Inhibidores de la vía Hedgehog
Bloqueadores orales de Smoothened para el carcinoma basocelular avanzado y, con citarabina en dosis bajas, para la LMA. Todos causan malformaciones graves.
Qué son
El vismodegib y el sonidegib tratan el carcinoma basocelular que la cirugía o la radioterapia no pueden controlar; el glasdegib trata la LMA de diagnóstico reciente en adultos mayores o no aptos junto con citarabina en dosis bajas (sufijo «-degib»).
Mecanismo de acción
La vía Hedgehog da forma al embrión. Su receptor PTCH1 frena normalmente a Smoothened (SMO); cuando se pierde PTCH1, como en la mayoría de los carcinomas basocelulares, SMO activa sin pausa a los factores de transcripción GLI. Estos fármacos se unen a SMO y apagan la vía. Como la señal Hedgehog organiza la cara, el cerebro y las extremidades, bloquearla en el embarazo causa malformaciones graves o muerte fetal.
Diana: Smoothened (SMO), receptor de siete pasos transmembrana de la vía Hedgehog
Fármacos de este grupo
- VismodegibEl primer inhibidor oral de la vía Hedgehog: bloquea Smoothened en el carcinoma basocelular avanzado. Causa…Receptor Smoothened (SMO)
- SonidegibBloqueador oral de Smoothened para el carcinoma basocelular localmente avanzado, en ayunas. El daño muscular y las…Receptor Smoothened (SMO)
- GlasdegibBloqueador oral de Smoothened que se usa con citarabina en dosis bajas para la LMA reciente en adultos mayores o no…Receptor Smoothened (SMO)
Póngase a prueba
Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.
¿Qué proteína bloquean los inhibidores de la vía Hedgehog?
Smoothened (SMO).
¿Por qué estos fármacos son teratógenos?
La señal Hedgehog organiza el embrión (cara, cerebro, extremidades); bloquearla causa malformaciones.
¿Qué miembro se usa en leucemia?
El glasdegib, con citarabina en dosis bajas en la LMA.
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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.
Fuentes: ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026); Vismodegib: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2016); Glasdegib: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2019); RCSB PDB - 5L7I: Structure of human Smoothened in complex with Vismodegib (RCSB Protein Data Bank, 2026).
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