Risdiplam

SMA
Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)

Erstes orales Mittel gegen spinale Muskelatrophie: kleines Molekül, das das SMN2-Spleißen ändert und mehr SMN-Protein liefert. Kann den Fetus schädigen.

Aktualisiert 1 Nov 2026

Steckbrief

Group: Therapien der spinalen Muskelatrophie (SMA)
Target: Spleißen der SMN2-Prä-mRNA
Key effects: Fieber · Durchfall · Ausschlag und Mundgeschwüre
Monitor: Schwangerschaftstest vor Beginn · Fieber
ATC: M09AX10

Keine Dosen: die Fachperson legt sie nach der aktuellen Leitlinie fest.

Wirkmechanismus

Spleißen der SMN2-Prä-mRNARisdiplam

Die Abbildung zeigt Risdiplam gebunden an einen RNA-Duplex, der die Erkennung der 5′-Spleißstelle modelliert, also den Spleißschritt, den es verändert; es handelt sich um RNA, nicht um ein Protein.

Zielstruktur in 3D: Spleißen der SMN2-Prä-mRNA. PDB-Struktur 8R62 (RCSB PDB, gemeinfrei). Struktur in der RCSB PDB ansehen

Risdiplam ist ein gegen SMN2 (Survival of Motor Neuron 2) gerichteter RNA-Spleißmodulator. Oral eingenommen, verändert es das Spleißen der SMN2-Prä-mRNA, sodass mehr vollständige mRNA entsteht. Es wird mehr vollständiges SMN-Protein gebildet, das die Motoneurone stützt und Muskelkraft und Beweglichkeit verbessert.

Einmal täglich oral eingenommen
Wirkt auf das Spleißen der SMN2-Prä-mRNA
Es entsteht mehr vollständige SMN-mRNA
Mehr SMN-Protein: bessere motorische Funktion

Indikationen

Spinale Muskelatrophie mit Beginn im Säuglingsalter und mit späterem Beginn Spinale Muskelatrophie →

Nebenwirkungen

Häufig

Fieber
Durchfall, Verstopfung und Erbrechen
Ausschlag und Mundgeschwüre
Gelenkschmerzen
Harnwegs- und obere Atemwegsinfektionen, Pneumonie bei Säuglingen

Kontraindikationen

Überempfindlichkeit gegen Risdiplam oder einen seiner Bestandteile

Wichtige Wechselwirkungen

Substrate der MATE-Transporter (Multidrug and Toxin Extrusion): Risdiplam kann ihre Plasmaspiegel erhöhen; die Kombination wird vermieden.

Was überwacht wird

Schwangerschaftstest vor Beginn, wenn zutreffend
Motorische Meilensteine und motorische Funktionsskalen
Fieber, Durchfall, Ausschlag und Infektionen

Anwendung und Sicherheit

Die Lösung zum Einnehmen wird in der Apotheke zubereitet und mit einer Applikationsspritze für Zubereitungen zum Einnehmen abgemessen; sie wird bald nach dem Aufziehen gegeben.
Bei gestillten Säuglingen wird es vor oder nach einer Mahlzeit gegeben, nie mit Säuglingsnahrung oder Milch gemischt.
Tabletten werden im Ganzen geschluckt oder nach Anweisung nur in nicht gechlortem Trinkwasser aufgelöst.
Bei Erbrechen wird die Dosis nicht wiederholt; die nächste Dosis wird zur üblichen Zeit gegeben.

Schwangerschaft und Stillzeit

Es kann den Fetus schädigen: Vor Beginn kann ein Schwangerschaftstest erforderlich sein, und während der Behandlung sowie mindestens einen Monat danach wird verhütet.

Pflege

Betreuungspersonen anleiten, die Lösung mit der Applikationsspritze abzumessen und nach der Dosis mit Wasser nachzuspülen.
Eine wirksame Verhütung während der Behandlung und mindestens einen Monat danach besprechen.
Auf Fieber, Ausschlag, Mundgeschwüre, Durchfall und Infektionszeichen achten.
Die Medikamentenliste auf Substrate der MATE-Transporter prüfen.

Pharmakokinetik

Resorption: Lösung zum Einnehmen oder Tablette, einmal täglich, mit oder ohne Nahrung.

Testen Sie sich

Überlegen Sie die Antwort und tippen Sie dann auf die Frage.

Was für ein Arzneimittel ist Risdiplam?

Ein orales kleines Molekül, das das SMN2-RNA-Spleißen verändert, um mehr vollständiges SMN-Protein zu bilden.

Was war bei der Zulassung von Risdiplam neu?

Es war das erste orale Arzneimittel gegen spinale Muskelatrophie.

Welcher Hinweis zur Schwangerschaft gilt für Risdiplam?

Es kann den Fetus schädigen; ein Schwangerschaftstest kann nötig sein, und während der Behandlung sowie mindestens einen Monat danach wird verhütet.

Welche Transportersubstrate sollten mit Risdiplam vermieden werden?

Substrate der MATE-Transporter (Multidrug and Toxin Extrusion), deren Spiegel Risdiplam erhöhen kann.