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Risdiplam

  • SMATraitements de l'amyotrophie spinale (SMA)

Premier médicament oral de l'amyotrophie spinale : petite molécule qui modifie l'épissage de SMN2 pour augmenter la protéine SMN complète. Risque pour le fœtus.

Mis à jour

Fiche rapide

Group
Traitements de l'amyotrophie spinale (SMA)
Target
Épissage du pré-ARNm de SMN2
Key effects
Fièvre · Diarrhée · Éruption cutanée et aphtes
Monitor
Test de grossesse avant le début · Fièvre
ATC
M09AX10

Sans doses : le professionnel les fixe selon la recommandation en vigueur.

Mécanisme d'action

La figure montre le risdiplam lié à un duplex d'ARN qui modélise la reconnaissance du site d'épissage 5′, l'étape d'épissage qu'il modifie ; il s'agit d'ARN, non d'une protéine.

Cible en 3D: Épissage du pré-ARNm de SMN2. Structure PDB 8R62 (RCSB PDB, domaine public). Voir la structure sur RCSB PDB

Le risdiplam est un modulateur de l'épissage de l'ARN ciblant SMN2 (survival of motor neuron 2). Pris par voie orale, il modifie l'épissage du pré-ARNm de SMN2 pour produire davantage d'ARNm complet. Davantage de protéine SMN complète est fabriquée, ce qui soutient les motoneurones et améliore la force musculaire et la motricité.

  1. Pris par voie orale une fois par jour
  2. Agit sur l'épissage du pré-ARNm de SMN2
  3. Davantage d'ARNm SMN complet est produit
  4. Plus de protéine SMN : meilleure fonction motrice

Indications

Effets indésirables

Fréquents

  • Fièvre
  • Diarrhée, constipation et vomissements
  • Éruption cutanée et aphtes
  • Douleurs articulaires
  • Infections urinaires et des voies respiratoires supérieures, pneumonie chez le nourrisson

Contre-indications

  • Hypersensibilité au risdiplam ou à l'un de ses composants

Interactions principales

Substrats des transporteurs d'extrusion de multiples médicaments et toxines (MATE)
Le risdiplam peut augmenter leurs concentrations plasmatiques ; l'association est évitée.

Surveillance

  • Test de grossesse avant le début, le cas échéant
  • Étapes du développement moteur et échelles de fonction motrice
  • Fièvre, diarrhée, éruption cutanée et infections

Administration et sécurité

  • La solution buvable est préparée par le pharmacien et mesurée avec une seringue pour administration orale ; elle est donnée peu après avoir été prélevée.
  • Chez le nourrisson allaité, elle est donnée avant ou après une tétée, jamais mélangée au lait infantile ou au lait.
  • Les comprimés sont avalés entiers ou dispersés uniquement dans de l'eau potable non chlorée, selon les instructions.
  • Une dose vomie n'est pas répétée ; la dose suivante est donnée à l'heure habituelle.

Grossesse et allaitement

Il peut nuire au fœtus : un test de grossesse peut être exigé avant le début, et une contraception est utilisée pendant le traitement et pendant au moins un mois après.

Soins infirmiers

  • Apprendre aux aidants à mesurer la solution avec la seringue orale et à rincer la bouche à l'eau après la dose.
  • Aborder la contraception efficace pendant le traitement et pendant au moins un mois après.
  • Surveiller fièvre, éruption, aphtes, diarrhée et signes d'infection.
  • Rechercher dans la liste des médicaments les substrats des transporteurs MATE.

Pharmacocinétique

Absorption
Solution buvable ou comprimé, une fois par jour, avec ou sans nourriture.

Testez-vous

Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.

Quel type de médicament est le risdiplam ?

Une petite molécule orale qui modifie l'épissage de l'ARN de SMN2 pour augmenter la protéine SMN complète.

Qu'est-ce que le risdiplam avait de nouveau lors de son autorisation ?

C'était le premier médicament oral de l'amyotrophie spinale.

Quels conseils concernant la grossesse accompagnent le risdiplam ?

Il peut nuire au fœtus ; un test de grossesse peut être nécessaire et une contraception est utilisée pendant le traitement et pendant au moins un mois après.

Quels substrats de transporteurs faut-il éviter avec le risdiplam ?

Les substrats des transporteurs d'extrusion de multiples médicaments et toxines (MATE), dont le risdiplam peut augmenter les concentrations.

Médicaments apparentés

Maladies liées

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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments ; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.

Sources: Risdiplam: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy (U.S. Food and Drug Administration, 2020); RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition (RCSB Protein Data Bank, 2024); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.