Luspatercept

Mécanisme d'action

◆Ligands de la superfamille du TGF-β qui freinent la maturation érythroïde (GDF11, GDF8, activine B)Luspatercept

ⓘ Aucune structure avec le luspatercept n'est disponible ; la figure montre le GDF11 humain maintenu par le domaine extracellulaire du récepteur de l'activine de type 2B (de rat) et par ALK5. Le luspatercept est construit à partir d'une version humaine modifiée de ce domaine du récepteur.

Le luspatercept est une protéine de fusion : un domaine extracellulaire modifié du récepteur de l'activine de type 2B uni au fragment Fc d'une IgG1 humaine. Il piège GDF11, GDF8 et l'activine B, ce qui réduit la signalisation SMAD2/3 dans les précurseurs érythroïdes tardifs. Libérées de ce frein, les cellules mûrissent en globules rouges. Il agit sur une étape différente de celle de l'érythropoïétine.

1. Des ligands de la famille du TGF-β freinent la maturation érythroïde tardive
2. Le luspatercept piège ces ligands dans le sang
3. La signalisation SMAD2/3 diminue dans les érythroblastes
4. Davantage de précurseurs mûrissent ; moins de transfusions sont nécessaires

Indications

• Anémie de l'adulte atteint de bêta-thalassémie dépendante des transfusions
• Anémie des syndromes myélodysplasiques de risque faible nécessitant des transfusions, après ou à la place des agents stimulant l'érythropoïèse Syndromes myélodysplasiques →

Effets indésirables

Fréquents

• Douleurs osseuses, articulaires ou musculaires
• Céphalées, sensations vertigineuses, fatigue
• Syndrome pseudo-grippal, toux
• Diarrhée, nausées, douleurs abdominales
• Douleur, rougeur ou démangeaison au point d'injection

Contre-indications

• Hypersensibilité au luspatercept
• Prudence : antécédents de caillots, splénectomie, hypertension, tabagisme, masses d'hématopoïèse extramédullaire
• Grossesse (peut nuire au fœtus)

Interactions principales

Traitement hormonal ou contraceptifs contenant des œstrogènes

S'ajoutent au risque de caillots ; réévalués avant le début

Surveillance

• Hémoglobine avant chaque dose
• Pression artérielle régulièrement
• Besoins transfusionnels pour juger de la réponse
• Signes de thrombose

Administration et sécurité

• Injection sous-cutanée par un professionnel de santé en consultation
• La dose peut être différée, modifiée ou arrêtée selon l'hémoglobine et les effets indésirables
• Un rendez-vous manqué est reprogrammé sans délai

Grossesse et allaitement

Il peut nuire au fœtus : un test de grossesse est réalisé avant le début, une contraception est utilisée pendant le traitement et au moins 3 mois après, et l'allaitement est évité pendant 3 mois.

Soins infirmiers

• Vérifier l'hémoglobine et la pression artérielle avant chaque injection
• Rechercher gonflement des jambes, douleur thoracique ou symptômes neurologiques
• Enseigner la contraception pendant le traitement et au moins 3 mois après
• Rechercher une splénectomie et un tabagisme

Pharmacocinétique

Absorption

Injection sous-cutanée toutes les quelques semaines

Testez-vous

Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.

Médicaments apparentés

• Époétine alfa
• Darbépoétine alfa

Maladies liées

• Syndromes myélodysplasiques

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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments ; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.

Sources: Luspatercept-aamt Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.