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Nesta página - O básico Mecanismo de ação - Indicações - Interações importantes - Gravidez e amamentação - Cuidados de enfermagem - Farmacocinética - Para lembrar - Conexões - Segurança Efeitos adversos - Contraindicações - O que se monitora - Administração e segurança - Estudo Teste seus conhecimentos ## Mecanismo de ação Na ELA-SOD1, mutações no gene da superóxido dismutase 1 produzem uma proteína nociva que se acumula nos neurônios motores. A tofersena é um oligonucleotídeo antissenso dirigido ao mRNA do SOD1, que reduz a síntese da proteína SOD1. Os pacientes tratados tiveram menor neurofilamento leve plasmático, um marcador sanguíneo de lesão axonal, que razoavelmente prediz benefício clínico; estudos confirmatórios estão em andamento. - Injetada por via intratecal no líquido cefalorraquidiano - Liga-se ao mRNA do SOD1 nos neurônios motores - Produz-se menos proteína SOD1 mutante - Menos lesão axonal: o neurofilamento leve plasmático cai ## Indicações - Esclerose lateral amiotrófica em adultos com mutação no gene SOD1 (aprovação acelerada) [Esclerose lateral amiotrófica →](https://durgical.com/pt/doencas/esclerose-lateral-amiotrofica/) ## Efeitos adversos ### Frequentes - Dor, incluindo dor nas costas após punção lombar - Fadiga - Dor articular e muscular - Aumento de leucócitos no líquido cefalorraquidiano ### Graves (raros, importantes) - Sinais de inflamação da medula espinhal ou das raízes nervosas: fraqueza, dormência, queimação ou formigamento nos membros, dor nas costas ou no pescoço, perda do controle intestinal ou vesical - Sinais de hipertensão intracraniana: cefaleia incomum e persistente, visão turva ou dupla, zumbido nos ouvidos - Sintomas semelhantes aos da meningite: febre, cefaleia, náuseas, sensibilidade à luz, rigidez de nuca, confusão ## Contraindicações - Hipersensibilidade à tofersena ou a qualquer componente da solução ## Interações importantes **Outros medicamentos** Não há interações clinicamente importantes listadas na informação ao paciente; ainda assim, todos os medicamentos e suplementos são revisados antes de cada dose. ## O que se monitora - Sintomas neurológicos após cada dose (fraqueza, dormência, alterações vesicais ou intestinais) - Cefaleia e alterações visuais - Sinais de irritação meníngea - Exames laboratoriais conforme programado pela equipe responsável ## Administração e segurança - Administrada por via intratecal por punção lombar por um profissional experiente, em consultório ou clínica. - Primeiro vêm as doses de ataque, depois as de manutenção a intervalos regulares; doses perdidas são remarcadas prontamente. - O teste genético confirma a mutação do SOD1 antes do tratamento. ## Gravidez e amamentação Os dados são limitados; gravidez ou amamentação são comunicadas ao médico responsável. ## Cuidados de enfermagem - Após cada punção lombar, observar cefaleia, dor nas costas e novos sintomas neurológicos. - Ensinar o paciente a relatar imediatamente fraqueza, dormência, alterações vesicais ou intestinais, alterações visuais ou febre com rigidez de nuca. - Apoiar o paciente e a família quanto às implicações genéticas da ELA-SOD1. - Registrar a função e a respiração para acompanhar a doença. ## Farmacocinética **Absorção** Administrada por via intratecal por punção lombar, por profissionais experientes no procedimento. ## Para lembrar TOFERSENA (mnemônico em inglês): «TOnes down the Faulty Enzyme RNA, SOD1» = abaixa o RNA da enzima defeituosa, SOD1: um oligonucleotídeo antissenso que silencia as mensagens do SOD1. ## Teste seus conhecimentos Pense na resposta e toque na pergunta para vê-la. ## Quais pacientes com ELA são candidatos à tofersena? Adultos com ELA associada a mutação no gene SOD1. ## Como a tofersena atua? É um oligonucleotídeo antissenso dirigido ao mRNA do SOD1 que reduz a síntese da proteína SOD1. ## Qual biomarcador sustentou a aprovação acelerada da tofersena? A redução do neurofilamento leve plasmático, um marcador de lesão axonal. ## Conexões ## Fármacos relacionados 3 - [Riluzol](https://durgical.com/pt/farmacologia/riluzol/) - [Edaravona](https://durgical.com/pt/farmacologia/edaravona/) - [Nusinersena](https://durgical.com/pt/farmacologia/nusinersena/) ## Doenças relacionadas 1 - [Esclerose lateral amiotrófica](https://durgical.com/pt/doencas/esclerose-lateral-amiotrofica/) [← Voltar à classe: Agentes neuroprotetores para a ELA](https://durgical.com/pt/farmacologia/classes/agentes-neuroprotetores-para-a-ela/) Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses. Fontes: [Tofersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a623024.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2023); [FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene](https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-treatment-amyotrophic-lateral-sclerosis-associated-mutation-sod1-gene) (U.S. Food and Drug Administration, 2023); [Amyotrophic lateral sclerosis: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/amyotrophic-lateral-sclerosis/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2016); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=N07XX22) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Encontrou um erro?** Estamos sempre melhorando para a comunidade. Conte-nos o que está errado e nossa equipe vai revisar. Informar um erro Modelo representativo, apenas para fins educativos. --- Source: https://durgical.com/pt/farmacologia/tofersena/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/pt/farmacologia/tofersena/