Risdiplam

Mecanismo de acción

◆Empalme del pre-ARNm de SMN2Risdiplam

ⓘ La figura muestra el risdiplam unido a un dúplex de ARN que modela el reconocimiento del sitio de empalme 5′, el paso que modifica; es ARN, no una proteína.

El risdiplam es un modificador del empalme del ARN dirigido al gen de supervivencia de la motoneurona 2 (SMN2). Por vía oral modifica el empalme del pre-ARNm de SMN2, de modo que se produce más ARNm completo. Se genera más proteína SMN completa, que sostiene a las motoneuronas y mejora la fuerza y el movimiento.

1. Se toma por boca una vez al día
2. Actúa sobre el empalme del pre-ARNm de SMN2
3. Se produce más ARNm de SMN completo
4. Más proteína SMN: mejor función motora

Indicaciones

• Atrofia muscular espinal de inicio infantil y de inicio tardío Atrofia muscular espinal →

Efectos adversos

Frecuentes

• Fiebre
• Diarrea, estreñimiento y vómitos
• Erupción y úlceras en la boca
• Dolor articular
• Infecciones urinarias y de vías respiratorias altas, neumonía en lactantes

Contraindicaciones

• Hipersensibilidad al risdiplam o a cualquiera de sus componentes

Interacciones clave

Sustratos de los transportadores de extrusión de múltiples fármacos y toxinas (MATE)

El risdiplam puede elevar sus niveles plasmáticos; se evita la combinación.

Qué se vigila

• Prueba de embarazo antes de iniciar cuando corresponde
• Hitos motores y escalas de función motora
• Fiebre, diarrea, erupción e infecciones

Administración y seguridad

• La solución oral la prepara el farmacéutico y se mide con jeringa oral; se administra poco después de cargarla.
• En lactantes amamantados se da antes o después de la toma, nunca mezclada con fórmula ni leche.
• Las tabletas se tragan enteras o se dispersan solo en agua potable no clorada según las instrucciones.
• Si se vomita, la dosis no se repite; la siguiente se da a la hora habitual.

Embarazo y lactancia

Puede dañar al feto: puede exigirse una prueba de embarazo antes de iniciar y se usa anticoncepción durante el tratamiento y al menos un mes después.

Cuidados de enfermería

• Enseñar a los cuidadores a medir la solución con la jeringa oral y a dar agua después de la dosis.
• Hablar de anticoncepción eficaz durante el tratamiento y al menos un mes después.
• Vigilar fiebre, erupción, úlceras bucales, diarrea y signos de infección.
• Revisar la lista de medicamentos en busca de sustratos de transportadores MATE.

Farmacocinética

Absorción

Solución oral o tableta, una vez al día, con o sin alimentos.

Póngase a prueba

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Conexiones

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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.

Fuentes: Risdiplam: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy (U.S. Food and Drug Administration, 2020); RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition (RCSB Protein Data Bank, 2024); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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