Fases de los ensayos clínicos
- Concepto
Un medicamento nuevo pasa por fases: seguridad en pocos voluntarios, eficacia en cientos, confirmación en miles y, tras aprobarse, vigilancia.
Qué es
El desarrollo clínico de un medicamento avanza por fases con preguntas distintas. La fase I estudia la seguridad y el rango de dosis en pocos voluntarios; la fase II explora la eficacia y los efectos adversos en algunos cientos de pacientes; la fase III confirma la eficacia frente al estándar en cientos a miles de pacientes y sustenta la aprobación; la fase IV ocurre después de la comercialización y vigila la seguridad en la práctica real. La fase 0, opcional, usa microdosis en muy pocas personas para estudiar cómo se comporta el fármaco en el cuerpo.
Ejemplo resuelto
- Cifras aproximadas de la FDA: pasan a la fase siguiente cerca del 70 % de los fármacos en fase I, del 33 % en fase II y del 25-30 % en fase III.
- De 100 fármacos que entran a fase I, llegan a fase II unos 100 × 0,70 = 70.
- Llegan a fase III unos 70 × 0,33 ≈ 23.
- Superan la fase III unos 23 × 0,25 ≈ 6 a 23 × 0,30 ≈ 7.
- Lectura: de cada 100 candidatos que se prueban en personas, solo unos 6 o 7 llegan a solicitar la aprobación.
- Un efecto adverso de 1 en 10 000 pacientes: para tener un 95 % de probabilidad de verlo al menos una vez hacen falta unas 3 × 10 000 = 30 000 personas.
- Una fase III de 3 000 pacientes casi nunca lo detecta: por eso existe la fase IV.
Las fases en resumen
| Fase | Participantes | Pregunta principal |
|---|---|---|
| 0 (exploratoria) | Muy pocos | ¿Cómo se comporta una microdosis en el cuerpo? |
| I | Unas 20 a 100 personas, a menudo voluntarios sanos | ¿Es seguro y en qué rango de dosis? |
| II | Hasta varios cientos de pacientes | ¿Funciona y qué efectos adversos tiene? |
| III | De unos 300 a 3 000 pacientes o más | ¿Es eficaz frente al estándar o al placebo? |
| IV | Miles de pacientes en la práctica real | ¿Aparecen efectos raros o tardíos tras la aprobación? |
Marcadores
- Fase I
- Fase II
- Fase III
- Fase IV
En la práctica
- La regla del tres: si en n pacientes no se vio ningún evento, el límite superior del IC 95 % del riesgo es aproximadamente 3/n.
- En Colombia, la farmacovigilancia poscomercialización la coordina el INVIMA; los profesionales pueden reportar eventos adversos.
Errores frecuentes
- Pensar que un medicamento aprobado ya tiene conocidos todos sus efectos adversos.
- Confundir fase IV con un ensayo de fase III más grande: la fase IV ocurre después de la aprobación y suele incluir estudios observacionales y reportes espontáneos.
Póngase a prueba
Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.
¿Cuál es el objetivo principal de la fase I?
Evaluar la seguridad y el rango de dosis tolerable, en un grupo pequeño de voluntarios sanos o pacientes.
¿Qué fase suele detectar los efectos adversos muy raros?
La fase IV (poscomercialización), porque solo entonces el fármaco se usa en miles o millones de personas.
En una fase III con 1 500 pacientes no hubo ningún caso de un efecto adverso. ¿Cuál es el riesgo máximo plausible?
Por la regla del tres, unos 3/1 500 = 0,2 % (1 en 500) como límite superior del IC 95 %.
Conexiones
Contenido educativo sobre métodos epidemiológicos y estadísticos; los ejemplos usan números inventados para enseñar el cálculo. No es una guía clínica ni normativa: las normas colombianas vigentes se consultan en las fuentes oficiales.
Fuentes: Step 3: Clinical Research (U.S. Food and Drug Administration, 2018); Clinical trials (World Health Organization, 2026).
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