Traitement substitutif par alpha-1 antitrypsine (thérapie d'augmentation)
Alpha-1 antitrypsine humaine purifiée administrée par voie veineuse aux personnes ayant un déficit sévère et un emphysème, pour ralentir l'atteinte pulmonaire.
De quoi s'agit-il
Le déficit en alpha-1 antitrypsine est une maladie héréditaire dans laquelle le foie produit trop peu d'alpha-1 antitrypsine fonctionnelle, ou une forme mal repliée qui reste dans le foie. Les poumons sont alors exposés à l'élastase neutrophile, et un emphysème apparaît précocement, surtout chez les fumeurs. La thérapie d'augmentation élève le taux sanguin de la protéine par des perfusions intraveineuses régulières d'alpha-1 antitrypsine humaine purifiée. Elle est poursuivie à vie et vise à ralentir l'atteinte pulmonaire chez les personnes qui ont déjà un emphysème ; elle ne traite pas l'atteinte hépatique.
Mécanisme d'action
L'alpha-1 antitrypsine est une serpine (inhibiteur des sérine-protéases). Sa cible principale est l'élastase neutrophile, une enzyme que les globules blancs libèrent pour combattre l'infection et qui peut digérer l'élastine des parois alvéolaires. La protéine piège l'enzyme et l'inactive. La protéine perfusée rétablit ce bouclier protecteur dans le poumon.
Cible: L'élastase neutrophile, la protéase que l'alpha-1 antitrypsine freine normalement dans le poumon
Médicaments de cette classe
Autres de la classe
- L'arrêt du tabac est la mesure la plus importante en cas de déficit
- Transplantation pulmonaire dans l'emphysème au stade terminal ; transplantation hépatique dans la cirrhose sévère
Testez-vous
Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.
Quelle enzyme l'alpha-1 antitrypsine freine-t-elle dans le poumon ?
L'élastase neutrophile.
Par quelle voie la thérapie d'augmentation est-elle administrée ?
Perfusion intraveineuse.
La thérapie d'augmentation traite-t-elle l'atteinte hépatique du déficit en alpha-1 antitrypsine ?
Non. Elle vise à ralentir l'atteinte pulmonaire dans l'emphysème.
Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments ; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.
Sources: COPD - Alpha-1 Antitrypsin Deficiency | NHLBI, NIH (National Heart, Lung, and Blood Institute, 2026); Alpha-1 antitrypsin deficiency: MedlinePlus Medical Encyclopedia (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); SERPINA1 gene: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026).
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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.