Onasemnogène abéparvovec
SMA
Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)
Thérapie génique IV en une seule administration pour l'amyotrophie spinale avant deux ans. Un vecteur AAV apporte un gène SMN fonctionnel ; risque hépatique.
Aussi appelé: Onasemnogène abéparvovec-xioi
Fiche rapide
- Group
- Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)
- Target
- Protéine SMN (survival motor neuron), par remplacement du gène SMN1
- Used for
- Amyotrophie spinale
- Key effects
- Élévation des enzymes hépatiques · Vomissements
- Monitor
- Numération plaquettaire et signes · Signes d'infection
- ATC
- M09AX09
Sans doses : le professionnel les fixe selon la recommandation en vigueur.
Mécanisme d'action
L'onasemnogène abéparvovec est un vecteur viral adéno-associé portant une copie entièrement fonctionnelle du gène SMN humain. Après une perfusion intraveineuse unique, le vecteur atteint les motoneurones et le nouveau gène produit la protéine SMN, remplaçant ce que les gènes SMN1 mutés ne peuvent fabriquer. Avec suffisamment de SMN, les motoneurones survivent, ce qui améliore la motricité, les acquisitions motrices et la survie dans la SMA à début infantile.
- Une perfusion intraveineuse unique du vecteur viral
- Le vecteur apporte un gène SMN fonctionnel dans les motoneurones
- Les motoneurones fabriquent leur propre protéine SMN
- Les motoneurones survivent : meilleure motricité et meilleure survie
Indications
- Amyotrophie spinale (mutations de SMN1) chez l'enfant de moins de deux ans, avec confirmation génétique Amyotrophie spinale →
Effets indésirables
Fréquents
- Élévation des enzymes hépatiques
- Vomissements
- Réactions à la perfusion : urticaire, prurit, éruption, tachycardie, polypnée
Contre-indications
- Hypersensibilité au produit ou à l'un de ses composants
Interactions principales
- Vaccins pendant la corticothérapie
- Certains vaccins sont contre-indiqués aux doses immunosuppressives de corticoïdes ; le calendrier vaccinal est adapté avec l'équipe soignante.
Surveillance
- Bilan hépatique avant la perfusion et pendant au moins trois mois après
- Numération plaquettaire et signes de saignement
- Signes vitaux pendant et après la perfusion
- Signes d'infection, qui peuvent aggraver les effets indésirables
Administration et sécurité
- Une perfusion intraveineuse unique administrée par un médecin ou un infirmier dans un établissement de soins, avec surveillance pendant et après.
- Un corticoïde est débuté la veille et poursuivi pendant au moins un mois après pour protéger le foie.
- Un test génétique confirme l'éligibilité au préalable ; les vaccins adaptés à l'âge sont revus avant le traitement.
- Pendant un mois après la perfusion, les aidants se lavent les mains après tout contact avec les liquides biologiques ou les excreta et jettent le matériel souillé dans des sacs fermés.
Grossesse et allaitement
Il est administré au nourrisson et au jeune enfant ; les données sur la grossesse ne s'appliquent pas à son usage.
Soins infirmiers
- Vérifier le bilan hépatique initial, les plaquettes et les antécédents rénaux et cardiaques avant la perfusion.
- Surveiller urticaire, vomissements, tachycardie ou polypnée pendant la perfusion.
- Apprendre aux aidants à donner chaque dose de corticoïde et à signaler ictère, urines foncées, somnolence ou ecchymoses.
- Enseigner l'hygiène des mains et l'élimination sûre des couches et du matériel souillé.
Pharmacocinétique
- Absorption
- Une perfusion intraveineuse unique ; la dose dépend du poids corporel.
- Élimination
- Le vecteur est excrété dans les liquides biologiques et les excreta pendant une période après la perfusion.
Testez-vous
Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.
Qu'apporte l'onasemnogène abéparvovec, et comment ?
Une copie fonctionnelle du gène SMN humain, transportée par un vecteur viral adéno-associé lors d'une perfusion intraveineuse unique.
Quel est l'encadré d'avertissement de l'onasemnogène abéparvovec ?
L'atteinte hépatique aiguë grave ; la fonction hépatique est contrôlée avant et pendant au moins trois mois après.
Pourquoi un corticoïde est-il donné avec l'onasemnogène abéparvovec ?
Pour aider à prévenir l'atteinte hépatique ; il commence la veille de la perfusion et se poursuit pendant au moins un mois.
Pour quelle tranche d'âge l'onasemnogène abéparvovec est-il autorisé ?
Les enfants de moins de deux ans atteints de SMA.
Médicaments apparentés
Maladies liées
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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments ; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.
Sources: Onasemnogene abeparvovec-xioi Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); FDA approves innovative gene therapy to treat pediatric patients with spinal muscular atrophy, a rare disease and leading genetic cause of infant mortality (U.S. Food and Drug Administration, 2019); Spinal muscular atrophy: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).
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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.