Ivacaftor

Mecanismo de acción

⇅Canal de cloruro CFTR (regulador de la conductancia transmembrana de la fibrosis quística)Ivacaftor

ⓘ La figura muestra el ivacaftor unido al CFTR humano en la membrana (criomicroscopía electrónica), en un sitio alejado de los dominios de unión al ATP.

El ivacaftor es un potenciador de CFTR. En las variantes de apertura, como G551D, el canal llega a la superficie celular pero casi no se abre. El ivacaftor se une al canal y aumenta su probabilidad de apertura, de modo que sale más cloruro de las células epiteliales, el agua lo sigue y las secreciones se vuelven más fluidas. Solo sirve por sí solo en variantes con canales en la superficie; para F508del se combina con correctores que llevan la proteína a la membrana.

1. En las variantes de apertura el CFTR llega a la membrana pero casi no se abre
2. El ivacaftor se une al CFTR y aumenta su probabilidad de apertura
3. El cloruro sale de la célula epitelial y el agua lo sigue
4. El moco respiratorio se vuelve más fluido y fácil de eliminar

Indicaciones

• Fibrosis quística con al menos una variante de CFTR de apertura u otra que responda al ivacaftor (por ejemplo, G551D) Fibrosis quística →
• Como potenciador en combinaciones con correctores de CFTR para F508del

Efectos adversos

Frecuentes

• Cefalea
• Infecciones respiratorias altas y congestión nasal
• Dolor de boca y garganta
• Dolor abdominal, diarrea y náuseas
• Exantema y mareo

Contraindicaciones

• Hipersensibilidad al ivacaftor
• No se recomienda con inductores potentes de CYP3A
• Precaución en enfermedad hepática moderada o grave

Interacciones clave

Inductores potentes de CYP3A (hierba de San Juan, rifampicina)

Niveles de ivacaftor mucho más bajos y pérdida del efecto

Inhibidores de CYP3A (ketoconazol) y toronja

Niveles de ivacaftor más altos; se ajusta el esquema

Qué se vigila

• Transaminasas antes y durante el tratamiento
• Exámenes oculares en niños antes y durante el tratamiento
• Estado de ánimo y sueño
• Función pulmonar y síntomas

Administración y seguridad

• Tabletas o gránulos orales; los gránulos se mezclan con una pequeña cantidad de alimento blando o líquido, y las dosis se toman con alimentos que contienen grasa
• Se evitan la toronja y el jugo de toronja
• Solo se usa cuando una prueba genética muestra una variante de CFTR que responde

Embarazo y lactancia

Los datos en humanos son limitados; el uso en el embarazo se decide con el equipo de fibrosis quística, sopesando el control de la enfermedad frente a riesgos desconocidos.

Cuidados de enfermería

• Comprobar que el genotipo CFTR del paciente esté confirmado
• Revisar las pruebas hepáticas y enseñar los signos de daño hepático
• Coordinar controles oculares en los niños
• Preguntar por productos herbales como la hierba de San Juan y enseñar que las dosis van con una comida grasa

Farmacocinética

Absorción

Oral; se toma con alimentos que contienen grasa

Metabolismo

Hígado, sobre todo CYP3A

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Conexiones

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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.

Fuentes: Ivacaftor: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); RCSB PDB - 6O2P: Complex of ivacaftor with cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) (RCSB Protein Data Bank, 2019); eEML - Electronic Essential Medicines List (World Health Organization, 2025).

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