Luspatercept

Mecanismo de acción

◆Ligandos de la superfamilia TGF-β que frenan la maduración eritroide (GDF11, GDF8, activina B)Luspatercept

ⓘ No hay estructura con luspatercept; la figura muestra el GDF11 humano sujeto por el dominio extracelular del receptor de activina tipo 2B (de rata) y ALK5. El luspatercept está construido con una versión humana modificada de ese dominio del receptor.

El luspatercept es una proteína de fusión: un dominio extracelular modificado del receptor de activina tipo 2B unido a la porción Fc de la IgG1 humana. Atrapa GDF11, GDF8 y activina B, lo que reduce la señal SMAD2/3 en los precursores eritroides tardíos. Liberadas de ese freno, las células maduran a eritrocitos. Actúa en un paso distinto al de la eritropoyetina.

1. Ligandos de la familia TGF-β frenan la maduración eritroide tardía
2. El luspatercept atrapa esos ligandos en la sangre
3. Baja la señal SMAD2/3 en los eritroblastos
4. Maduran más precursores y se necesitan menos transfusiones

Indicaciones

• Anemia en adultos con beta talasemia dependiente de transfusiones Talasemias (α y β) →
• Anemia en síndromes mielodisplásicos de menor riesgo que requieren transfusión, tras o en lugar de los agentes estimulantes de la eritropoyesis Síndromes mielodisplásicos →

Efectos adversos

Frecuentes

• Dolor óseo, articular o muscular
• Cefalea, mareo, cansancio
• Síntomas gripales, tos
• Diarrea, náuseas, dolor abdominal
• Dolor, enrojecimiento o prurito en el sitio de inyección

Contraindicaciones

• Hipersensibilidad al luspatercept
• Precaución: coágulos previos, esplenectomía, hipertensión, tabaquismo, masas de hematopoyesis extramedular
• Embarazo (puede dañar al feto)

Interacciones clave

Terapia hormonal o anticonceptivos con estrógenos

Suman riesgo de coágulos; se revisan antes de empezar

Qué se vigila

• Hemoglobina antes de cada dosis
• Presión arterial regularmente
• Necesidad de transfusiones para juzgar la respuesta
• Signos de trombosis

Administración y seguridad

• Inyección subcutánea por un profesional de salud en consulta
• La dosis puede retrasarse, cambiarse o suspenderse según la hemoglobina y los efectos adversos
• Una cita perdida se reprograma de inmediato

Embarazo y lactancia

Puede dañar al feto: se hace prueba de embarazo antes de empezar, se usa anticoncepción durante el tratamiento y al menos 3 meses después, y se evita la lactancia durante 3 meses.

Cuidados de enfermería

• Revisar hemoglobina y presión arterial antes de cada inyección
• Preguntar por hinchazón de piernas, dolor torácico o síntomas neurológicos
• Enseñar la anticoncepción durante el tratamiento y al menos 3 meses después
• Preguntar por esplenectomía y tabaquismo

Farmacocinética

Absorción

Inyección subcutánea cada pocas semanas

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Conexiones

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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.

Fuentes: Luspatercept-aamt Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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