[Durgical](https://durgical.com/tr/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/tr/durgipedia/) › [Farmakoloji](https://durgical.com/tr/farmakoloji/) › [Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/) › Onasemnogen abeparvovek

# Onasemnogen abeparvovek

## Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri?

Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri

İki yaş altı çocuklarda spinal müsküler atrofi için tek seferlik intravenöz gen tedavisi. AAV vektörü çalışan SMN geni taşır; karaciğere zarar verebilir.

Güncellendi 1 Kas 2026

Diğer adı: Onasemnogen abeparvovek-xioi

## Hızlı bilgi

**Group**
[Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/)

**Target**
SMN1 geninin yerine konmasıyla motor nöron sağkalım (SMN) proteini

**Used for**
Genetik doğrulaması olan

**Key effects**
Karaciğer enzimlerinde yükselme · Kusma

**Monitor**
İnfüzyondan önce ve sonrasında

**ATC**
M09AX09

Doz yok: dozu güncel kılavuza göre klinisyen belirler.

Bu sayfada

- Temeller Etki mekanizması
- Endikasyonlar
- Yan etkiler
- Kontrendikasyonlar
- Önemli etkileşimler
- Neler izlenir
- Uygulama ve güvenlik
- Gebelik ve emzirme
- Hemşirelik bakımı
- Farmakokinetik
- Akılda tutmak için
- Kendinizi sınayın
- İlişkili ilaçlar
- İlişkili hastalıklar

## Etki mekanizması

Onasemnogen abeparvovek, insan SMN geninin tam işlevsel bir kopyasını taşıyan adeno-ilişkili virüs vektörüdür. Tek bir intravenöz infüzyondan sonra vektör motor nöronlara ulaşır ve yeni gen SMN proteini yaparak mutasyonlu SMN1 genlerinin üretemediğinin yerini alır. Yeterli SMN ile motor nöronlar hayatta kalır; bu da infantil başlangıçlı SMA'da hareketi, motor gelişim basamaklarını ve sağkalımı iyileştirir.

- Viral vektörün tek bir intravenöz infüzyonu
- Vektör motor nöronlara çalışan bir SMN geni taşır
- Motor nöronlar kendi SMN proteinlerini yapar
- Motor nöronlar hayatta kalır: daha iyi hareket ve sağkalım

## Endikasyonlar

- Genetik doğrulaması olan, iki yaşından küçük çocuklarda spinal müsküler atrofi (SMN1 mutasyonları) [Spinal müsküler atrofi →](https://durgical.com/tr/hastaliklar/spinal-muskuler-atrofi/)

## Yan etkiler

### Sık

- Karaciğer enzimlerinde yükselme
- Kusma
- İnfüzyon reaksiyonları: ürtiker, kaşıntı, döküntü, hızlı kalp atışı, hızlı solunum

### Ciddi (nadir, önemli)

- Akut ciddi karaciğer hasarı (kutulu uyarı): sarılık, karın ağrısı, kusma, uyuklama, konfüzyon, koyu renkli idrar
- Olağandışı morarma veya kanamayla birlikte düşük trombosit sayısı
- Acil değerlendirme gerektiren konfüzyon, güçsüzlük, nefes darlığı, nöbetler veya idrar çıkışında azalma
- Olası artmış kanser riski

## Kontrendikasyonlar

- Ürüne veya bileşenlerinden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık

## Önemli etkileşimler

**Kortikosteroid kürü sırasında aşılar**
İmmünosüpresif steroid dozlarında bazı aşılar kontrendikedir; aşı takvimi tedavi ekibiyle birlikte ayarlanır.

## Neler izlenir

- İnfüzyondan önce ve sonrasında en az üç ay boyunca karaciğer fonksiyon testleri
- Trombosit sayısı ve kanama belirtileri
- İnfüzyon sırasında ve sonrasında vital bulgular
- Advers reaksiyonları kötüleştirebilen enfeksiyon belirtileri

## Uygulama ve güvenlik

- Sağlık kuruluşunda bir doktor veya hemşire tarafından, sırasında ve sonrasında izlemle verilen tek bir intravenöz infüzyon.
- Karaciğeri korumak için bir gün önce bir kortikosteroide başlanır ve sonrasında en az bir ay sürdürülür.
- Uygunluk önceden genetik testle doğrulanır; tedaviden önce yaşa uygun aşılar gözden geçirilir.
- İnfüzyondan sonraki bir ay boyunca bakım verenler vücut sıvıları veya atıklarla temastan sonra ellerini yıkar ve kirlenmiş malzemeleri kapalı torbalarda atar.

## Gebelik ve emzirme

Bebeklere ve küçük çocuklara verilir; gebelik verileri kullanımı açısından geçerli değildir.

## Hemşirelik bakımı

- İnfüzyondan önce başlangıç karaciğer testlerini, trombositleri ve böbrek ve kalp öyküsünü kontrol edin.
- İnfüzyon sırasında ürtiker, kusma, taşikardi veya hızlı solunum açısından izleyin.
- Bakım verenlere her kortikosteroid dozunu vermeyi ve sarılık, koyu idrar, uyuklama veya morarmayı bildirmeyi öğretin.
- El hijyenini ve bezlerin ve kirlenmiş malzemelerin güvenli atılmasını öğretin.

## Farmakokinetik

**Emilim**
Tek bir intravenöz infüzyon; doz vücut ağırlığına göre belirlenir.

**Eliminasyon**
Vektör, infüzyondan sonra bir süre vücut sıvıları ve atıklarla saçılır.

## Akılda tutmak için

İngilizce akrostiş — ONASEMNOGENE: «ONe And Single: SMN Gene» (bir ve tek: SMN geni) — yalnızca bir kez; öncesinde ve sonrasında karaciğer kontrolleri ve steroidler.

## Kendinizi sınayın

Cevabı düşünün, sonra görmek için soruya dokunun.

## Onasemnogen abeparvovek neyi ve nasıl taşır?

İnsan SMN geninin işlevsel bir kopyasını, tek bir intravenöz infüzyonla bir adeno-ilişkili virüs vektörü içinde taşır.

## Onasemnogen abeparvovekin kutulu uyarısı nedir?

Akut ciddi karaciğer hasarı; karaciğer fonksiyonu öncesinde ve sonrasında en az üç ay boyunca kontrol edilir.

## Onasemnogen abeparvovek ile neden bir kortikosteroid verilir?

Karaciğer hasarını önlemeye yardımcı olmak için; infüzyondan bir gün önce başlanır ve en az bir ay sürdürülür.

## Onasemnogen abeparvovek hangi yaş grubu için onaylanmıştır?

SMA'lı iki yaşından küçük çocuklar için.

## İlişkili ilaçlar

- [Nusinersen](https://durgical.com/tr/farmakoloji/nusinersen/)
- [Risdiplam](https://durgical.com/tr/farmakoloji/risdiplam/)

## İlişkili hastalıklar

- [Spinal müsküler atrofi](https://durgical.com/tr/hastaliklar/spinal-muskuler-atrofi/)

[← Gruba dön: Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/)

İlaçların nasıl etki ettiğine dair eğitim amaçlı içeriktir; reçete rehberi değildir ve bir sağlık profesyonelinin önerisinin yerini tutmaz. Doz bilgisi içermez.

Kaynaklar: [Onasemnogene abeparvovec-xioi Injection: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a626009.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); [FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-innovative-gene-therapy-treat-pediatric-patients-spinal-muscular-atrophy-rare-disease) (U.S. Food and Drug Administration, 2019); [Spinal muscular atrophy: MedlinePlus Genetics](https://medlineplus.gov/genetics/condition/spinal-muscular-atrophy/) (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX09) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

## **Bir hata mı buldunuz?** Topluluk için sürekli geliştiriyoruz. Neyin yanlış olduğunu bize yazın, ekibimiz inceleyecek. Hata bildir

Temsili modeldir, yalnızca eğitim amaçlıdır.

---
Source: https://durgical.com/tr/farmakoloji/onasemnogen-abeparvovek/
License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/tr/farmakoloji/onasemnogen-abeparvovek/