Durgical
TR
Uygulama

İvakaftor

  • CFTR modülatörleriCFTR modülatörleri

İlk CFTR potansiyalizatörü: G551D gibi kapı varyantlarının neden olduğu kistik fibrozda klor kanalının daha sık açılmasını sağlar.

Güncellendi

Hızlı bilgi

Group
CFTR modülatörleri
Target
CFTR klor kanalı (kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyicisi)
Key effects
Baş ağrısı · Ağız ve boğaz ağrısı · Karın ağrısı
Monitor
Duygudurum ve uyku · Akciğer fonksiyonu ve semptomlar
ATC
R07AX02

Doz yok: dozu güncel kılavuza göre klinisyen belirler.

Etki mekanizması

Şekil, membrandaki insan CFTR'sine, ATP bağlayan alanlardan uzak bir bölgede bağlı ivakaftoru göstermektedir (kriyo-EM).

3B hedef: CFTR klor kanalı (kistik fibroz transmembran iletkenlik düzenleyicisi). PDB yapısı 6O2P (RCSB PDB, kamu malı). Yapıyı RCSB PDB'de görüntüleyin

İvakaftor bir CFTR potansiyalizatörüdür. G551D gibi kapı varyantlarında kanal hücre yüzeyine ulaşır ancak nadiren açılır. İvakaftor kanala bağlanır ve açık kalma olasılığını artırır; böylece epitel hücrelerinden daha fazla klor çıkar, su onu izler ve salgılar incelir. Tek başına yalnızca kanalları yüzeyde bulunan varyantlarda etkilidir; F508del için proteini membrana getiren düzelticilerle kombine edilir.

  1. Kapı varyantlarında CFTR membrana ulaşır ancak nadiren açılır
  2. İvakaftor CFTR'ye bağlanır ve açık kalma olasılığını artırır
  3. Klor epitel hücresinden çıkar ve su onu izler
  4. Solunum yolu mukusu incelir ve daha kolay temizlenir

Endikasyonlar

  • En az bir kapı varyantı veya ivakaftora yanıt veren başka bir CFTR varyantı (örneğin G551D) bulunan kistik fibroz Kistik fibroz →
  • F508del için CFTR düzelticileriyle kombinasyonlarda potansiyalizatör olarak

Yan etkiler

Sık

  • Baş ağrısı
  • Üst solunum yolu enfeksiyonları ve burun tıkanıklığı
  • Ağız ve boğaz ağrısı
  • Karın ağrısı, diyare ve bulantı
  • Döküntü ve baş dönmesi

Kontrendikasyonlar

  • İvakaftora aşırı duyarlılık
  • Güçlü CYP3A indükleyicileriyle birlikte önerilmez
  • Orta veya ağır karaciğer hastalığında dikkat

Önemli etkileşimler

Güçlü CYP3A indükleyicileri (sarı kantaron, rifampisin)
Çok daha düşük ivakaftor düzeyleri ve etki kaybı
CYP3A inhibitörleri (ketokonazol) ve greyfurt
Daha yüksek ivakaftor düzeyleri; tedavi şeması ayarlanır

Neler izlenir

  • Tedaviden önce ve tedavi sırasında karaciğer transaminazları
  • Çocuklarda tedaviden önce ve tedavi sırasında göz muayeneleri
  • Duygudurum ve uyku
  • Akciğer fonksiyonu ve semptomlar

Uygulama ve güvenlik

  • Oral tabletler veya granüller; granüller az miktarda yumuşak yiyecek veya sıvıyla karıştırılır ve dozlar yağ içeren besinlerle alınır
  • Greyfurt ve greyfurt suyundan kaçınılır
  • Yalnızca genetik test yanıt veren bir CFTR varyantı gösterdikten sonra kullanılır

Gebelik ve emzirme

İnsan verileri sınırlıdır; gebelikte kullanım, hastalık kontrolü ile bilinmeyen riskler tartılarak kistik fibroz ekibiyle birlikte kararlaştırılır.

Hemşirelik bakımı

  • Hastanın CFTR genotipinin doğrulandığını kontrol edin
  • Karaciğer testi sonuçlarını gözden geçirin ve karaciğer hasarı belirtilerini öğretin
  • Çocuklar için göz kontrolleri planlayın
  • Sarı kantaron gibi bitkisel ürünleri sorun ve dozların yağlı bir öğünle alındığını öğretin

Farmakokinetik

Emilim
Oral; yağ içeren besinlerle alınır
Metabolizma
Karaciğerde, esas olarak CYP3A ile

Kendinizi sınayın

Cevabı düşünün, sonra görmek için soruya dokunun.

İvakaftor ne tür bir CFTR modülatörüdür?

Bir potansiyalizatör: hücre yüzeyinde zaten bulunan CFTR kanallarının açık kalma olasılığını artırır.

F508del homozigotlarında ivakaftor tek başına neden az yarar sağlar?

F508del proteini membrana ulaşmadan yıkılır; ivakaftorun açabileceği kanal azdır, bu nedenle düzelticiler eklenir.

İvakaftor kullanan çocuklarda hangi göz sorunu kontrol edilir?

Katarakt (lens opasiteleri).

İlişkili ilaçlar

İlişkili hastalıklar

← Gruba dön: CFTR modülatörleri

İlaçların nasıl etki ettiğine dair eğitim amaçlı içeriktir; reçete rehberi değildir ve bir sağlık profesyonelinin önerisinin yerini tutmaz. Doz bilgisi içermez.

Kaynaklar: Ivacaftor: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); RCSB PDB - 6O2P: Complex of ivacaftor with cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR) (RCSB Protein Data Bank, 2019); eEML - Electronic Essential Medicines List (World Health Organization, 2025).

Bir hata mı buldunuz?Topluluk için sürekli geliştiriyoruz. Neyin yanlış olduğunu bize yazın, ekibimiz inceleyecek.Hata bildir

Temsili modeldir, yalnızca eğitim amaçlıdır.