Biológicos y medicamentos de ácidos nucleicos
Medicamentos hechos de proteínas, células o material genético: anticuerpos, hormonas, fármacos antisentido y siRNA, terapias génicas y celulares.
Los biológicos son medicamentos grandes y complejos obtenidos de sistemas vivos o producidos por ellos: proteínas como la insulina y los anticuerpos monoclonales, y productos más nuevos basados en ácidos nucleicos o en células. Alcanzan dianas que las moléculas pequeñas no alcanzan, pero suelen inyectarse, pueden desencadenar respuestas inmunitarias y su fabricación es costosa.
Proteínas terapéuticas
Las proteínas recombinantes reemplazan o añaden una proteína natural: insulina, hormona del crecimiento, eritropoyetina, factores de coagulación y enzimas. La insulina ilustra el cambio: antes se regulaba como fármaco químico y hoy se regula como biológico. Como los biológicos provienen de fuentes vivas, las pequeñas diferencias entre lotes son normales, y por eso sus copias son biosimilares y no genéricos.
Anticuerpos monoclonales
Los anticuerpos se unen a un solo antígeno. Pueden bloquear un ligando o un receptor (anti-TNF, anti-VEGF, anti-PCSK9), marcar células para su destrucción inmunitaria (anti-CD20), quitar los frenos a la inmunidad (inhibidores de puntos de control) o llevar una toxina a un tumor (conjugados anticuerpo-fármaco). Son proteínas grandes, por lo que se administran por inyección o infusión. En DurgiPedia hay ejemplos como el adalimumab (anti-TNF), el rituximab (anti-CD20) y el pembrolizumab (inhibidor de puntos de control).
Medicamentos de ácidos nucleicos
- Oligonucleótidos antisentido (ASO): cadenas sintéticas cortas que se unen a un ARN diana; el nusinersén, inyectado en el líquido del canal espinal, aumenta una proteína que músculos y nervios necesitan en la atrofia muscular espinal.
- ARN de interferencia pequeño (siRNA): ARN de doble cadena que silencia un ARNm diana; el inclisirán, un medicamento de ARN que interfiere con la PCSK9, reduce el colesterol LDL con inyecciones pocas veces al año.
- Ambos actúan sobre el ARN y cambian cuánto produce la célula de una proteína, en lugar de bloquear la proteína misma.
Terapias génicas y celulares
La terapia génica modifica genes para tratar una enfermedad: reemplaza un gen defectuoso por una copia funcional, inactiva un gen dañino o añade un gen nuevo o modificado. Los productos incluyen ADN plasmídico, virus modificados que ya no pueden causar infección (vectores virales), vectores bacterianos y herramientas de edición génica. En las terapias celulares derivadas del paciente, sus células se extraen, se modifican (a menudo con un vector viral) y se le devuelven; las células CAR-T, diseñadas para atacar células cancerosas, son un ejemplo. En EE. UU. estos productos se regulan como biológicos, y una guía de la FDA cubre el seguimiento a largo plazo tras el tratamiento.
Diferencias prácticas con las moléculas pequeñas
- Vía: inyección o infusión; la absorción oral de moléculas grandes es despreciable.
- Inmunogenicidad: un biosimilar tiene que igualar en inmunogenicidad al de referencia, porque la respuesta inmunitaria a un biológico pesa en su seguridad y efecto.
- Fabricación: la purificación y el procesamiento son más complejos que en los fármacos químicos.
- Copias: se aprueban como biosimilares y no como genéricos.
- Costo: la competencia de los biosimilares puede bajar precios y ampliar la cobertura.
Póngase a prueba
Piense la respuesta y toque la pregunta para verla.
¿Por qué la mayoría de los biológicos se administra por inyección?
Son proteínas o ácidos nucleicos grandes que se digieren o se absorben mal en el intestino.
¿En qué se diferencia un oligonucleótido antisentido de un siRNA?
El ASO es una sola cadena sintética que se une al ARN diana; el siRNA es de doble cadena y silencia un ARNm diana mediante la maquinaria de interferencia de ARN.
¿Cuáles son las tres formas básicas en que la terapia génica trata una enfermedad?
Reemplazar un gen defectuoso por una copia sana, inactivar un gen dañino o introducir un gen nuevo o modificado.
¿Por qué un biológico no puede copiarse como un genérico exacto?
Se produce en sistemas vivos con variabilidad natural entre lotes, por lo que sus copias se aprueban como biosimilares muy similares.
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Contenido educativo sobre cómo actúan los fármacos; no es una guía de prescripción ni reemplaza la indicación de un profesional de la salud. No incluye dosis.
Fuentes: What is Gene Therapy? | FDA (U.S. Food and Drug Administration, 2026); Biosimilars Basics for Patients | FDA (U.S. Food and Drug Administration, 2026); Nusinersen Injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026); Inclisiran injection: MedlinePlus Drug Information (MedlinePlus (U.S. National Library of Medicine), 2026).
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