Nusinersen

Etki mekanizması

Nusinersen, 18 bazlık 2′-O-metoksietil fosforotiyoat antisens oligonükleotiddir. Beyin omurilik sıvısına enjekte edildiğinde motor nöronlar tarafından alınır ve Watson–Crick baz eşleşmesiyle SMN2 pre-mRNA'sında ekzon 7'nin hemen sonrasındaki intronik splaysing susturucusu ISS-N1 ile eşleşir. Bu, hnRNP baskılayıcı proteinlerini bloke eder, ekzon 7 olgun mRNA'da korunur ve daha fazla tam uzunlukta, işlevsel SMN proteini yapılır.

1. Beyin omurilik sıvısına intratekal olarak enjekte edilir
2. SMN2 intron 7'deki ISS-N1 susturucusuyla eşleşir
3. hnRNP baskılayıcıları bağlanamaz: ekzon 7 dahil edilir
4. Daha fazla tam uzunlukta SMN proteini: motor nöronlar hayatta kalır

Endikasyonlar

• Bebeklerde, çocuklarda ve erişkinlerde spinal müsküler atrofi Spinal müsküler atrofi →

Yan etkiler

Sık

• Lomber ponksiyona bağlı baş ağrısı, sırt ağrısı ve kusma
• Solunum yolu enfeksiyonları: burun akıntısı, boğaz ağrısı, öksürük
• Kabızlık
• Ateş ve düşmeler

Kontrendikasyonlar

• Nusinersene veya çözeltinin herhangi bir bileşenine karşı aşırı duyarlılık

Önemli etkileşimler

Diğer ilaçlar

Hasta bilgilendirmesinde klinik açıdan önemli etkileşim listelenmemiştir; yine de her dozdan önce tüm ilaçlar ve takviyeler gözden geçirilir.

Neler izlenir

• Kanama sorunları ve böbrek hasarı açısından başlamadan önce ve her dozdan önce kan ve idrar testleri
• Bebeklerde büyüme
• Yanıtı değerlendirmek için motor fonksiyon ölçekleri

Uygulama ve güvenlik

• Muayenehane veya klinikte, lomber ponksiyonda deneyimli bir doktor tarafından intratekal olarak verilir.
• Önce yükleme dozları, ardından düzenli aralıklarla idame dozları verilir; kaçırılan dozlar hemen yeniden planlanır.

Gebelik ve emzirme

Veriler sınırlıdır; gebelik veya emzirme tedaviyi yürüten doktora bildirilir.

Hemşirelik bakımı

• Her dozdan önce kan ve idrar sonuçlarının değerlendirildiğini kontrol edin.
• Lomber ponksiyondan sonra baş ağrısı, sırt ağrısı ve kusma açısından izleyin.
• Bakım verenlere kanama, morarma, idrar değişiklikleri veya şişliği bildirmelerini öğretin.
• Çocuğun kilosunu ve boyunu büyüme eğrilerinde takip edin.

Farmakokinetik

Emilim

Kan–beyin bariyerini iyi geçmediğinden lomber ponksiyonla intratekal olarak verilir.

Dağılım

Omurilik ve beyin boyunca nöronlar ve glial hücreler tarafından alınır; kana ulaşan kısmı plazma proteinlerine bağlanır.

Kendinizi sınayın

Cevabı düşünün, sonra görmek için soruya dokunun.

İlişkili ilaçlar

• Risdiplam
• Onasemnogen abeparvovek
• Tofersen

İlişkili hastalıklar

• Spinal müsküler atrofi

← Gruba dön: Spinal müsküler atrofi (SMA) tedavileri

İlaçların nasıl etki ettiğine dair eğitim amaçlı içeriktir; reçete rehberi değildir ve bir sağlık profesyonelinin önerisinin yerini tutmaz. Doz bilgisi içermez.

Kaynaklar: Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); SMN2 gene: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

Bir hata mı buldunuz?Topluluk için sürekli geliştiriyoruz. Neyin yanlış olduğunu bize yazın, ekibimiz inceleyecek.Hata bildir

Gönder

Temsili modeldir, yalnızca eğitim amaçlıdır.