ## Qual orientação sobre gravidez acompanha o risdiplam? Pode prejudicar o feto; pode ser necessário teste de gravidez, e usa-se contracepção durante o tratamento e por pelo menos um mês depois. ## Quais substratos de transportadores devem ser evitados com o risdiplam? Substratos dos transportadores de extrusão de múltiplos fármacos e toxinas (MATE), cujos níveis o risdiplam pode elevar. ## Conexões ## Fármacos relacionados 2 - [Nusinersena](https://durgical.com/pt/farmacologia/nusinersena/) - [Onasemnogeno abeparvoveque](https://durgical.com/pt/farmacologia/onasemnogeno-abeparvoveque/) ## Doenças relacionadas 1 - [Atrofia muscular espinal](https://durgical.com/pt/doencas/atrofia-muscular-espinal/) [← Voltar à classe: Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/terapias-para-a-atrofia-muscular-espinhal/) Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses. Fontes: [Risdiplam: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a625064.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); [FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy) (U.S. Food and Drug Administration, 2020); [RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition](https://www.rcsb.org/structure/8R62) (RCSB Protein Data Bank, 2024); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX10) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Encontrou um erro?** Estamos sempre melhorando para a comunidade. Conte-nos o que está errado e nossa equipe vai revisar. Informar um erro Modelo representativo, apenas para fins educativos. --- Source: https://durgical.com/pt/farmacologia/risdiplam/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/pt/farmacologia/risdiplam/