MicroARN, ARN de interferencia y fármacos antisentido
ARN cortos pueden apagar un gen después de copiado a ARNm; las células los usan de forma natural y hoy la medicina los usa como fármacos.
Datos clave
- Los microARN (miARN) los fabrica la propia célula y miden unos 22 nucleótidos; cada uno se aparea en parte con muchos ARNm y reduce su traducción o su estabilidad.
- Los ARN de interferencia pequeños (siARN) se aparean exactamente con un ARNm; cargados en el complejo RISC, lo guían para cortar ese ARNm.
- Los oligonucleótidos antisentido son cadenas sencillas cortas, modificadas químicamente, que se unen a un ARN blanco y provocan su degradación o cambian su empalme.
- Estos fármacos bajan o corrigen una proteína sin cambiar el ADN.
En detalle
- Los genes de miARN se transcriben, Drosha los recorta en el núcleo y Dicer en el citoplasma, y luego actúan dentro de RISC.
- Un solo miARN puede ajustar cientos de genes; sus niveles están alterados en muchos cánceres.
- El problema principal es llevar el fármaco a su tejido: los siARN dirigidos al hígado suelen ir unidos a GalNAc, un azúcar que captan las células hepáticas.
- Los antisentido que modifican el empalme pueden hacer que la célula salte un exón (algunos tratamientos de Duchenne) o que lo conserve (nusinersén en la atrofia muscular espinal).
- También llamado
- miARN y siARN, Silenciamiento por ARN
Correlación clínica
- El inclisirán, un siARN contra PCSK9, baja el colesterol LDL.
- En la amiloidosis hereditaria por transtiretina se usan siARN y antisentido que reducen la transtiretina.
- El lumasirán, un siARN, reduce la producción de oxalato en la hiperoxaluria primaria tipo 1.
- El nusinersén cambia el empalme de SMN2 para que se fabrique más proteína SMN funcional.
Póngase a prueba
Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.
¿En qué se diferencia un siARN de un microARN?
El siARN se aparea exactamente con un ARNm y lleva a cortarlo; el microARN se aparea en parte con muchos ARNm y sobre todo frena su traducción.
¿Cómo ayuda el nusinersén en la atrofia muscular espinal?
Es un fármaco antisentido que cambia el empalme de SMN2 para conservar el exón 7 y fabricar más proteína SMN funcional.
¿Por qué muchos fármacos siARN van unidos a GalNAc?
Las células del hígado captan GalNAc, así que el fármaco llega al hígado, donde se fabrica su proteína blanco.
Conexiones
Enfermedades relacionadas4
Información educativa, no es consejo médico. Ante un síntoma, consulte a un profesional de la salud.
Fuentes: Antisense (National Human Genome Research Institute (NHGRI), 2026); Gene Expression (National Human Genome Research Institute (NHGRI), 2026); What is gene therapy?: MedlinePlus Genetics (MedlinePlus, US National Library of Medicine, 2026).
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