[Durgical](https://durgical.com/tr/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/tr/durgipedia/) › [Farmakoloji](https://durgical.com/tr/farmakoloji/) › [Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/) › Nusinersen

# Nusinersen

## Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri?

Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri

Spinal müsküler atrofide lomber ponksiyonla enjekte edilen antisens oligonükleotid. SMN2'nin daha fazla tam uzunlukta SMN proteini üretmesini sağlar.

Güncellendi 1 Kas 2026

## Hızlı bilgi

**Group**
[Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/)

**Target**
SMN2 pre-mRNA (intron 7'deki intronik splaysing susturucusu ISS-N1)

**Used for**
Bebeklerde

**Key effects**
Lomber ponksiyona bağlı baş ağrısı · Kabızlık

**Monitor**
Bebeklerde büyüme

**ATC**
M09AX07

Doz yok: dozu güncel kılavuza göre klinisyen belirler.

Bu sayfada

- Temeller Etki mekanizması
- Endikasyonlar
- Yan etkiler
- Kontrendikasyonlar
- Önemli etkileşimler
- Neler izlenir
- Uygulama ve güvenlik
- Gebelik ve emzirme
- Hemşirelik bakımı
- Farmakokinetik
- Akılda tutmak için
- Kendinizi sınayın
- İlişkili ilaçlar
- İlişkili hastalıklar

## Etki mekanizması

Nusinersen, 18 bazlık 2′-O-metoksietil fosforotiyoat antisens oligonükleotiddir. Beyin omurilik sıvısına enjekte edildiğinde motor nöronlar tarafından alınır ve Watson–Crick baz eşleşmesiyle SMN2 pre-mRNA'sında ekzon 7'nin hemen sonrasındaki intronik splaysing susturucusu ISS-N1 ile eşleşir. Bu, hnRNP baskılayıcı proteinlerini bloke eder, ekzon 7 olgun mRNA'da korunur ve daha fazla tam uzunlukta, işlevsel SMN proteini yapılır.

- Beyin omurilik sıvısına intratekal olarak enjekte edilir
- SMN2 intron 7'deki ISS-N1 susturucusuyla eşleşir
- hnRNP baskılayıcıları bağlanamaz: ekzon 7 dahil edilir
- Daha fazla tam uzunlukta SMN proteini: motor nöronlar hayatta kalır

## Endikasyonlar

- Bebeklerde, çocuklarda ve erişkinlerde spinal müsküler atrofi [Spinal müsküler atrofi →](https://durgical.com/tr/hastaliklar/spinal-muskuler-atrofi/)

## Yan etkiler

### Sık

- Lomber ponksiyona bağlı baş ağrısı, sırt ağrısı ve kusma
- Solunum yolu enfeksiyonları: burun akıntısı, boğaz ağrısı, öksürük
- Kabızlık
- Ateş ve düşmeler

### Ciddi (nadir, önemli)

- Olağandışı kanama veya morarma
- Böbrek hasarı: köpüklü, pembe veya kahverengi idrar; ellerde, yüzde veya ayaklarda şişlik
- Bebeklerde büyümenin yavaşlaması

## Kontrendikasyonlar

- Nusinersene veya çözeltinin herhangi bir bileşenine karşı aşırı duyarlılık

## Önemli etkileşimler

**Diğer ilaçlar**
Hasta bilgilendirmesinde klinik açıdan önemli etkileşim listelenmemiştir; yine de her dozdan önce tüm ilaçlar ve takviyeler gözden geçirilir.

## Neler izlenir

- Kanama sorunları ve böbrek hasarı açısından başlamadan önce ve her dozdan önce kan ve idrar testleri
- Bebeklerde büyüme
- Yanıtı değerlendirmek için motor fonksiyon ölçekleri

## Uygulama ve güvenlik

- Muayenehane veya klinikte, lomber ponksiyonda deneyimli bir doktor tarafından intratekal olarak verilir.
- Önce yükleme dozları, ardından düzenli aralıklarla idame dozları verilir; kaçırılan dozlar hemen yeniden planlanır.

## Gebelik ve emzirme

Veriler sınırlıdır; gebelik veya emzirme tedaviyi yürüten doktora bildirilir.

## Hemşirelik bakımı

- Her dozdan önce kan ve idrar sonuçlarının değerlendirildiğini kontrol edin.
- Lomber ponksiyondan sonra baş ağrısı, sırt ağrısı ve kusma açısından izleyin.
- Bakım verenlere kanama, morarma, idrar değişiklikleri veya şişliği bildirmelerini öğretin.
- Çocuğun kilosunu ve boyunu büyüme eğrilerinde takip edin.

## Farmakokinetik

**Emilim**
Kan–beyin bariyerini iyi geçmediğinden lomber ponksiyonla intratekal olarak verilir.

**Dağılım**
Omurilik ve beyin boyunca nöronlar ve glial hücreler tarafından alınır; kana ulaşan kısmı plazma proteinlerine bağlanır.

## Akılda tutmak için

İngilizce kelime oyunu — NUSINERSEN «NUdges SpliciNg» (splaysingi dürter): ISS-N1 frenini örter, böylece ekzon 7 içeride kalır.

## Kendinizi sınayın

Cevabı düşünün, sonra görmek için soruya dokunun.

## Nusinersen hangi diziye bağlanır?

SMN2 pre-mRNA'sında ekzon 7'nin hemen aşağısındaki ISS-N1 intronik splaysing susturucusuna.

## Nusinersenin bağlanmasının sonucu nedir?

Ekzon 7 SMN2 mRNA'sına dahil edilir; böylece daha fazla tam uzunlukta SMN proteini yapılır.

## Nusinersen hangi yolla verilir ve neden?

Oligonükleotid kan–beyin bariyerini iyi geçmediğinden lomber ponksiyonla intratekal olarak.

## Her nusinersen dozundan önce hangi laboratuvar sorunları kontrol edilir?

Kan ve idrar testleriyle kanama sorunları ve böbrek hasarı.

## İlişkili ilaçlar

- [Risdiplam](https://durgical.com/tr/farmakoloji/risdiplam/)
- [Onasemnogen abeparvovek](https://durgical.com/tr/farmakoloji/onasemnogen-abeparvovek/)
- [Tofersen](https://durgical.com/tr/farmakoloji/tofersen/)

## İlişkili hastalıklar

- [Spinal müsküler atrofi](https://durgical.com/tr/hastaliklar/spinal-muskuler-atrofi/)

[← Gruba dön: Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/)

İlaçların nasıl etki ettiğine dair eğitim amaçlı içeriktir; reçete rehberi değildir ve bir sağlık profesyonelinin önerisinin yerini tutmaz. Doz bilgisi içermez.

Kaynaklar: [Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a617010.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); [Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy](https://pmc.ncbi.nlm.nih.gov/articles/PMC7105407/) (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); [SMN2 gene: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/gene/smn2/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX07) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

## **Bir hata mı buldunuz?** Topluluk için sürekli geliştiriyoruz. Neyin yanlış olduğunu bize yazın, ekibimiz inceleyecek. Hata bildir

Temsili modeldir, yalnızca eğitim amaçlıdır.

---
Source: https://durgical.com/tr/farmakoloji/nusinersen/
License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/tr/farmakoloji/nusinersen/