Luspatercept

ESA
Erythropoese-stimulierende Wirkstoffe (ESA)
Schwangerschaft: kontraindiziert
Es kann den Fetus schädigen: Vor Beginn wird ein Schwangerschaftstest gemacht, während der Behandlung und mindestens 3 Monate danach wird verhütet, und 3 Monate lang wird nicht…

Eine Ligandenfalle, die Erythrozytenvorstufen reifen lässt und so den Transfusionsbedarf bei Beta-Thalassämie und einigen myelodysplastischen Syndromen senkt.

Aktualisiert 1 Nov 2026

Auch genannt: Luspatercept-aamt

Steckbrief

Group: Erythropoese-stimulierende Wirkstoffe (ESA)
Target: Liganden der TGF-β-Superfamilie, die die Erythrozytenreifung bremsen (GDF11, GDF8, Activin B)
Key effects: Knochen- · Kopfschmerzen · Grippeähnliche Beschwerden
Monitor: Hämoglobin vor jeder Dosis · Regelmäßig Blutdruck
ATC: B03XA06

Keine Dosen: die Fachperson legt sie nach der aktuellen Leitlinie fest.

Wirkmechanismus

Liganden der TGF-β-Superfamilie, die die Erythrozytenreifung bremsen (GDF11, GDF8, Activin B)Luspatercept

Es gibt keine Struktur mit Luspatercept; die Abbildung zeigt menschliches GDF11, gehalten von der extrazellulären Domäne des Activinrezeptors Typ 2B (aus der Ratte) und ALK5. Luspatercept ist aus einer modifizierten menschlichen Version dieser Rezeptordomäne aufgebaut.

Zielstruktur in 3D: Liganden der TGF-β-Superfamilie, die die Erythrozytenreifung bremsen (GDF11, GDF8, Activin B). PDB-Struktur 6MAC (RCSB PDB, gemeinfrei). Struktur in der RCSB PDB ansehen

Luspatercept ist ein Fusionsprotein: eine modifizierte extrazelluläre Domäne des Activinrezeptors Typ 2B, gekoppelt an den Fc-Teil von menschlichem IgG1. Es fängt GDF11, GDF8 und Activin B ab, wodurch die SMAD2/3-Signalgebung in späten erythroiden Vorstufen abnimmt. Von dieser Bremse befreit, reifen die Zellen zu Erythrozyten. Es wirkt an einem anderen Schritt als Erythropoetin.

Liganden der TGF-β-Familie bremsen die späte Erythrozytenreifung
Luspatercept fängt diese Liganden im Blut ab
Die SMAD2/3-Signalgebung in Erythroblasten nimmt ab
Mehr Vorstufen reifen; weniger Transfusionen sind nötig

Indikationen

Anämie bei Erwachsenen mit transfusionsabhängiger Beta-Thalassämie
Anämie bei myelodysplastischen Syndromen mit niedrigerem Risiko und Transfusionsbedarf, nach oder anstelle von erythropoesestimulierenden Substanzen Myelodysplastische Syndrome →

Nebenwirkungen

Häufig

Knochen-, Gelenk- oder Muskelschmerzen
Kopfschmerzen, Schwindel, Müdigkeit
Grippeähnliche Beschwerden, Husten
Durchfall, Übelkeit, Bauchschmerzen
Schmerzen, Rötung oder Juckreiz an der Injektionsstelle

Kontraindikationen

Überempfindlichkeit gegen Luspatercept
Vorsicht: frühere Gerinnsel, Splenektomie, Hypertonie, Rauchen, extramedulläre Blutbildungsherde
Schwangerschaft (kann den Fetus schädigen)

Wichtige Wechselwirkungen

Östrogenhaltige Hormontherapie oder Verhütungsmittel: Erhöhen das Gerinnselrisiko zusätzlich; werden vor Beginn überprüft

Was überwacht wird

Hämoglobin vor jeder Dosis
Regelmäßig Blutdruck
Transfusionsbedarf zur Beurteilung des Ansprechens
Zeichen einer Thrombose

Anwendung und Sicherheit

Subkutane Injektion durch medizinisches Fachpersonal in einer Praxis oder Ambulanz
Die Dosis kann je nach Hämoglobin und Nebenwirkungen verschoben, geändert oder abgesetzt werden
Ein versäumter Termin wird sofort neu vereinbart

Schwangerschaft und Stillzeit

Es kann den Fetus schädigen: Vor Beginn wird ein Schwangerschaftstest gemacht, während der Behandlung und mindestens 3 Monate danach wird verhütet, und 3 Monate lang wird nicht gestillt.

Pflege

Vor jeder Injektion Hämoglobin und Blutdruck prüfen
Nach Beinschwellung, Brustschmerzen oder neurologischen Symptomen fragen
Zur Verhütung während der Behandlung und mindestens 3 Monate danach beraten
Nach Splenektomie und Rauchen fragen

Pharmakokinetik

Resorption: Subkutane Injektion alle paar Wochen

Testen Sie sich

Überlegen Sie die Antwort und tippen Sie dann auf die Frage.

Wodurch unterscheidet sich Luspatercept von Epoetin?

Es fängt Liganden der TGF-β-Familie ab, um die späte Erythrozytenreifung zu ermöglichen, statt den Erythropoetinrezeptor zu stimulieren.

Bei welchen Thalassämiepatienten ist eine Thrombose am wahrscheinlichsten?

Bei Patienten nach Splenektomie mit weiteren Risikofaktoren.

Bei welchen zwei Erkrankungen wird es eingesetzt?

Transfusionsabhängige Beta-Thalassämie und myelodysplastische Syndrome mit niedrigerem Risiko.