Tofersena

Mecanismo de ação

Na ELA-SOD1, mutações no gene da superóxido dismutase 1 produzem uma proteína nociva que se acumula nos neurônios motores. A tofersena é um oligonucleotídeo antissenso dirigido ao mRNA do SOD1, que reduz a síntese da proteína SOD1. Os pacientes tratados tiveram menor neurofilamento leve plasmático, um marcador sanguíneo de lesão axonal, que razoavelmente prediz benefício clínico; estudos confirmatórios estão em andamento.

1. Injetada por via intratecal no líquido cefalorraquidiano
2. Liga-se ao mRNA do SOD1 nos neurônios motores
3. Produz-se menos proteína SOD1 mutante
4. Menos lesão axonal: o neurofilamento leve plasmático cai

Indicações

• Esclerose lateral amiotrófica em adultos com mutação no gene SOD1 (aprovação acelerada) Esclerose lateral amiotrófica →

Efeitos adversos

Frequentes

• Dor, incluindo dor nas costas após punção lombar
• Fadiga
• Dor articular e muscular
• Aumento de leucócitos no líquido cefalorraquidiano

Contraindicações

• Hipersensibilidade à tofersena ou a qualquer componente da solução

Interações importantes

Outros medicamentos

Não há interações clinicamente importantes listadas na informação ao paciente; ainda assim, todos os medicamentos e suplementos são revisados antes de cada dose.

O que se monitora

• Sintomas neurológicos após cada dose (fraqueza, dormência, alterações vesicais ou intestinais)
• Cefaleia e alterações visuais
• Sinais de irritação meníngea
• Exames laboratoriais conforme programado pela equipe responsável

Administração e segurança

• Administrada por via intratecal por punção lombar por um profissional experiente, em consultório ou clínica.
• Primeiro vêm as doses de ataque, depois as de manutenção a intervalos regulares; doses perdidas são remarcadas prontamente.
• O teste genético confirma a mutação do SOD1 antes do tratamento.

Gravidez e amamentação

Os dados são limitados; gravidez ou amamentação são comunicadas ao médico responsável.

Cuidados de enfermagem

• Após cada punção lombar, observar cefaleia, dor nas costas e novos sintomas neurológicos.
• Ensinar o paciente a relatar imediatamente fraqueza, dormência, alterações vesicais ou intestinais, alterações visuais ou febre com rigidez de nuca.
• Apoiar o paciente e a família quanto às implicações genéticas da ELA-SOD1.
• Registrar a função e a respiração para acompanhar a doença.

Farmacocinética

Absorção

Administrada por via intratecal por punção lombar, por profissionais experientes no procedimento.

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Conexões

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Conteúdo educacional sobre como os fármacos agem; não é um guia de prescrição nem substitui a orientação de um profissional de saúde. Não inclui doses.

Fontes: Tofersen Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2023); FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene (U.S. Food and Drug Administration, 2023); Amyotrophic lateral sclerosis: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus Genetics (U.S. National Library of Medicine), 2016); ATCDDD - ATC/DDD Index (WHO Collaborating Centre for Drug Statistics Methodology, 2026).

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