Moduladores de CFTR
Fármacos orales que reparan el canal de cloruro defectuoso de la fibrosis quística; se eligen según las variantes de CFTR del paciente.
Qué son
Moléculas pequeñas que mejoran la función del canal de cloruro CFTR, la proteína defectuosa en la fibrosis quística. Los potenciadores (ivacaftor) mantienen el canal abierto más tiempo cuando ya está en la superficie celular. Los correctores (lumacaftor, tezacaftor, elexacaftor) ayudan a la proteína mal plegada, típicamente la variante F508del, a llegar a la membrana. Se prescriben según el genotipo: ivacaftor solo para variantes de apertura como G551D, y combinaciones de corrector y potenciador para personas con F508del.
Mecanismo de acción
El CFTR es un canal de cloruro regulado por ATP en la superficie apical de los epitelios de vías respiratorias, páncreas, intestino, vías biliares y glándulas sudoríparas. El flujo de cloruro arrastra agua y mantiene el moco fluido. En F508del la proteína se pliega mal y se destruye antes de llegar a la membrana; en las variantes de apertura llega a la membrana pero casi no se abre. Los correctores se unen a la proteína durante el plegamiento y aumentan la cantidad que llega a la superficie; los potenciadores se unen al canal y aumentan su probabilidad de apertura. Juntos recuperan parte del transporte de cloruro.
Diana: CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística), un canal de cloruro regulado por ATP
Fármacos de este grupo
- Elexacaftor + tezacaftor + ivacaftorModulador triple de CFTR: dos correctores llevan el canal F508del defectuoso a la superficie celular y el ivacaftor lo…Canal de cloruro CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística)
- IvacaftorEl primer potenciador de CFTR: abre con más frecuencia el canal de cloruro en la fibrosis quística por variantes de…Canal de cloruro CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística)
Otros del grupo
- Lumacaftor + ivacaftor
- Tezacaftor + ivacaftor
Póngase a prueba
Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.
¿Qué diferencia hay entre un potenciador y un corrector de CFTR?
El potenciador (ivacaftor) aumenta la frecuencia con que se abre el canal en la superficie; el corrector (tezacaftor, elexacaftor) ayuda a la proteína mal plegada a llegar a la membrana.
¿Cuál es la variante de CFTR más frecuente y con qué fármacos se trata?
F508del; se trata con combinaciones de corrector y potenciador como elexacaftor + tezacaftor + ivacaftor.
¿Qué órgano se vigila con análisis de sangre durante el tratamiento con moduladores de CFTR?
El hígado: transaminasas y bilirrubina, porque puede haber daño hepático.
¿Por qué la hierba de San Juan puede hacer fracasar un modulador de CFTR?
Induce CYP3A y baja los niveles del fármaco.
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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.
Fuentes: Elexacaftor, Tezacaftor, and Ivacaftor: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); CFTR gene: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026).
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