Bioquímica · Tema
CRISPR-Cas9 y edición del genoma !
CRISPR-Cas9 es una «tijera molecular» guiada por un ARN que corta el ADN en un lugar exacto para apagar, corregir o insertar un gen.
Actualizado 2026-11-01
Datos clave
- Origen: sistema inmune de las bacterias contra los virus (bacteriófagos).
- El ARN guía (unos 20 nt) dirige a la nucleasa Cas9 a la secuencia complementaria, que debe estar junto a un motivo PAM (NGG).
- Cas9 hace un corte de doble cadena; la célula lo repara por NHEJ (pequeñas inserciones o deleciones que apagan el gen) o por recombinación homóloga con un molde (corrección precisa).
- Variantes sin corte de doble cadena: editores de bases y editores de prime (prime editing).
- Ya hay una terapia aprobada para anemia falciforme y β-talasemia que reactiva la hemoglobina fetal.
En detalle
- El ARN guía único (sgRNA) une la secuencia de búsqueda y el andamio que se une a Cas9.
- NHEJ: útil para «noquear» un gen (knockout). Reparación dirigida por homología: para corregir una mutación, pero es menos eficiente y ocurre sobre todo en células que se dividen.
- Los editores de bases (Cas9 con una sola mella fusionada a una desaminasa) cambian C→T o A→G sin cortar ambas cadenas.
- La Cas9 inactiva (dCas9) unida a activadores o represores enciende o apaga genes sin cambiar la secuencia.
- Riesgos: cortes fuera del blanco, mosaicismo, respuesta inmune a Cas9 y dilemas éticos de la edición de la línea germinal.
- También llamado
- CRISPR, Edición génica
Correlación clínica
- La terapia aprobada edita ex vivo el potenciador eritroide de BCL11A en células madre del paciente, que luego producen hemoglobina fetal.
- En investigación se usa para crear modelos celulares y animales de enfermedades y para cribar genes de forma masiva.
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Póngase a prueba
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¿Qué determina el sitio exacto donde corta Cas9?
La secuencia del ARN guía, complementaria al blanco, que además debe estar junto a un motivo PAM.
¿Qué vía de reparación conviene para apagar un gen tras el corte de Cas9?
La NHEJ: introduce pequeñas inserciones o deleciones que suelen correr el marco de lectura.
¿De dónde proviene el sistema CRISPR-Cas9?
Del sistema inmune adaptativo de las bacterias, que guarda fragmentos de virus para reconocerlos y cortarlos.
Información educativa, no es consejo médico. Ante un síntoma, consulte a un profesional de la salud.
Fuentes: What are genome editing and CRISPR-Cas9?: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus, US National Library of Medicine, 2026); CRISPR (National Human Genome Research Institute (NHGRI), 2026); What is gene therapy?: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus, US National Library of Medicine, 2026); Textbook of Biochemistry for Medical Students, 6th ed. (Jaypee Brothers Medical Publishers (Vasudevan DM, Sreekumari S, Vaidyanathan K), 2011).
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