[Durgical](https://durgical.com/tr/durgipedia/) › [DurgiPedia](https://durgical.com/tr/durgipedia/) › [Farmakoloji](https://durgical.com/tr/farmakoloji/) › [Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/) › Risdiplam # Risdiplam ## Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri? Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri Spinal müsküler atrofi için ilk oral ilaç: tam uzunlukta SMN proteinini artırmak için SMN2 splaysingini değiştiren küçük molekül. Fetüse zarar verebilir. Güncellendi 1 Kas 2026 ## Hızlı bilgi **Group** [Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/) **Target** SMN2 pre-mRNA splaysingi **Key effects** Ateş · İshal · Döküntü ve ağız ülserleri **Monitor** Ateş **ATC** M09AX10 Doz yok: dozu güncel kılavuza göre klinisyen belirler. Bu sayfada - Temeller Etki mekanizması - Endikasyonlar - Yan etkiler - Kontrendikasyonlar - Önemli etkileşimler - Neler izlenir - Uygulama ve güvenlik - Gebelik ve emzirme - Hemşirelik bakımı - Farmakokinetik - Akılda tutmak için - Kendinizi sınayın - İlişkili ilaçlar - İlişkili hastalıklar ## Etki mekanizması ◆**SMN2 pre-mRNA splaysingi**Risdiplam ⓘ Şekil, risdiplamı değiştirdiği splaysing adımı olan 5′ splays bölgesinin tanınmasını modelleyen bir RNA dupleksine bağlı olarak göstermektedir; bu bir protein değil, RNA'dır. **3B hedef:** SMN2 pre-mRNA splaysingi. PDB yapısı 8R62 (RCSB PDB, kamu malı). [Yapıyı RCSB PDB'de görüntüleyin](https://www.rcsb.org/structure/8R62) · Döndürmek için sürükleyin · yakınlaştırmak için iki parmakla açın Risdiplam, motor nöron sağkalım 2 (SMN2) yönelimli bir RNA splaysing modifiye edicisidir. Ağızdan alındığında SMN2 pre-mRNA'sının splaysingini daha fazla tam uzunlukta mRNA üretilecek şekilde değiştirir. Daha fazla tam uzunlukta SMN proteini yapılır; bu da motor nöronları destekler, kas gücünü ve hareketi iyileştirir. - Günde bir kez ağızdan alınır - SMN2 pre-mRNA splaysingi üzerine etki eder - Daha fazla tam uzunlukta SMN mRNA'sı üretilir - Daha fazla SMN proteini: daha iyi motor fonksiyon ## Endikasyonlar - İnfantil başlangıçlı ve geç başlangıçlı spinal müsküler atrofi [Spinal müsküler atrofi →](https://durgical.com/tr/hastaliklar/spinal-muskuler-atrofi/) ## Yan etkiler ### Sık - Ateş - İshal, kabızlık ve kusma - Döküntü ve ağız ülserleri - Eklem ağrısı - İdrar yolu ve üst solunum yolu enfeksiyonları, bebeklerde pnömoni ### Ciddi (nadir, önemli) - Fetüse olası zarar ## Kontrendikasyonlar - Risdiplama veya bileşenlerinden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık ## Önemli etkileşimler **Çoklu ilaç ve toksin ekstrüzyon (MATE) taşıyıcılarının substratları** Risdiplam bunların plazma düzeylerini artırabilir; bu kombinasyondan kaçınılır. ## Neler izlenir - Uygun durumlarda başlamadan önce gebelik testi - Motor gelişim basamakları ve motor fonksiyon ölçekleri - Ateş, ishal, döküntü ve enfeksiyonlar ## Uygulama ve güvenlik - Oral çözelti eczacı tarafından hazırlanır ve oral şırıngayla ölçülür; çekildikten hemen sonra verilir. - Anne sütüyle beslenen bebeklerde emzirmeden önce veya sonra verilir, asla mama veya sütle karıştırılmaz. - Tabletler bütün olarak yutulur veya talimata göre yalnızca klorsuz içme suyunda dağıtılır. - Kusulursa doz tekrarlanmaz; sonraki doz her zamanki saatte verilir. ## Gebelik ve emzirme Fetüse zarar verebilir: başlamadan önce gebelik testi gerekebilir ve tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca kontrasepsiyon kullanılır. ## Hemşirelik bakımı - Bakım verenlere çözeltiyi oral şırıngayla ölçmeyi ve dozdan sonra su ile çalkalamayı öğretin. - Tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca etkili kontrasepsiyonu konuşun. - Ateş, döküntü, ağız ülserleri, ishal ve enfeksiyon belirtileri açısından izleyin. - İlaç listesinde MATE taşıyıcı substratları olup olmadığını kontrol edin. ## Farmakokinetik **Emilim** Oral çözelti veya tablet, günde bir kez, yemekle birlikte veya yemeksiz. ## Akılda tutmak için İngilizce akrostiş — RISdiplam = «Rescue In Syrup» (şuruptaki kurtarıcı): oral SMN2 splaysing düzelticisi; gebelikten ve MATE substratlarından kaçının. ## Kendinizi sınayın Cevabı düşünün, sonra görmek için soruya dokunun. ## Risdiplam ne tür bir ilaçtır? Tam uzunlukta SMN proteinini artırmak için SMN2 RNA splaysingini değiştiren oral küçük molekül. ## Risdiplam onaylandığında hangi yeniliği getirdi? Spinal müsküler atrofi için ilk oral ilaçtı. ## Risdiplam ile birlikte hangi gebelik önerisi verilir? Fetüse zarar verebilir; gebelik testi gerekebilir ve tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca kontrasepsiyon kullanılır. ## Risdiplam ile hangi taşıyıcı substratlarından kaçınılmalıdır? Risdiplamın düzeylerini artırabileceği çoklu ilaç ve toksin ekstrüzyon (MATE) taşıyıcılarının substratlarından. ## İlişkili ilaçlar - [Nusinersen](https://durgical.com/tr/farmakoloji/nusinersen/) - [Onasemnogen abeparvovek](https://durgical.com/tr/farmakoloji/onasemnogen-abeparvovek/) ## İlişkili hastalıklar - [Spinal müsküler atrofi](https://durgical.com/tr/hastaliklar/spinal-muskuler-atrofi/) [← Gruba dön: Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri](https://durgical.com/tr/farmakoloji/gruplar/spinal-muskuler-atrofi-tedavileri/) İlaçların nasıl etki ettiğine dair eğitim amaçlı içeriktir; reçete rehberi değildir ve bir sağlık profesyonelinin önerisinin yerini tutmaz. Doz bilgisi içermez. Kaynaklar: [Risdiplam: MedlinePlus Drug Information](https://medlineplus.gov/druginfo/meds/a625064.html) (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); [FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy](https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approves-oral-treatment-spinal-muscular-atrophy) (U.S. Food and Drug Administration, 2020); [RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition](https://www.rcsb.org/structure/8R62) (RCSB Protein Data Bank, 2024); [ATCDDD - ATC/DDD Index](https://atcddd.fhi.no/atc_ddd_index/?code=M09AX10) (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026). ## **Bir hata mı buldunuz?** Topluluk için sürekli geliştiriyoruz. Neyin yanlış olduğunu bize yazın, ekibimiz inceleyecek. Hata bildir Temsili modeldir, yalnızca eğitim amaçlıdır. --- Source: https://durgical.com/tr/farmakoloji/risdiplam/ License: CC BY 4.0 (https://creativecommons.org/licenses/by/4.0/). Cite as: DurgiPedia (durgical.com), https://durgical.com/tr/farmakoloji/risdiplam/