Tofersen

Mécanisme d'action

Dans la SLA liée à SOD1, des mutations du gène de la superoxyde dismutase 1 produisent une protéine nocive qui s'accumule dans les motoneurones. Le tofersen est un oligonucléotide antisens qui cible l'ARNm de SOD1 et réduit la synthèse de la protéine SOD1. Les patients traités avaient des chaînes légères des neurofilaments plasmatiques plus basses, marqueur sanguin de lésion axonale raisonnablement susceptible de prédire un bénéfice clinique ; des essais de confirmation sont en cours.

1. Injecté par voie intrathécale dans le liquide cérébrospinal
2. Se fixe sur l'ARNm de SOD1 dans les motoneurones
3. Moins de protéine SOD1 mutée est produite
4. Moins de lésions axonales : les neurofilaments légers plasmatiques baissent

Indications

• Sclérose latérale amyotrophique de l'adulte avec mutation du gène SOD1 (autorisation accélérée) Sclérose latérale amyotrophique →

Effets indésirables

Fréquents

• Douleurs, dont douleurs dorsales après ponction lombaire
• Fatigue
• Douleurs articulaires et musculaires
• Augmentation des globules blancs dans le liquide cérébrospinal

Contre-indications

• Hypersensibilité au tofersen ou à l'un des composants de la solution

Interactions principales

Autres médicaments

Aucune interaction cliniquement importante n'est mentionnée dans la notice ; chaque médicament et complément est tout de même revu avant chaque dose.

Surveillance

• Symptômes neurologiques après chaque dose (faiblesse, engourdissement, troubles vésicaux ou intestinaux)
• Céphalées et troubles visuels
• Signes d'irritation méningée
• Examens biologiques selon le calendrier de l'équipe soignante

Administration et sécurité

• Administré par voie intrathécale par ponction lombaire par un clinicien expérimenté, au cabinet ou en clinique.
• Les doses de charge viennent d'abord, puis des doses d'entretien à intervalles réguliers ; les doses manquées sont reprogrammées rapidement.
• Un test génétique confirme la mutation de SOD1 avant le traitement.

Grossesse et allaitement

Les données sont limitées ; une grossesse ou un allaitement est signalé au médecin traitant.

Soins infirmiers

• Après chaque ponction lombaire, surveiller céphalées, douleurs dorsales et nouveaux symptômes neurologiques.
• Apprendre au patient à signaler immédiatement faiblesse, engourdissement, troubles vésicaux ou intestinaux, troubles visuels ou fièvre avec raideur de la nuque.
• Accompagner le patient et sa famille face aux implications génétiques de la SLA liée à SOD1.
• Noter la fonction et la respiration pour suivre l'évolution de la maladie.

Pharmacocinétique

Absorption

Administré par voie intrathécale par ponction lombaire, par des professionnels expérimentés dans ce geste.

Testez-vous

Réfléchissez à la réponse, puis touchez la question pour la voir.

Médicaments apparentés

• Riluzole
• Édaravone
• Nusinersen

Maladies liées

• Sclérose latérale amyotrophique

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Contenu pédagogique sur le mode d'action des médicaments ; ce n'est pas un guide de prescription et il ne remplace pas l'avis d'un professionnel de santé. Aucune posologie n'est indiquée.

Sources: Tofersen Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2023); FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene (U.S. Food and Drug Administration, 2023); Amyotrophic lateral sclerosis: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2016); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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Modèle représentatif, à des fins éducatives uniquement.