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Risdiplam

  • AMETerapias para a atrofia muscular espinhal (AME)

Primeiro fármaco oral para a AME: pequena molécula que modifica o splicing do SMN2 para aumentar a proteína SMN completa. Pode prejudicar o feto.

Atualizado

Ficha rápida

Group
Terapias para a atrofia muscular espinhal (AME)
Target
Splicing do pré-mRNA do SMN2
Used for
Atrofia muscular espinhal
Key effects
Febre · Diarreia · Erupção cutânea e úlceras orais
Monitor
Teste de gravidez antes de iniciar · Febre
ATC
M09AX10

Sem doses: o profissional as define segundo a diretriz vigente.

Mecanismo de ação

A figura mostra o risdiplam ligado a um dúplex de RNA que modela o reconhecimento do sítio de splicing 5′, a etapa do splicing que ele modifica; é RNA, não proteína.

Alvo em 3D: Splicing do pré-mRNA do SMN2. Estrutura PDB 8R62 (RCSB PDB, domínio público). Ver a estrutura no RCSB PDB

O risdiplam é um modulador do splicing de RNA dirigido ao gene de sobrevivência do neurônio motor 2 (SMN2). Tomado por via oral, altera o splicing do pré-mRNA do SMN2 para que se produza mais mRNA completo. Produz-se mais proteína SMN completa, o que sustenta os neurônios motores e melhora a força muscular e o movimento.

  1. Tomado por via oral uma vez ao dia
  2. Atua no splicing do pré-mRNA do SMN2
  3. Produz-se mais mRNA SMN completo
  4. Mais proteína SMN: melhor função motora

Indicações

Efeitos adversos

Frequentes

  • Febre
  • Diarreia, constipação e vômitos
  • Erupção cutânea e úlceras orais
  • Dor articular
  • Infecções urinárias e das vias aéreas superiores, pneumonia em lactentes

Contraindicações

  • Hipersensibilidade ao risdiplam ou a qualquer um de seus componentes

Interações importantes

Substratos dos transportadores de extrusão de múltiplos fármacos e toxinas (MATE)
O risdiplam pode elevar seus níveis plasmáticos; a combinação é evitada.

O que se monitora

  • Teste de gravidez antes de iniciar, quando pertinente
  • Marcos motores e escalas de função motora
  • Febre, diarreia, erupção e infecções

Administração e segurança

  • A solução oral é preparada pelo farmacêutico e medida com seringa oral; é administrada logo após ser aspirada.
  • Em lactentes amamentados, é dada antes ou depois da mamada, nunca misturada com fórmula ou leite.
  • Os comprimidos são engolidos inteiros ou dispersos apenas em água potável não clorada, conforme as instruções.
  • A dose não é repetida se vomitada; a próxima dose é dada no horário habitual.

Gravidez e amamentação

Pode prejudicar o feto: pode ser exigido teste de gravidez antes de iniciar, e usa-se contracepção durante o tratamento e por pelo menos um mês depois.

Cuidados de enfermagem

  • Ensinar os cuidadores a medir a solução com a seringa oral e a enxaguar com água após a dose.
  • Discutir contracepção eficaz durante o tratamento e por pelo menos um mês depois.
  • Observar febre, erupção, úlceras orais, diarreia e sinais de infecção.
  • Verificar na lista de medicamentos se há substratos dos transportadores MATE.

Farmacocinética

Absorção
Solução oral ou comprimido, uma vez ao dia, com ou sem alimentos.

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Pense na resposta e toque na pergunta para vê-la.

Que tipo de fármaco é o risdiplam?

Uma pequena molécula oral que modifica o splicing do RNA do SMN2 para aumentar a proteína SMN completa.

O que o risdiplam trouxe de novo quando foi aprovado?

Foi o primeiro fármaco oral para a atrofia muscular espinhal.

Qual orientação sobre gravidez acompanha o risdiplam?

Pode prejudicar o feto; pode ser necessário teste de gravidez, e usa-se contracepção durante o tratamento e por pelo menos um mês depois.

Quais substratos de transportadores devem ser evitados com o risdiplam?

Substratos dos transportadores de extrusão de múltiplos fármacos e toxinas (MATE), cujos níveis o risdiplam pode elevar.

Conexões

Fármacos relacionados2
Doenças relacionadas1

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Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses.

Fontes: Risdiplam: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy (U.S. Food and Drug Administration, 2020); RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition (RCSB Protein Data Bank, 2024); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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Modelo representativo, apenas para fins educativos.