Durgical
TR
Uygulama

Risdiplam

  • Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileriSpinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri

Spinal müsküler atrofi için ilk oral ilaç: tam uzunlukta SMN proteinini artırmak için SMN2 splaysingini değiştiren küçük molekül. Fetüse zarar verebilir.

Güncellendi

Hızlı bilgi

Group
Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri
Target
SMN2 pre-mRNA splaysingi
Key effects
Ateş · İshal · Döküntü ve ağız ülserleri
Monitor
Ateş
ATC
M09AX10

Doz yok: dozu güncel kılavuza göre klinisyen belirler.

Etki mekanizması

Şekil, risdiplamı değiştirdiği splaysing adımı olan 5′ splays bölgesinin tanınmasını modelleyen bir RNA dupleksine bağlı olarak göstermektedir; bu bir protein değil, RNA'dır.

3B hedef: SMN2 pre-mRNA splaysingi. PDB yapısı 8R62 (RCSB PDB, kamu malı). Yapıyı RCSB PDB'de görüntüleyin

Risdiplam, motor nöron sağkalım 2 (SMN2) yönelimli bir RNA splaysing modifiye edicisidir. Ağızdan alındığında SMN2 pre-mRNA'sının splaysingini daha fazla tam uzunlukta mRNA üretilecek şekilde değiştirir. Daha fazla tam uzunlukta SMN proteini yapılır; bu da motor nöronları destekler, kas gücünü ve hareketi iyileştirir.

  1. Günde bir kez ağızdan alınır
  2. SMN2 pre-mRNA splaysingi üzerine etki eder
  3. Daha fazla tam uzunlukta SMN mRNA'sı üretilir
  4. Daha fazla SMN proteini: daha iyi motor fonksiyon

Endikasyonlar

Yan etkiler

Sık

  • Ateş
  • İshal, kabızlık ve kusma
  • Döküntü ve ağız ülserleri
  • Eklem ağrısı
  • İdrar yolu ve üst solunum yolu enfeksiyonları, bebeklerde pnömoni

Kontrendikasyonlar

  • Risdiplama veya bileşenlerinden herhangi birine karşı aşırı duyarlılık

Önemli etkileşimler

Çoklu ilaç ve toksin ekstrüzyon (MATE) taşıyıcılarının substratları
Risdiplam bunların plazma düzeylerini artırabilir; bu kombinasyondan kaçınılır.

Neler izlenir

  • Uygun durumlarda başlamadan önce gebelik testi
  • Motor gelişim basamakları ve motor fonksiyon ölçekleri
  • Ateş, ishal, döküntü ve enfeksiyonlar

Uygulama ve güvenlik

  • Oral çözelti eczacı tarafından hazırlanır ve oral şırıngayla ölçülür; çekildikten hemen sonra verilir.
  • Anne sütüyle beslenen bebeklerde emzirmeden önce veya sonra verilir, asla mama veya sütle karıştırılmaz.
  • Tabletler bütün olarak yutulur veya talimata göre yalnızca klorsuz içme suyunda dağıtılır.
  • Kusulursa doz tekrarlanmaz; sonraki doz her zamanki saatte verilir.

Gebelik ve emzirme

Fetüse zarar verebilir: başlamadan önce gebelik testi gerekebilir ve tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca kontrasepsiyon kullanılır.

Hemşirelik bakımı

  • Bakım verenlere çözeltiyi oral şırıngayla ölçmeyi ve dozdan sonra su ile çalkalamayı öğretin.
  • Tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca etkili kontrasepsiyonu konuşun.
  • Ateş, döküntü, ağız ülserleri, ishal ve enfeksiyon belirtileri açısından izleyin.
  • İlaç listesinde MATE taşıyıcı substratları olup olmadığını kontrol edin.

Farmakokinetik

Emilim
Oral çözelti veya tablet, günde bir kez, yemekle birlikte veya yemeksiz.

Kendinizi sınayın

Cevabı düşünün, sonra görmek için soruya dokunun.

Risdiplam ne tür bir ilaçtır?

Tam uzunlukta SMN proteinini artırmak için SMN2 RNA splaysingini değiştiren oral küçük molekül.

Risdiplam onaylandığında hangi yeniliği getirdi?

Spinal müsküler atrofi için ilk oral ilaçtı.

Risdiplam ile birlikte hangi gebelik önerisi verilir?

Fetüse zarar verebilir; gebelik testi gerekebilir ve tedavi sırasında ve sonrasında en az bir ay boyunca kontrasepsiyon kullanılır.

Risdiplam ile hangi taşıyıcı substratlarından kaçınılmalıdır?

Risdiplamın düzeylerini artırabileceği çoklu ilaç ve toksin ekstrüzyon (MATE) taşıyıcılarının substratlarından.

İlişkili ilaçlar

İlişkili hastalıklar

← Gruba dön: Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri

İlaçların nasıl etki ettiğine dair eğitim amaçlı içeriktir; reçete rehberi değildir ve bir sağlık profesyonelinin önerisinin yerini tutmaz. Doz bilgisi içermez.

Kaynaklar: Risdiplam: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2025); FDA Approves Oral Treatment for Spinal Muscular Atrophy (U.S. Food and Drug Administration, 2020); RCSB PDB - 8R62: Solution structure of Risdiplam bound to the RNA duplex formed upon 5'-splice site recognition (RCSB Protein Data Bank, 2024); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

Bir hata mı buldunuz?Topluluk için sürekli geliştiriyoruz. Neyin yanlış olduğunu bize yazın, ekibimiz inceleyecek.Hata bildir

Temsili modeldir, yalnızca eğitim amaçlıdır.