Nusinersena

Mecanismo de ação

O nusinersena é um oligonucleotídeo antissenso fosforotioato 2′-O-metoxietil de 18 bases. Injetado no líquido cefalorraquidiano, é captado pelos neurônios motores e pareia, por pareamento de bases de Watson–Crick, com o ISS-N1, um silenciador intrônico de splicing logo após o éxon 7 do pré-mRNA do SMN2. Isso bloqueia as proteínas repressoras hnRNP, o éxon 7 é mantido no mRNA maduro e se produz mais proteína SMN completa e funcional.

1. Injetado por via intratecal no líquido cefalorraquidiano
2. Pareia com o silenciador ISS-N1 no íntron 7 do SMN2
3. Os repressores hnRNP não conseguem se ligar: o éxon 7 é incluído
4. Mais proteína SMN completa: os neurônios motores sobrevivem

Indicações

• Atrofia muscular espinhal em lactentes, crianças e adultos Atrofia muscular espinal →

Efeitos adversos

Frequentes

• Cefaleia, dor nas costas e vômitos relacionados à punção lombar
• Infecções respiratórias: coriza, dor de garganta, tosse
• Constipação
• Febre e quedas

Contraindicações

• Hipersensibilidade ao nusinersena ou a qualquer componente da solução

Interações importantes

Outros medicamentos

Não há interações clinicamente importantes listadas na informação ao paciente; ainda assim, todos os medicamentos e suplementos são revisados antes de cada dose.

O que se monitora

• Exames de sangue e urina antes de iniciar e antes de cada dose, em busca de problemas de coagulação e lesão renal
• Crescimento em lactentes
• Escalas de função motora para avaliar a resposta

Administração e segurança

• Administrado por via intratecal por médico experiente em punção lombar, em consultório ou clínica.
• Primeiro vêm as doses de ataque, depois as de manutenção a intervalos regulares; doses perdidas são remarcadas prontamente.

Gravidez e amamentação

Os dados são limitados; gravidez ou amamentação são comunicadas ao médico responsável.

Cuidados de enfermagem

• Antes de cada dose, verificar se os resultados de sangue e urina foram revisados.
• Após a punção lombar, observar cefaleia, dor nas costas e vômitos.
• Ensinar os cuidadores a relatar sangramentos, hematomas, alterações da urina ou inchaço.
• Acompanhar o peso e o comprimento da criança nas curvas de crescimento.

Farmacocinética

Absorção

Administrado por via intratecal por punção lombar, porque não atravessa bem a barreira hematoencefálica.

Distribuição

Captado por neurônios e células gliais em toda a medula espinhal e o encéfalo; a parte que chega ao sangue liga-se às proteínas plasmáticas.

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Conexões

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Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses.

Fontes: Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2018); Nusinersen as a Therapeutic Agent for Spinal Muscular Atrophy (Yonsei Medical Journal, via PubMed Central, 2020); SMN2 gene: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2018); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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