Nusinersén

Mecanismo de acción

El nusinersén es un oligonucleótido antisentido fosforotioato 2′-O-metoxietil de 18 bases. Inyectado en el líquido cefalorraquídeo, lo captan las motoneuronas y se aparea por complementariedad de bases con ISS-N1, un silenciador intrónico de empalme situado justo después del exón 7 del pre-ARNm de SMN2. Así bloquea las proteínas represoras hnRNP, el exón 7 se conserva en el ARNm maduro y se produce más proteína SMN completa y funcional.

1. Se inyecta por vía intratecal en el líquido cefalorraquídeo
2. Se aparea con el silenciador ISS-N1 del intrón 7 de SMN2
3. Las hnRNP represoras no se unen: se incluye el exón 7
4. Más proteína SMN completa: las motoneuronas sobreviven

Indicaciones

• Atrofia muscular espinal en lactantes, niños y adultos Atrofia muscular espinal →

Efectos adversos

Frecuentes

• Cefalea, dolor de espalda y vómitos relacionados con la punción lumbar
• Infecciones respiratorias: rinorrea, dolor de garganta, tos
• Estreñimiento
• Fiebre y caídas

Contraindicaciones

• Hipersensibilidad al nusinersén o a cualquier componente de la solución

Interacciones clave

Otros medicamentos

La información para pacientes no describe interacciones clínicamente importantes; aun así se revisan todos los medicamentos y suplementos antes de cada dosis.

Qué se vigila

• Análisis de sangre y orina antes de iniciar y antes de cada dosis, en busca de problemas de sangrado y daño renal
• Crecimiento en los lactantes
• Escalas de función motora para valorar la respuesta

Administración y seguridad

• Lo administra por vía intratecal un médico con experiencia en punción lumbar, en consultorio o clínica.
• Primero se dan dosis de carga y luego dosis de mantenimiento a intervalos regulares; las dosis perdidas se reprograman pronto.

Embarazo y lactancia

Los datos son limitados; el embarazo o la lactancia se comunican al médico tratante.

Cuidados de enfermería

• Antes de cada dosis, comprobar que se revisaron los resultados de sangre y orina.
• Tras la punción lumbar, vigilar cefalea, dolor de espalda y vómitos.
• Enseñar a los cuidadores a comunicar sangrados, moretones, cambios en la orina o hinchazón.
• Registrar el peso y la talla del niño en las curvas de crecimiento.

Farmacocinética

Absorción

Se administra por vía intratecal mediante punción lumbar porque no atraviesa bien la barrera hematoencefálica.

Distribución

Lo captan neuronas y células gliales de toda la médula espinal y el cerebro; la parte que llega a la sangre se une a proteínas plasmáticas.

Póngase a prueba

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Conexiones

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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.

Fuentes: Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); SMN2 gene: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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