Onasemnogén abeparvovec

Mecanismo de acción

El onasemnogén abeparvovec es un vector de virus adenoasociado que lleva una copia completamente funcional del gen SMN humano. Tras una sola infusión intravenosa, el vector llega a las motoneuronas y el nuevo gen produce proteína SMN, que reemplaza lo que no pueden producir los genes SMN1 mutados. Con suficiente SMN, las motoneuronas sobreviven, lo que mejora el movimiento, los hitos motores y la supervivencia en la AME de inicio infantil.

1. Una sola infusión intravenosa del vector viral
2. El vector lleva un gen SMN funcional a las motoneuronas
3. Las motoneuronas producen su propia proteína SMN
4. Las motoneuronas sobreviven: mejor movimiento y supervivencia

Indicaciones

• Atrofia muscular espinal (mutaciones de SMN1) en niños menores de dos años, con confirmación genética Atrofia muscular espinal →

Efectos adversos

Frecuentes

• Elevación de las enzimas hepáticas
• Vómitos
• Reacciones a la infusión: urticaria, picazón, erupción, taquicardia, respiración rápida

Contraindicaciones

• Hipersensibilidad al producto o a cualquiera de sus componentes

Interacciones clave

Vacunas durante el ciclo de corticoides

Algunas vacunas están contraindicadas con dosis inmunosupresoras de corticoides; el esquema de vacunación se ajusta con el equipo tratante.

Qué se vigila

• Pruebas de función hepática antes de la infusión y durante al menos tres meses después
• Recuento de plaquetas y signos de sangrado
• Signos vitales durante y después de la infusión
• Signos de infección, que pueden agravar las reacciones adversas

Administración y seguridad

• Una sola infusión intravenosa que administra un médico o una enfermera en un centro de salud, con vigilancia durante y después.
• Se inicia un corticoide el día anterior y se mantiene al menos un mes después para proteger el hígado.
• Antes, una prueba genética confirma la indicación y se revisan las vacunas propias de la edad.
• Durante un mes tras la infusión, los cuidadores se lavan las manos tras el contacto con líquidos corporales o excretas y desechan el material sucio en bolsas cerradas.

Embarazo y lactancia

Se administra a lactantes y niños pequeños; los datos de embarazo no aplican a su uso.

Cuidados de enfermería

• Antes de la infusión, revisar pruebas hepáticas basales, plaquetas y antecedentes renales y cardíacos.
• Durante la infusión, vigilar urticaria, vómitos, taquicardia o respiración rápida.
• Enseñar a los cuidadores a dar cada dosis de corticoide y a comunicar ictericia, orina oscura, somnolencia o moretones.
• Enseñar la higiene de manos y el desecho seguro de pañales y material sucio.

Farmacocinética

Absorción

Una sola infusión intravenosa; la dosis se calcula según el peso.

Eliminación

El vector se elimina en líquidos corporales y excretas durante un tiempo tras la infusión.

Póngase a prueba

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Conexiones

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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.

Fuentes: Onasemnogene abeparvovec-xioi Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality (U.S. Food and Drug Administration, 2019); Spinal muscular atrophy: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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